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프로피온산혈증이 있는 참가자의 mRNA-3927에 대한 공개 라벨 연구

2026년 1월 20일 업데이트: ModernaTX, Inc.

프로피온산혈증 환자에서 mRNA-3927의 안전성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 글로벌, 1/2상, 공개 라벨, 용량 최적화 연구

이 FIH(First-in-Human) 1/2상 연구는 유전적으로 확인된 프로피온산혈증(PA)이 있는 1세 이상의 참가자에서 mRNA-3927을 평가할 것입니다. 이 연구는 용량 최적화 단계의 일부로 PA에 의해 영향을 받는 참가자에서 mRNA-3927의 다양한 용량의 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 평가에 이어 기준선 바이오마커 수준을 특성화하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

용량 최적화 단계 동안 각 용량 코호트가 완전히 등록되고 해당 코호트의 최종 참가자에 대해 최소 14일의 용량 제한 독성(DLT) 관찰 기간이 완료된 후 의뢰자는 사용 가능한 전체 안전성 데이터를 검토합니다. 사용 가능한 모든 PK/PD 데이터와 함께. 이 검토를 기반으로 의뢰자는 수정된 용량 및/또는 투여 간격을 권장합니다. 의뢰자는 용량 및 용량 간격의 최대 백분율 변경에 대해 미리 정의된 제약을 준수합니다. 최대 5개의 코호트가 연구에 등록됩니다.

허용 가능한 안전성 및 약력학적 활성이 있는 용량이 설정되면 추가 참가자가 용량 확장 단계에 등록되어 mRNA-3927의 안전성 및 약력학적 특성을 추가로 특성화할 수 있습니다.

두 연구 단계의 참가자는 투약 전 관찰 기간, 치료 기간, 치료 중단 후 후속 기간에 참여하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

77

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
        • 모병
        • Erasmus MC
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 아직 모집하지 않음
        • UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building
      • Stanford, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
        • 연락하다:
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 아직 모집하지 않음
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, 미국, 33606-3603
        • 아직 모집하지 않음
        • University of South Florida - 12901 Bruce B Downs
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 완전한
        • Johns Hopkins Hospital, Adult Outpatient Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 완전한
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan Hospitals
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Medical System (Duke Health)
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 완전한
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106-2624
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University Hospitals Cleveland Medical Center - 11100 Euclid Ave
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 사우디 아라비아
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, 사우디 아라비아, 11211
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center - Riyadh
      • Riyadh, Ar Riya, 사우디 아라비아, 11564
        • 아직 모집하지 않음
        • King Fahad Medical City
      • Riyadh, Ar Riya, 사우디 아라비아, 14611
        • 아직 모집하지 않음
        • King Abdullah Children's Specialist Hospital
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28041
        • 모병
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 8950
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, 스페인, 48903
        • 모병
        • Hospital Universitario Cruces
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • 모병
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • 완전한
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stephanie Grunewald
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 모병
        • Willink Biochemical Genetics Unit - PPDS
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 113-8519
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • National Center for Child Health and Development
    • Aichi-ken
      • Toyoake-shi, Aichi-ken, 일본, 470-1192
        • 모병
        • Fujita Health University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yoko Nakajima
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, 일본, 980-8574
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
        • 모병
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Komudi Siriwardena
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, 프랑스, 75019
        • 모병
        • Hopital Necker - Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 처음 2명의 참가자 중 1명으로 등록된 경우 동의/동의 시점에 8세 이상이어야 합니다.
  • 참가자는 처음 2명의 참가자 이후에 등록하는 경우 동의/동의 시점에 1세 이상이어야 합니다.
  • 분자유전학적 검사(propionyl-CoA carboxylase subunit α[PCCA] 및/또는 propionyl CoA carboxylase subunit β[PCCB] 돌연변이)에 의한 진단에 근거한 프로피온산혈증 진단 확인

제외 기준:

