Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie mRNA-3927 u účastníků s propionovou acidémií

20. ledna 2026 aktualizováno: ModernaTX, Inc.

Globální, fáze 1/2, otevřená studie optimalizace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky mRNA-3927 u účastníků s propionovou acidemií

Tato studie First-in-Human (FIH) fáze 1/2 bude hodnotit mRNA-3927 u účastníků ve věku 1 roku a starších s geneticky potvrzenou propionovou acidémií (PA). Studie je navržena tak, aby charakterizovala základní hladiny biomarkerů následované hodnocením bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) různých dávek mRNA-3927 u účastníků postižených PA jako součást fáze optimalizace dávky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Během fáze optimalizace dávky, poté, co je každá dávková kohorta plně zaregistrována a je dokončeno okno pozorování toxicity omezující dávku (DLT) v délce alespoň 14 dnů pro konečného účastníka v této kohortě, sponzor zkontroluje všechny dostupné bezpečnostní údaje. ve spojení se všemi dostupnými PK/PD údaji. Na základě tohoto přezkoumání doporučí sponzor upravenou dávku a/nebo interval dávkování. Sponzor se bude řídit předem definovanými omezeními, pokud jde o maximální procentuální změnu dávky a dávkovacího intervalu. Do studie bude zapsáno maximálně 5 kohort.

Po stanovení dávky s přijatelnou bezpečností a farmakodynamickou aktivitou budou další účastníci zařazeni do fáze expanze dávky, aby bylo možné dále charakterizovat bezpečnost a farmakodynamiku mRNA-3927.

Účastníci v obou fázích studie se budou účastnit období pozorování před podáváním, po kterém bude následovat období léčby a poté období sledování po ukončení léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

77

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Erasmus MC
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Aktivní, ne nábor
        • National Center for Child Health and Development
    • Aichi-ken
      • Toyoake-shi, Aichi-ken, Japonsko, 470-1192
        • Nábor
        • Fujita Health University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoko Nakajima
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Nábor
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Komudi Siriwardena
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Saudská arábie
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 11211
        • Aktivní, ne nábor
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center - Riyadh
      • Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 11564
        • Zatím nenabíráme
        • King Fahad Medical City
      • Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 14611
        • Zatím nenabíráme
        • King Abdullah Children's Specialist Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Dokončeno
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Grunewald
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Willink Biochemical Genetics Unit - PPDS
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Zatím nenabíráme
        • UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building
      • Stanford, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Zatím nenabíráme
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606-3603
        • Zatím nenabíráme
        • University of South Florida - 12901 Bruce B Downs
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Dokončeno
        • Johns Hopkins Hospital, Adult Outpatient Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dokončeno
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Hospitals
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical System (Duke Health)
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dokončeno
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-2624
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospitals Cleveland Medical Center - 11100 Euclid Ave
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, Španělsko, 48903
        • Nábor
        • Hospital Universitario Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít v době udělení souhlasu/souhlasu ≥ 8 let, pokud je zaregistrován jako 1 z prvních 2 účastníků.
  • Účastník musí být v době udělení souhlasu/souhlasu starší 1 roku, pokud je zaregistrován po prvních 2 účastnících.
  • Potvrzená diagnóza propionové acidémie na základě diagnózy molekulárně genetickým vyšetřením (mutace propionyl-CoA karboxylázové podjednotky α [PCCA] a/nebo propionyl CoA karboxylázové podjednotky β [PCCB])

Kritéria vyloučení:

  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
  • Historie transplantace orgánů nebo plánované transplantace orgánů během období účasti ve studii.
  • Opravený interval QT (QTc) >480 milisekund (ms) pomocí Bazettovy korekce.
  • Srdeční selhání 3. nebo 4. stupně podle Modified Ross Heart Failure Classification for Children nebo New York Heart Association Classification.
  • Očkování proti COVID-19 (obvykle 2 dávky nebo přeočkování) během 6 týdnů mezi jejich poslední očkovací dávkou COVID-19 a prvním podáním studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1 (optimalizace dávky), část 2 (klíčová studie) a část 3 (kojenci)

Část 1 (optimalizace dávky): Účastníci (≥1 let věku) obdrží jednu dávku mRNA-3927 intravenózní (IV) infuzí každé 2 týdny (Q2W) nebo každé 3 týdny (Q3W) až pro 10 dávek.

Část 2 (Pivotální studie): Účastníci (≥1 let věku) obdrží jednu dávku mRNA-3927 (identifikované během fáze optimalizace dávky) pomocí IV infuze Q2W po dobu až 26 dávek nebo přibližně 12 měsíců. Část 3: Účastníci (<1 rok věku) obdrží jednu dávku mRNA-3927 (identifikované během fáze optimalizace dávky) pomocí IV infuze Q2W po dobu až 26 dávek nebo přibližně 12 měsíců.
Biologický: mRNA-3927
disperze mRNA-3927 pro IV infuzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1: Počet účastníků s nepříznivou událostí (TEAE), vážné nežádoucí účinky (SAE) a čaje, což vede k přerušení
Časové okno: Den 1 (počáteční mRNA-3927 dávka) až do týdne 150 (konec studie)
Den 1 (počáteční mRNA-3927 dávka) až do týdne 150 (konec studie)
Část 2: Změna anualizované frekvence výboru pro klinické události (CEC)-s metabolickými dekompenzačními událostmi (MDE) během 12měsíčního léčebného období s mRNA-3927 ve srovnání s anualizovanou frekvencí CEC-adjudikovaného MDE během období předběžného ošetření během předběžného ošetření
Časové okno: Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Část 3: Počet účastníků s čajem, SAES, nežádoucí účinky (AES) zvláštního zájmu (Aesis) a čaje vedoucí k přerušení
Časové okno: 1. den až do týdne 73
1. den až do týdne 73

