Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ellenőrzött kísérlet az amifampridin-foszfát értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél

2021. május 28. frissítette: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat az amifampridin-foszfát biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő ambuláns betegeknél

Két periódusos, két kezelésből álló, keresztezett vizsgálat az amifampridin-foszfát biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadással (SMA) diagnosztizált ambuláns betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a randomizált (1:1), kettős vak, placebo-kontrollos, 2 periódusos, 2 kezelésből álló, keresztezett, járóbeteg-vizsgálat célja az amifampridin-foszfát biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése 3-as típusú SMA-val diagnosztizált ambuláns betegeknél. A tervek szerint a vizsgálatban körülbelül 12 férfi és női, 3-as típusú SMA-beteg vesz részt. A részvétel tervezett időtartama minden beteg esetében körülbelül 2 hónap, a dózistitrálás hosszától függően, és nem számítva a szűrési időszakot, amely legfeljebb 14 napig tarthat. A betegek csak a kijelölt vizsgálati készítményt szedhetik (amifampridin-foszfát 10 mg-os tabletta vagy megfelelő placebo tabletta), új terápia nem megengedett a vizsgálat során.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Olaszország, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálat természetének ismertetése után és a kutatással kapcsolatos eljárások megkezdése előtt.
  2. 6 és 50 év közötti férfi vagy nő.
  3. A 3-as típusú SMA genetikailag megerősített diagnózisa.
  4. Legalább 30 métert képes önállóan járni.
  5. Nem szedi a Nusinersent SMA kezelésére (a Nusinersen szedését legalább 6 hónappal a szűrés előtt le kell állítani). A szalbutamol csak akkor engedélyezett, ha az adag stabil volt a szűrést megelőző 6 hónapban.
  6. Képes lenyelni az orális gyógyszert.
  7. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük (szérum humán koriongonadotropin [HCG] a szűréskor); és hatékony, megbízható fogamzásgátló rendszert kell alkalmaznia a vizsgálat során és a kezelés abbahagyását követő 30 napig.
  8. Képesség a vizsgálatban való részvételre a beteg általános egészségi állapota és a betegség prognózisa alapján, a vizsgáló véleménye szerint; és képes megfelelni a protokoll összes követelményének, beleértve a vizsgálati kérdőívek kitöltését is.

Kizárási kritériumok:

  1. Epilepszia és jelenleg epilepszia elleni gyógyszeres kezelés alatt áll.
  2. Olyan gyógyszerek egyidejű alkalmazása, amelyekről ismert, hogy QTc-megnyúlást okozhatnak.
  3. Hosszú QT-szindrómában szenvedő betegek.
  4. Elektrokardiogram (EKG) a kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül, amely a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős eltérést mutat.
  5. Szoptatás vagy terhes a szűrésnél, vagy terhességet tervez a vizsgálat során bármikor.
  6. Kezelés vizsgálati gyógyszerrel (az amifampridintől eltérő), eszközzel vagy biológiai szerrel a szűrést megelőző 6 hónapon belül vagy a vizsgálatban való részvétel alatt.
  7. Sebészeti beavatkozás gerincferdülés vagy ízületi kontraktúrák miatt az elmúlt 6 hónapban.
  8. Minden olyan egészségügyi állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a páciens vizsgálatban való részvételét, további kockázatot jelent a beteg számára, vagy megzavarhatja a beteg megítélését.
  9. Bármilyen piridint tartalmazó anyagra vagy bármely amifampridin segédanyagra (kiegészítőkre) vonatkozó gyógyszerallergia anamnézisében.
  10. Kevesebb, mint 3 pontos javulás a HFSME-ben a nyílt címke befutási időszakának kezdetétől a befutási időszak végéig (0. nap).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Amifampridin-foszfát – Placebo
Orális tabletták, napi 30-80 mg, elosztva napi 3-4 alkalommal 4 héten keresztül
Drog: Amifampridin-foszfát
A 10 mg-os amifampridin-foszfát tabletta kerek, fehér bemetszéssel ellátott tabletta formájában kerül forgalomba, és tablettánként 10 mg amifampridin-bázisnak megfelelő amifampridin-foszfátot tartalmaz.
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin-foszfát
Drog: Placebo orális tabletta
Placebo orális tabletta
Kísérleti: Placebo - Amifampridin-foszfát
Orális tabletták, napi 30-80 mg, elosztva napi 3-4 alkalommal 4 héten keresztül
Drog: Amifampridin-foszfát
A 10 mg-os amifampridin-foszfát tabletta kerek, fehér bemetszéssel ellátott tabletta formájában kerül forgalomba, és tablettánként 10 mg amifampridin-bázisnak megfelelő amifampridin-foszfátot tartalmaz.
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin-foszfát
Drog: Placebo orális tabletta
Placebo orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) összefoglaló statisztikák és vegyes modellelemzés
Időkeret: Szűrés, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napja (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon
A Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) a motoros funkciókat funkcionális elemenként értékeli a fokozatos nehézségi sorrendben, a magasabb értékek pedig magasabb funkcióképességet mutatnak. Minden tételt egy 0-2-ig terjedő skálán értékelnek, ahol a 2 a segítség nélkül elért tételt, a 0 pedig azt, hogy nem sikerült elérni a tételt. Minden elemet a páciens értékelt a szűréskor, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napján (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon. . A teljes HFMSE pontszámot az egyes itempontszámok összegeként számítottuk ki, a maximális pontszám 66 (az összes elemet segítség nélkül érte el), a minimális pontszám pedig 0 (minden tétel sikertelen volt). Az alapvonalhoz képesti változást (CFB) a 0. naptól a 28. napig értékeljük. Egy vegyes hatású bélésmodell illeszkedett a HFMSE-változtatáshoz az alapvonalhoz (CFB) képest a 28. napon válaszként, a kezeléssel, a szekvenciával és a szekvenciánkénti kezeléssel, mint rögzített hatásfeltételekkel, és a pácienssel, mint véletlenszerű hatással.
Szűrés, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napja (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 18.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 28.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SMA-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel