在 3 型脊髓性肌萎缩症患者中评估 Amifampridine 磷酸盐的对照试验
2021年5月28日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
一项随机、安慰剂对照、交叉研究，以评估 Amifampridine 磷酸盐在 3 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 门诊患者中的安全性和有效性
一项两期、两次治疗的交叉研究，旨在评估 amifampridine phosphate 在诊断为 3 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的门诊患者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
这项随机（1:1）、双盲、安慰剂对照、2 个周期、2 个治疗、交叉、门诊患者研究旨在评估 amifampridine phosphate 在诊断为 SMA 3 型的门诊患者中的安全性、耐受性和有效性。该研究计划包括大约 12 名男性和女性 SMA 3 型患者。
每个患者的计划参与持续时间约为 2 个月，具体取决于剂量滴定的长度，不包括可能持续长达 14 天的筛选期。
患者应仅服用指定的研究产品（10 毫克氨苯吡啶磷酸盐片剂或匹配的安慰剂片剂），研究期间不允许使用新疗法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Lombardy
-
Milano、Lombardy、意大利、20133
- Neurological Institute Carlo Besta
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在研究的性质得到解释后和任何与研究相关的程序开始之前，愿意并能够提供书面知情同意书。
- 年龄在 6 至 50 岁之间的男性或女性。
- SMA 3 型基因确诊。
- 能够独立行走至少30米。
- 未服用 Nusinersen 治疗 SMA（Nusinersen 应在筛选前至少 6 个月停用）。 只有在筛选前 6 个月内剂量稳定时才允许使用沙丁胺醇。
- 能够吞咽口服药物。
- 有生育能力的女性患者必须进行阴性妊娠试验（筛查时血清人绒毛膜促性腺激素 [HCG]）；并且必须在研究期间和停止治疗后长达 30 天内实施有效、可靠的避孕方案。
- 根据研究者的意见，根据患者的整体健康状况和疾病预后（如适用）参与研究的能力；并能够遵守方案的所有要求，包括完成研究问卷。
排除标准：
- 癫痫症，目前正在服用治疗癫痫症的药物。
- 同时使用已知可能导致 QTc 延长的药物。
- 长 QT 综合征患者。
- 研究者认为，开始治疗前 6 个月内的心电图 (ECG) 显示有临床意义的异常。
- 母乳喂养或在筛选时怀孕或计划在研究期间的任何时间怀孕。
- 在筛选前 6 个月内或参与本研究时使用研究药物（阿米芬吡啶除外）、装置或生物制剂进行治疗。
- 过去 6 个月内做过脊柱侧弯或关节挛缩手术。
- 研究者认为可能会干扰患者参与研究、给患者带来额外风险或混淆患者评估的任何医疗状况。
- 对任何含吡啶物质或任何氨苯吡啶赋形剂的药物过敏史。
- 从开放标签磨合期开始到磨合期结束（第 0 天），HFSME 改善不到 3 分。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Amifampridine 磷酸盐 - 安慰剂
口服片剂，每天 30 至 80 毫克，分次服用，每天 3 至 4 次，持续 4 周
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Amifampridine phosphate 片剂 10 mg 将以圆形、白色刻痕片剂形式提供，每片含有 amifampridine 磷酸盐，相当于 10 mg amifampridine 碱。
其他名称：
安慰剂口服片剂
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实验性的：安慰剂 - Amifampridine Phosphate
口服片剂，每天 30 至 80 毫克，分次服用，每天 3 至 4 次，持续 4 周
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Amifampridine phosphate 片剂 10 mg 将以圆形、白色刻痕片剂形式提供，每片含有 amifampridine 磷酸盐，相当于 10 mg amifampridine 碱。
其他名称：
安慰剂口服片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Hammersmith 功能运动量表扩展 (HFMSE) 汇总统计和混合模型分析
大体时间：筛选，磨合期的第一天（第 1 天）和最后一天（第 0 天），第 1 期的第 7 天和第 14 天，以及第 2 期的第 21 天和第 28 天
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Hammersmith 功能性运动量表扩展 (HFMSE) 按功能项目按难度递增的顺序评估运动功能，数值越高表明功能能力越高。
每个项目按 0-2 的等级评分，2 代表项目独立实现，0 代表无法实现项目。
每个项目由患者在筛选时、导入期的第一天（第 1 天）和最后一天（第 0 天）、第 1 期第 7 天和第 14 天以及第 2 期第 21 天和第 28 天进行评估.
总的 HFMSE 分数计算为每个项目分数的总和，最高分数为 66（所有项目均独立完成），最低分数为 0（所有项目均失败）。
将从第 0 天到第 28 天评估相对于基线的变化 (CFB)。
混合效应线性模型与第 28 天的 HFMSE 相对于基线 (CFB) 评分的变化相匹配，作为响应，治疗、顺序和按顺序进行的治疗作为固定效应项，患者作为随机效应。
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筛选，磨合期的第一天（第 1 天）和最后一天（第 0 天），第 1 期的第 7 天和第 14 天，以及第 2 期的第 21 天和第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lorenzo Maggi, MD、Carlo Besta Institute, Milan, Italy
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月21日
初级完成 (实际的)
2020年7月23日
研究完成 (实际的)
2020年7月23日
研究注册日期
首次提交
2018年12月18日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月18日
首次发布 (实际的)
2018年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月28日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
肌肉萎缩，脊柱的临床试验
氨吡啶磷酸盐的临床试验
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University of OxfordMahidol Oxford Tropical Medicine Research Unit; Department of Medical Research, Lower Myanmar撤销无并发症的恶性疟疾 | 青蒿素抗性
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Medicines for Malaria VentureNucleus Network Ltd; Southern Star Research Pty Ltd.完全的
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Mateon Therapeutics完全的
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Muhimbili University of Health and Allied SciencesKarolinska Institutet; Uppsala University; The University of Western Australia完全的