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Kontrollierte Studie zur Bewertung von Amifampridinphosphat bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 3

28. Mai 2021 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Amifampridinphosphat bei ambulanten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 3

Eine Crossover-Studie mit zwei Perioden und zwei Behandlungen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Amifampridinphosphat bei ambulanten Patienten mit diagnostizierter spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 3.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese randomisierte (1:1), doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie mit 2 Perioden und 2 Behandlungen wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Amifampridinphosphat bei ambulanten Patienten mit der Diagnose SMA Typ 3 zu bewerten. Die Studie soll etwa 12 männliche und weibliche SMA-Typ-3-Patienten umfassen. Die geplante Dauer der Teilnahme für jeden Patienten beträgt ungefähr 2 Monate, basierend auf der Dauer der Dosistitration und ohne den Screening-Zeitraum, der bis zu 14 Tage dauern kann. Die Patienten sollten nur das zugewiesene Prüfpräparat (Amifampridinphosphat 10 mg Tabletten oder passende Placebo-Tabletten) einnehmen, während der Studie sind keine neuen Therapien erlaubt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, nach Aufklärung über die Art der Studie und vor Beginn forschungsbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Männlich oder weiblich im Alter zwischen 6 und 50 Jahren.
  3. Genetisch bestätigte Diagnose von SMA Typ 3.
  4. Mindestens 30 Meter selbstständig gehen können.
  5. Keine Einnahme von Nusinersen zur Behandlung von SMA (Nusinersen sollte mindestens 6 Monate vor dem Screening abgesetzt werden). Salbutamol ist nur erlaubt, wenn die Dosis in den 6 Monaten vor dem Screening stabil war.
  6. Kann orale Medikamente schlucken.
  7. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben (Humanes Choriongonadotropin im Serum [HCG] beim Screening); und muss während der Studie und bis zu 30 Tage nach Beendigung der Behandlung ein wirksames, zuverlässiges Verhütungsschema anwenden.
  8. Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand des Patienten und der Krankheitsprognose, soweit zutreffend, nach Meinung des Prüfarztes; und in der Lage sein, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens von Studienfragebögen.

Ausschlusskriterien:

  1. Epilepsie und nimmt derzeit Medikamente gegen Epilepsie ein.
  2. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln mit bekanntem QTc-Verlängerungspotenzial.
  3. Patienten mit Long-QT-Syndromen.
  4. Ein Elektrokardiogramm (EKG) innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Behandlung, das nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikante Anomalien zeigt.
  5. Stillen oder schwanger beim Screening oder die Absicht, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden.
  6. Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Amifampridin), einem Gerät oder einem biologischen Wirkstoff innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder während der Teilnahme an dieser Studie.
  7. Operation wegen Skoliose oder Gelenkkontrakturen innerhalb der letzten 6 Monate.
  8. Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellt oder die Beurteilung des Patienten verfälscht.
  9. Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder Amifampridin-Hilfsstoffe.
  10. Weniger als eine 3-Punkte-Verbesserung der HFSME vom Beginn der Open-Label-Run-in-Periode bis zum Ende der Run-in (Tag 0).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Amifampridinphosphat - Placebo
Tabletten zum Einnehmen, 30 bis 80 mg pro Tag in aufgeteilten Dosen 3 bis 4 mal täglich für 4 Wochen
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Amifampridinphosphat-Tabletten 10 mg werden in runden Tabletten mit weißer Bruchkerbe bereitgestellt und enthalten Amifampridinphosphat, das so formuliert ist, dass es 10 mg Amifampridin-Base pro Tablette entspricht.
Andere Namen:
  • 3,4-Diaminopyridinphosphat
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Placebo-Tablette zum Einnehmen
Experimental: Placebo – Amifampridinphosphat
Tabletten zum Einnehmen, 30 bis 80 mg pro Tag in aufgeteilten Dosen 3 bis 4 mal täglich für 4 Wochen
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Amifampridinphosphat-Tabletten 10 mg werden in runden Tabletten mit weißer Bruchkerbe bereitgestellt und enthalten Amifampridinphosphat, das so formuliert ist, dass es 10 mg Amifampridin-Base pro Tablette entspricht.
Andere Namen:
  • 3,4-Diaminopyridinphosphat
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Placebo-Tablette zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Zusammenfassende Statistik und gemischte Modellanalyse
Zeitfenster: Screening, der erste (Tag 1) und der letzte Tag (Tag 0) der Run-in-Periode, während Periode 1 an Tag 7 und Tag 14 und während Periode 2 an Tag 21 und Tag 28
Die Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) bewertet die motorische Funktion nach funktionellem Element in der Reihenfolge fortschreitender Schwierigkeit, wobei höhere Werte höhere Funktionsfähigkeiten anzeigen. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 2 bewertet, wobei 2 das Erreichen des Items ohne Unterstützung und 0 das Unvermögen darstellt, das Item zu erreichen. Jeder Punkt wurde vom Patienten beim Screening, am ersten (Tag 1) und letzten Tag (Tag 0) der Einlaufphase, während Phase 1 an Tag 7 und Tag 14 und während Phase 2 an Tag 21 und Tag 28 bewertet . Die HFMSE-Gesamtpunktzahl wurde als Summe der Punkte jedes Items berechnet, mit einer maximalen Punktzahl von 66 (alle Items ohne Unterstützung erreicht) und einer minimalen Punktzahl von 0 (alle Items nicht bestanden). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) wird von Tag 0 bis Tag 28 beurteilt. Ein Liner-Modell mit gemischten Effekten wurde mit der HFMSE-Änderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) an Tag 28 als Reaktion und Behandlung, Sequenz und Behandlung nach Sequenz als feste Effektbedingungen und Patient als Zufallseffekt angepasst.
Screening, der erste (Tag 1) und der letzte Tag (Tag 0) der Run-in-Periode, während Periode 1 an Tag 7 und Tag 14 und während Periode 2 an Tag 21 und Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SMA-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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