  • 예상 사구체 여과율
  • 연구 참여 기간 동안 장기 이식 또는 계획된 장기 이식 이력.
  • Bazett의 보정을 사용하여 QT 간격(QTc) >480밀리초(ms)를 수정했습니다.
  • 어린이를 위한 수정된 로스 심부전 분류 또는 뉴욕 심장 협회 분류에 따른 3등급 또는 4등급 심부전.
  • 마지막 COVID-19 백신 접종과 첫 연구 약물 투여 사이의 6주 이내에 COVID-19 백신 접종(일반적으로 2회 용량 또는 추가 1회).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1 부 (복용량 최적화), 2 부 (Pivotal Study) 및 Part 3 (유아)

1 부 (복용량 최적화) : 참가자 (1 세 이상)는 최대 10 회 투여 량에 대해 2 주마다 (Q2W) 또는 3 주마다 정맥 내 (IV) 주입에 의해 단일 용량의 mRNA-3927을 받게됩니다.

2 부 (Pivotal Study) : 참가자 (1 세 이상)는 IV 주입 Q2W에 의해 최대 26 용량 또는 약 12 ​​개월 동안 단일 용량의 mRNA-3927 (용량 최적화 단계에서 확인)을 받게됩니다. 3 부 : 참가자 (<1 세)는 IV 주입 Q2W에 의해 최대 26 용량 또는 약 12 ​​개월 동안 단일 용량의 mRNA-3927 (용량 최적화 단계에서 확인)을 받게됩니다.
생물학적: mRNA-3927
IV 주입용 mRNA-3927 분산액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
1 부 : 치료에 대한 부작용 (TEAE), 심각한 부작용 (SAE) 및 중단으로 이어지는 참가자 수
기간: 1 일 (초기 mRNA-3927 용량)까지 150 주까지 (연구 종료)
1 일 (초기 mRNA-3927 용량)까지 150 주까지 (연구 종료)
2 부 : 임상 이벤트위원회 (CEC)의 연간 주파수 빈도의 변화는 전처리 기간 동안 CEC- 배분 된 MDE의 연간 주파수 빈도와 비교하여 12 개월 치료 기간 동안 DDES (Judiqued addeadabolic decompensation event)
기간: 전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
파트 3 : Teaes, SAES, 부작용 (AES) 및 특별 관심사 (AESIS) 및 중단으로 이어지는 참가자 수
기간: 1 일까지 73 일까지
1 일까지 73 일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 1: mRNA-3927의 단일 및 반복 투여 후 혈장 2-메틸시트레이트(2-MC) 및 3-하이드록시프로피온산(3-HP) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 40주까지의 기준선
MRNA-3927의 단일 투여 후 및 반복 투여 후 측정된 기준선(투여 전 수준)에서 투여 후 수준까지
40주까지의 기준선
1 부 : mRNA-3927의 단일 및 반복 투여 후 2-MC 및 3-HP의 최대 관찰 효과 (EMAX)
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : mRNA-3927의 단일 및 반복 투여 후 2-MC 및 3-HP의 효과 대 시간 곡선 (AUEC)에 따른 영역
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : mRNA-3927의 단일 및 반복 투여 후 응답 기간 (DOR)
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : 프로피오닐 -COA 카르 복실 라제 서브 유닛 α (PCCA) 및 프로피온 -CoA 카르 복실 라제 서브 유닛 β (PCCB) mRNA의 최대 관찰 된 농도 (CMAX)
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : PCCA 및 PCCB MRNA의 CMAX (TMAX) 시간
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : PCCA 및 PCCB mRNA의 혈장 농도 시간 곡선 (AUC) 하의 영역
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : SM-86 단일 및 반복 된 MRNA-3927 후의 농도
기간: 기준선 최대 40 일
단일 후 및 MRNA-3927의 반복 투여 후 측정 된 기준선 (사전 수준)까지
기준선 최대 40 일
1 부 : 항-폴리 에틸렌 글리콜 및 항-프로피오닐 -COA 카르 복실 라제 항체의 빈도
기간: 1 일 (초기 mRNA-3927 용량)까지 150 주까지 (연구 종료)
1 일 (초기 mRNA-3927 용량)까지 150 주까지 (연구 종료)
2 부 : 전처리 기간 동안 CEC- 판단 MDE 관련 입원의 연간 주파수와 비교하여 12 개월 치료 기간 동안 CEC- 조정 MDE 관련 입원의 연간 빈도 변화
기간: 전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
2 부 : 전처리 기간 동안 CEC- 판지 된 PA 관련 입원의 연간 빈도와 비교하여 12 개월 치료 기간 동안 CEC- 판결 된 PA 관련 입원의 연간 빈도 변화
