Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrolleret forsøg til evaluering af amifampridinfosfat hos spinal muskelatrofi type 3-patienter

28. maj 2021 opdateret af: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, placebo-kontrolleret, crossover-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​amifampridinfosfat hos ambulante patienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 3

En to-perioders, to-behandlings, crossover-undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​amifampridinphosphat hos ambulante patienter diagnosticeret med spinal muskelatrofi (SMA) Type 3.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne randomiserede (1:1), dobbeltblinde, placebokontrollerede, 2-perioders, 2-behandlings, crossover, ambulante undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​amifampridinphosphat hos ambulante patienter diagnosticeret med SMA Type 3. Undersøgelsen er planlagt til at omfatte cirka 12 mandlige og kvindelige SMA Type 3-patienter. Den planlagte varighed af deltagelse for hver patient er ca. 2 måneder baseret på dosistitreringens længde og eksklusive screeningsperioden, som kan vare op til 14 dage. Patienter bør kun tage det tildelte forsøgsprodukt (amifampridinphosphat 10 mg tabletter eller matchende placebotabletter), ingen nye behandlinger er tilladt under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og før starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  2. Mand eller kvinde mellem 6 og 50 år.
  3. Genetisk bekræftet diagnose af SMA Type 3.
  4. Kan gå selvstændigt i mindst 30 meter.
  5. Ikke at tage Nusinersen til behandling af SMA (Nusinersen bør stoppes mindst 6 måneder før screening). Salbutamol er kun tilladt, hvis dosis har været stabil i de 6 måneder før screening.
  6. I stand til at sluge oral medicin.
  7. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (serum humant choriongonadotropin [HCG] ved screening); og skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
  8. Evne til at deltage i undersøgelsen baseret på patientens overordnede helbred og sygdomsprognose, som relevant, efter investigatorens mening; og i stand til at overholde alle krav i protokollen, herunder udfyldelse af undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi og i øjeblikket på medicin mod epilepsi.
  2. Samtidig brug af lægemidler med et kendt potentiale for at forårsage QTc-forlængelse.
  3. Patienter med lange QT-syndromer.
  4. Et elektrokardiogram (EKG) inden for 6 måneder før påbegyndelse af behandling, der viser klinisk signifikante abnormiteter, efter investigators mening.
  5. Ammer eller er gravid ved screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  6. Behandling med et forsøgslægemiddel (andre end amifampridin), enhed eller biologisk middel inden for 6 måneder før screening eller under deltagelse i denne undersøgelse.
  7. Operation for skoliose eller ledkontrakturer inden for de foregående 6 måneder.
  8. Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør en ekstra risiko for patienten eller forvirrer vurderingen af ​​patienten.
  9. Anamnese med lægemiddelallergi over for pyridinholdige stoffer eller eventuelle amifampridin-hjælpestoffer.
  10. Mindre end en 3-punkts forbedring i HFSME fra starten af ​​Open label-indkøringsperioden til slutningen af ​​indkøring (dag 0).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Amifampridin Phosphate - Placebo
Orale tabletter, 30 til 80 mg dagligt i opdelte doser 3 til 4 gange dagligt i 4 uger
Medicin: Amifampridin fosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvide delekærv og indeholdende amifampridinfosfat formuleret til at svare til 10 mg amifampridinbase pr. tablet.
Andre navne:
  • 3,4 diaminopyridinphosphat
Medicin: Placebo oral tablet
Placebo oral tablet
Eksperimentel: Placebo - Amifampridin Phosphate
Orale tabletter, 30 til 80 mg dagligt i opdelte doser 3 til 4 gange dagligt i 4 uger
Medicin: Amifampridin fosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvide delekærv og indeholdende amifampridinfosfat formuleret til at svare til 10 mg amifampridinbase pr. tablet.
Andre navne:
  • 3,4 diaminopyridinphosphat
Medicin: Placebo oral tablet
Placebo oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Sammendragsstatistik og blandet modelanalyse
Tidsramme: Screening, den første (dag 1) og sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14 og i periode 2 på dag 21 og dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) vurderer motorisk funktion efter funktionelt element i rækkefølge efter progressiv sværhedsgrad, med højere værdier, der viser højere funktionsevner. Hvert emne bedømmes på en skala fra 0-2, hvor 2 repræsenterer emne opnået uden hjælp og 0 repræsenterer manglende evne til at opnå emne. Hvert emne blev vurderet af patienten ved screening, den første (dag 1) og sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14 og i periode 2 på dag 21 og dag 28 . Den samlede HFMSE-score blev beregnet som summen af ​​hver elementscore, med en maksimal score på 66 (alle elementer opnået uden hjælp) og minimumscore på 0 (alle elementer mislykkedes). Ændring fra baseline (CFB) vil blive vurderet fra dag 0 til dag 28. En mixed effects liner-model var tilpasset HFMSE-ændringen fra baseline (CFB)-scorerne på dag 28 som et respons og behandling, sekvens og behandling efter sekvens som faste effekttermer og patient som en tilfældig effekt.
Screening, den første (dag 1) og sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14 og i periode 2 på dag 21 og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

23. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2018

Først opslået (Faktiske)

20. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SMA-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Amifampridin fosfat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner