Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kontrollert forsøk for å evaluere amifampridinfosfat hos pasienter med spinal muskelatrofi type 3

28. mai 2021 oppdatert av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av amifampridinfosfat hos ambulante pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 3

En to-perioders, to-behandlings, crossover-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av amifampridinfosfat hos ambulerende pasienter diagnostisert med spinal muskelatrofi (SMA) Type 3.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne randomiserte (1:1), dobbeltblinde, placebokontrollerte, 2-perioders, 2-behandlings, crossover, polikliniske studien er designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av amifampridinfosfat hos ambulante pasienter diagnostisert med SMA Type 3. Studien er planlagt å inkludere ca. 12 mannlige og kvinnelige SMA Type 3-pasienter. Den planlagte varigheten av deltakelse for hver pasient er ca. 2 måneder, basert på lengden på dosetitreringen og ekskludert screeningsperioden, som kan vare opptil 14 dager. Pasienter skal kun ta det tildelte undersøkelsesproduktet (amifampridinfosfat 10 mg tabletter eller matchende placebotabletter), ingen nye terapier er tillatt under studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  2. Mann eller kvinne mellom 6 og 50 år.
  3. Genetisk bekreftet diagnose av SMA Type 3.
  4. Kan gå selvstendig i minst 30 meter.
  5. Ikke å ta Nusinersen for behandling av SMA (Nusinersen bør stoppes minst 6 måneder før screening). Salbutamol er kun tillatt dersom dosen har vært stabil i løpet av 6 måneder før screening.
  6. Kan svelge orale medisiner.
  7. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (serum humant koriongonadotropin [HCG] ved screening); og må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien og i opptil 30 dager etter seponering av behandlingen.
  8. Evne til å delta i studien basert på pasientens generelle helse og sykdomsprognose, etter etterforskerens mening; og i stand til å overholde alle krav i protokollen, inkludert utfylling av spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi og for tiden på medisin mot epilepsi.
  2. Samtidig bruk av legemidler med kjent potensiale for å forårsake QTc-forlengelse.
  3. Pasienter med lange QT-syndromer.
  4. Et elektrokardiogram (EKG) innen 6 måneder før behandlingsstart som viser klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens oppfatning.
  5. Ammer eller gravid på Screening eller planlegger å bli gravid når som helst i løpet av studien.
  6. Behandling med et undersøkelsesmiddel (annet enn amifampridin), enhet eller biologisk middel innen 6 måneder før screening eller mens du deltar i denne studien.
  7. Kirurgi for skoliose eller leddkontrakturer innen de siste 6 månedene.
  8. Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien, utgjør en ekstra risiko for pasienten, eller forvirrer vurderingen av pasienten.
  9. Anamnese med legemiddelallergi mot pyridinholdige stoffer eller amifampridin hjelpestoffer.
  10. Mindre enn en 3-punkts forbedring i HFSME fra starten av Open label-innkjøringsperioden til slutten av innkjøringen (dag 0).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Amifampridinfosfat - Placebo
Orale tabletter, 30 til 80 mg per dag i delte doser 3 til 4 ganger daglig i 4 uker
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvite skår, og inneholder amifampridinfosfat formulert til å tilsvare 10 mg amifampridinbase per tablett.
Andre navn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett
Eksperimentell: Placebo - Amifampridinfosfat
Orale tabletter, 30 til 80 mg per dag i delte doser 3 til 4 ganger daglig i 4 uker
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvite skår, og inneholder amifampridinfosfat formulert til å tilsvare 10 mg amifampridinbase per tablett.
Andre navn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Sammendragsstatistikk og blandet modellanalyse
Tidsramme: Screening, første (dag 1) og siste dag (dag 0) i innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) vurderer motorisk funksjon etter funksjonselement i rekkefølge etter progressiv vanskelighetsgrad, med høyere verdier som viser høyere funksjonsevner. Hvert element scores på en skala fra 0-2, hvor 2 representerer element oppnådd uten hjelp og 0 representerer manglende evne til å oppnå element. Hvert element ble vurdert av pasienten ved screening, den første (dag 1) og siste dag (dag 0) av innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28 . Den totale HFMSE-poengsummen ble beregnet som summen av hver elementscore, med en maksimal poengsum på 66 (alle elementer oppnådd uten hjelp) og minimumsscore på 0 (alle elementer mislyktes). Endring fra baseline (CFB) vil bli vurdert fra dag 0 til dag 28. En linermodell med blandede effekter ble tilpasset HFMSE-endring fra baseline (CFB)-skåre på dag 28 som en respons og behandling, sekvens og behandling for sekvens som faste effekttermer og pasient som en tilfeldig effekt.
Screening, første (dag 1) og siste dag (dag 0) i innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

23. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

23. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SMA-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Kliniske studier på Amifampridinfosfat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere