Essai contrôlé pour évaluer le phosphate d'amifampridine chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 3

Critère d'intégration:

1. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
2. Homme ou femme entre 6 et 50 ans.
3. Diagnostic génétiquement confirmé de SMA de type 3.
4. Capable de marcher de façon autonome sur au moins 30 mètres.
5. Ne pas prendre Nusinersen pour le traitement de la SMA (Nusinersen doit être arrêté au moins 6 mois avant le dépistage). Le salbutamol n'est autorisé que si la dose a été stable au cours des 6 mois précédant le dépistage.
6. Capable d'avaler des médicaments par voie orale.
7. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine sérique [HCG] lors du dépistage); et doit pratiquer un régime contraceptif efficace et fiable pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
8. Capacité à participer à l'étude en fonction de l'état de santé général du patient et du pronostic de la maladie, le cas échéant, de l'avis de l'investigateur ; et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris le remplissage des questionnaires d'étude.

Critère d'exclusion:

1. Epilepsie et actuellement sous médication pour l'épilepsie.
2. Utilisation concomitante de médicaments dont le potentiel d'allongement de l'intervalle QTc est connu.
3. Patients atteints de syndromes du QT long.
4. Un électrocardiogramme (ECG) dans les 6 mois précédant le début du traitement qui montre des anomalies cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur.
5. Allaiter ou être enceinte lors du dépistage ou planifier une grossesse à tout moment pendant l'étude.
6. Traitement avec un médicament expérimental (autre que l'amifampridine), un dispositif ou un agent biologique dans les 6 mois précédant le dépistage ou pendant la participation à cette étude.
7. Chirurgie pour scoliose ou contractures articulaires au cours des 6 derniers mois.
8. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient.
9. Antécédents d'allergie médicamenteuse à toute substance contenant de la pyridine ou à tout excipient(s) d'amifampridine.
10. Moins d'une amélioration de 3 points dans HFSME du début de la période de rodage en étiquette ouverte à la fin du rodage (jour 0).