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Změna hladin 2-methylcitrátu (2-MC) a 3-hydroxypropionové kyseliny (3-HP) v plazmě od výchozí hodnoty po jednorázovém a opakovaném podání mRNA-3927
Časové okno: Základní stav do 40. týdne
Výchozí hodnoty (hladiny před podáním dávky) a úrovně po podání dávky měřené po jednorázovém a opakovaném podání mRNA-3927
Základní stav do 40. týdne
Část 1: Maximální pozorovaný účinek (EMAX) 2-MC a 3-HP po jednom a opakovaném správě mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Oblast pod účinkem versus časová křivka (AUEC) 2-MC a 3-HP po jednom a opakovaném správě mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Délka odezvy (DOR) po jednom a opakovaném správě mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) propionyl-CoA karboxylázové podjednotky α (PCCA) a propionyl-CoA karboxylázové podjednotky (PCCB) mRNA
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Čas CMAX (TMAX) PCCA a PCCB mRNA
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě (AUC) PCCA a PCCB mRNA
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Koncentrace SM-86 po jednom a opakovaném správě mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do 40 týdnů
Základní linie (předpokládat úrovně) na úrovně podolby měřené po jednom a po opakovaném správě mRNA-3927
Základní linie až do 40 týdnů
Část 1: Frekvence anti-polyethylenglykolu a anti-propionyl-CoA karboxylázových protilátek
Časové okno: Den 1 (počáteční mRNA-3927 dávka) až do týdne 150 (konec studie)
Den 1 (počáteční mRNA-3927 dávka) až do týdne 150 (konec studie)
Část 2: Změna anualizované frekvence hospitalizací souvisejících s MDE během 12měsíčního léčebného období s MRNA-3927 ve srovnání s anualizovanou frekvencí hospitalizací souvisejících s MDE během období předběžného ošetření během období předběžného ošetření během období předběžného ošetření během předběžného ošetření během předběžného ošetření
Časové okno: Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Část 2: Změna anualizované frekvence hospitalizací souvisejících s P
Časové okno: Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Část 2: Změna anualizované frekvence CEC-adjudikovaných MDE během 12měsíčního období léčby s mRNA-3927 ve srovnání s anualizovanou frekvencí CEC-adjudikovaného MDE během období předlévání následujícími stupni závažnosti: 1. stupeň, stupeň 2, stupeň 3, stupeň 3
Časové okno: Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Části 2 a 3: Změňte se ze základní linie v pediatrické kvalitě života (PEDSQL) Celkové skóre a skóre fyzické funkce
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Změna ze základní linie v dotazníku pro akyselii methylmalonové a propionové acidemii - celkové skóre proximálních znaků a symptomů (MMAPAQ -PSS)
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Procento účastníků distribuovaných do „mírných“, „mírných“ a „závažných“ kategorií založených na globálním posouzení závažnosti závažnosti (IgA) závažnosti (IgA-S)
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Procento účastníků, kteří se setkávají s „mírně vylepšeným“ nebo „mnohem vylepšeným“ při vyšetřovateli globálního posouzení zlepšení (IGA-I)
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 2: Změna anualizované frekvence spravovaných P
Časové okno: Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Doba předběžného ošetření (12 měsíců před souhlasem s první dávkou mRNA-3927 ve studii) až do měsíce 12
Části 2 a 3: Změňte se z výchozí hodnoty v hladinách 2-MC a 3-HP po podání mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Plocha, která je pod základní a nad křivkou odezvy (AUC_BELOW_B) 2-MC a 3-HP po podání mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Oblast pod křivkou, která je AUC_ABOVE_B-AUC_BELOW_B (AUC_NET_B) 2-MC a 3-HP po podání mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Části 2 a 3: Emax 2-MC a 3-HP po podání mRNA-3927
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 2: Počet účastníků s čajem, SAES, Aesis a Teaes vedoucí k přerušení
Časové okno: 1. den až do týdne 73
1. den až do týdne 73
Část 3: Anualizovaná frekvence CEC-Adjudicated MDES
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: Anualizovaná frekvence hospitalizací souvisejících s MDE CEC
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: Anualizovaná frekvence hospitalizací souvisejících s PA CEC
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: Anualizovaná frekvence CEC-Adjudicated MDES následujícími stupněmi závažnosti MDE: stupeň 1, stupeň 2, stupeň 3
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: Anualizovaná frekvence urgentních zdravotních setkání souvisejících s PA s adjudizovanými CEC
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: CMAX PCCA a PCCB mRNA
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: TMAX PCCA a PCCB mRNA
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: AUC PCCA a PCCB MRNA
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: CMAX of SM-86 a OL-56
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: TMAX SM-86 a OL-56
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52
Část 3: AUC SM-86 a OL-56
Časové okno: Základní linie až do týdne 52
Základní linie až do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ModernaTX, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • mRNA-3927-P101
  • 2022-502910-10-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na mRNA-3927

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit