Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gecontroleerde proef ter evaluatie van amifampridinefosfaat bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 3

28 mei 2021 bijgewerkt door: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie om de veiligheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 3

Een crossover-onderzoek met twee perioden en twee behandelingen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met de diagnose spinale musculaire atrofie (SMA) type 3.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze gerandomiseerde (1:1), dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over, poliklinische studie met 2 perioden en 2 behandelingen is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met de diagnose SMA Type 3. Het is de bedoeling dat de studie ongeveer 12 mannelijke en vrouwelijke SMA Type 3-patiënten omvat. De geplande deelnameduur voor elke patiënt is ongeveer 2 maanden, gebaseerd op de duur van de dosistitratie en exclusief de screeningperiode, die tot 14 dagen kan duren. Patiënten mogen alleen het toegewezen onderzoeksproduct gebruiken (amifampridinefosfaat 10 mg tabletten of bijpassende placebotabletten), nieuwe therapieën zijn niet toegestaan ​​tijdens het onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italië, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en vóór aanvang van onderzoeksgerelateerde procedures.
  2. Man of vrouw tussen de 6 en 50 jaar.
  3. Genetisch bevestigde diagnose van SMA Type 3.
  4. Minimaal 30 meter zelfstandig kunnen lopen.
  5. Nusinersen niet gebruiken voor de behandeling van SMA (Nusinersen moet ten minste 6 maanden vóór de screening worden stopgezet). Salbutamol is alleen toegestaan ​​als de dosis gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening stabiel is gebleven.
  6. Orale medicatie kunnen slikken.
  7. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (serum humaan choriongonadotrofine [HCG] bij screening); en moeten een effectief, betrouwbaar anticonceptieregime toepassen tijdens het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
  8. Mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek op basis van de algehele gezondheid van de patiënt en ziekteprognose, indien van toepassing, naar de mening van de onderzoeker; en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol, inclusief het invullen van onderzoeksvragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Epilepsie en momenteel medicatie voor epilepsie.
  2. Gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze QTc-verlenging kunnen veroorzaken.
  3. Patiënten met lange QT-syndromen.
  4. Een elektrocardiogram (ECG) binnen 6 maanden voor aanvang van de behandeling waaruit naar het oordeel van de Onderzoeker klinisch significante afwijkingen blijken.
  5. Borstvoeding of zwanger bij Screening of plannen om zwanger te worden op enig moment tijdens het onderzoek.
  6. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan amifampridine), apparaat of biologisch middel binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens deelname aan dit onderzoek.
  7. Chirurgie voor scoliose of gewrichtscontracturen in de afgelopen 6 maanden.
  8. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren, een extra risico voor de patiënt vormt of de beoordeling van de patiënt in de war schopt.
  9. Geschiedenis van geneesmiddelallergie voor pyridine-bevattende stoffen of amifampridine-hulpstof(fen).
  10. Minder dan 3 punten verbetering in HFSME vanaf het begin van de Open-label inloopperiode tot het einde van de inloopperiode (dag 0).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Amifampridinefosfaat - Placebo
Orale tabletten, 30 tot 80 mg per dag in verdeelde doses 3 tot 4 keer per dag gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat
Amifampridinefosfaattabletten 10 mg worden geleverd in ronde tabletten met witte breukgleuf en bevatten amifampridinefosfaat dat is geformuleerd als het equivalent van 10 mg amifampridinebase per tablet.
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridinefosfaat
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Placebo orale tablet
Experimenteel: Placebo - Amifampridinefosfaat
Orale tabletten, 30 tot 80 mg per dag in verdeelde doses 3 tot 4 keer per dag gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat
Amifampridinefosfaattabletten 10 mg worden geleverd in ronde tabletten met witte breukgleuf en bevatten amifampridinefosfaat dat is geformuleerd als het equivalent van 10 mg amifampridinebase per tablet.
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridinefosfaat
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Placebo orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Samenvattingsstatistieken en analyse van gemengde modellen
Tijdsspanne: Screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) beoordeelt de motorische functie op basis van een functioneel item in volgorde van toenemende moeilijkheidsgraad, waarbij hogere waarden een hogere functiecapaciteit aangeven. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-2, waarbij 2 staat voor het item dat zonder hulp is bereikt en 0 voor het onvermogen om het item te bereiken. Elk item werd door de patiënt beoordeeld tijdens de screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28 . De totale HFMSE-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score van 66 (alle items zonder hulp behaald) en een minimale score van 0 (alle items mislukt). Verandering ten opzichte van baseline (CFB) wordt beoordeeld van dag 0 tot dag 28. Een voeringmodel met gemengde effecten was geschikt met de HFMSE-scores voor verandering ten opzichte van baseline (CFB) op dag 28 als een respons en behandeling, volgorde en behandeling per volgorde als termen met een vast effect en patiënt als een willekeurig effect.
Screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMA-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Germany

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren