- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03967743
Aplikace systematického vývojového hodnocení na novou populaci: kojenci se vzácnými genetickými poruchami
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Hlavním cílem této studie je aplikovat dobře zavedený model vývojového dohledu (který se vyvinul tak, aby charakterizoval výsledky kojenců s velmi nízkou porodní hmotností) na kojence s genetickými poruchami. Nový klinický model pro kojence se vzácnými genetickými poruchami byl vytvořen jako společná iniciativa programu NICU Growth and Developmental Support Programs (NICU GraDS) Divize novorozenecké medicíny a Divize genetiky v Boston Children's Hospital (BCH). Tato studie plánuje zařadit pacienty s genetickými syndromy pozorovanými na této klinice do prospektivní, longitudinální studie s cílem charakterizovat jejich vývojové profily a potřeby. Budou také posouzeny související faktory, jako je kvalita života a rodičovský stres, které doplní hodnocení role „rozvojového domova“ pro tyto vysoce rizikové kojence. Rovněž se předpokládá, že budou identifikovány mezery v péči – nesoulad mezi přijatými službami a službami indikovanými na základě hodnocení vývoje. Výsledky této studie budou použity k informování o budoucích výzkumných snahách využívajících cílené přístupy ke zlepšení vývojových výsledků.
U kojenců se vzácnými genetickými poruchami jsou cíle následující:
Cíl 1: Charakterizovat tělesný a psychosociální vývoj pomocí standardizovaných longitudinálních hodnocení.
Cíl 2: Identifikovat potřeby vývojových služeb, předpis a využití.
Cíl 3: Zhodnotit stres rodičů a kvalitu života související se zdravím.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Monica H Wojcik, MD
- Telefonní číslo: 617-355-5355
- E-mail: Monica.Wojcik@childrens.harvard.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jonathan Litt, MD
- E-mail: jonathan.litt@childrens.harvard.edu
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Monica Wojcik
- Telefonní číslo: 617-355-5355
- E-mail: monica.wojcik@childrens.harvard.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Způsobilými pacienty jsou kojenci do 4 let věku s genetickými poruchami podstupující vývojový dohled v programu NICU GraDS.
Kritéria vyloučení:
- Děti ve věku 4 let a starší budou vyloučeny.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Kojenci se vzácnými genetickými poruchami
Toto je prospektivní registrační studie kojenců s genetickými poruchami, která je klinicky pozorována v programu NICU GraDS.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Registr kojenců se vzácnými genetickými poruchami
Časové okno: Do 18 let
|
Studijní subjekty budou sledovány v programu NICU GraDS přibližně do 3 let věku, i když bude prospektivní kontrola lékařských záznamů až do maximálního věku 18 let.
|
Do 18 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Monica Wojcik, MD, Boston Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB-P00031382
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Genetická predispozice k nemoci
-
National Cancer Institute (NCI)NáborMezoteliom | Familiární rakovina | Mutace BRCA1-Associated Protein-1 (BAP1). | Tumor Predisposition Syndrome (TPDS)Spojené státy