기간: 전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
2 부 : MRNA-3927을 갖는 12 개월 처리 기간 동안 CEC- 판단 MDE의 연간 주파수 빈도의 변화는 다음 심각도 등급에 의해 전처리 기간 동안 CEC- 판단 MDE의 연간 주파수 빈도와 비교하여 : 1 학년, 2 학년, 3 학년.
기간: 전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
2 부 및 3 부
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 및 3 부 : 메틸 말론 산혈증 및 프로피온 산혈증 설문지의 기준선에서 변화 - 근위 징후 및 증상 (MMAPAQ -PSS) 총 점수
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 및 3 부 : 조사관 글로벌 심각도 평가 (IGA-S) 심각도 수준을 기반으로 'Mild', 'Moderal'및 '심각한'범주로 분배 된 참가자의 백분율
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 및 3 부 : 조사관 글로벌 개선 평가 (IGA-I)에서 '완만하게 개선 된'또는 '크게 개선 된'참가자의 비율
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 : 전처리 기간 동안 CEC- 판단 PA 관련 긴급 건강 관리 만남의 연간 빈도와 비교하여 12 개월 치료 기간 동안 CEC- 조정 PA 관련 긴급 건강 관리 만남의 연간 빈도 변화
기간: 전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
전처리 기간 (연구에서 첫 번째 mRNA-3927 복용량에 동의하기 12 개월 전).
파트 2 및 3 : mRNA-3927의 투여 후 혈장 2-MC 및 3-HP 수준의 기준선에서 변화
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 2 및 3 : mRNA-3927의 투여 후 2-MC 및 3-HP의 기준선 아래 및 반응 곡선 (AUC_BELOW_B) 이상의 영역
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 2 및 3 : mRNA-3927의 투여 후 2-mc 및 3-hp의 auc_above_b (auc_below_b) 곡선 아래의 영역
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 및 3 부 : mRNA-3927의 투여 후 2-MC 및 3-HP의 EMAX
기간: 기준선 52
기준선 52
2 부 : Teaes, SAE, AESIS 및 TEAES를 가진 참가자 수는 중단으로 이어집니다.
기간: 1 일까지 73 일까지
1 일까지 73 일까지
파트 3 : CEC- 판단 MDE의 연간 빈도
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 3 : CEC- 판단 MDE 관련 입원의 연간 빈도
기간: 기준선 52
기준선 52
3 부 : CEC- 판단 PA 관련 입원의 연간 빈도
기간: 기준선 52
기준선 52
3 부 : 다음 MDE 심각도 등급에 따른 CEC- 판단 MDE의 연간 빈도 : 1 학년, 2 학년, 3 학년
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 3 : CEC- 판단 PA 관련 긴 긴급 의료 만남의 연간 빈도
기간: 기준선 52
기준선 52
3 부 : PCCA 및 PCCB mRNA의 CMAX
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 3 : PCCA 및 PCCB mRNA의 Tmax
기간: 기준선 52
기준선 52
3 부 : PCCA 및 PCCB mRNA의 AUC
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 3 : SM-86 및 OL-56의 CMAX
기간: 기준선 52
기준선 52
파트 3 : SM-86 및 OL-56의 Tmax
기간: 기준선 52
기준선 52
3 부 : SM-86 및 OL-56의 AUC
기간: 기준선 52
기준선 52

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ModernaTX, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 8월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 7일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • mRNA-3927-P101
  • 2022-502910-10-00 (기타 식별자: Clinical Trials Information System (CTIS))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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