脊髄性筋萎縮症 3 型患者におけるリン酸アミファンプリジンを評価する対照試験

包含基準:

1. -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があります。
2. 6歳から50歳までの男女。
3. -SMAタイプ3の遺伝的に確認された診断。
4. 少なくとも 30 メートルは自力で歩くことができます。
5. SMA の治療のためにヌシネルセンを服用していない (ヌシネルセンは、スクリーニングの少なくとも 6 か月前に中止する必要があります)。 サルブタモールは、スクリーニング前の 6 か月間に用量が安定している場合にのみ許可されます。
6. 経口薬を飲み込むことができる。
7. 出産の可能性のある女性患者は、妊娠検査で陰性でなければなりません（スクリーニング時の血清ヒト絨毛性ゴナドトロピン[HCG]）。研究中および治療中止後最大30日間、効果的で信頼できる避妊法を実践する必要があります。
8. -治験責任医師の意見において、該当する場合、患者の全体的な健康状態および疾患の予後に基づいて研究に参加する能力;研究アンケートの完了を含む、プロトコルのすべての要件を順守することができます。

除外基準:

1. てんかんを患っており、現在てんかんの薬を服用しています。
2. -QTc延長を引き起こす可能性が知られている医薬品の併用。
3. QT延長症候群の患者。
4. -治験責任医師の意見では、臨床的に重大な異常を示す治療開始前6か月以内の心電図（ECG）。
5. -スクリーニング時に授乳中または妊娠中、または研究中のいつでも妊娠する予定。
6. -治験薬（アミファンプリジン以外）、デバイス、または生物学的薬剤による治療 スクリーニング前の6か月間またはこの研究への参加中。
7. -過去6か月以内の脊柱側弯症または関節拘縮の手術。
8. 治験責任医師の意見では、研究への患者の参加を妨げる可能性がある、患者に追加のリスクをもたらす、または患者の評価を混乱させる可能性のある病状。
9. -ピリジン含有物質またはアミファンプリジン賦形剤に対する薬物アレルギーの病歴。
10. 非盲検ランイン期間の開始からランイン終了時 (0 日目) までの HFSME の改善は 3 ポイント未満でした。