- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04159103
Otwarte badanie mRNA-3927 u uczestników z kwasicą propionową
Ogólnoświatowe, otwarte badanie fazy 1/2 z optymalizacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki mRNA-3927 u uczestników z kwasicą propionową
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Podczas etapu optymalizacji dawki, po pełnym zarejestrowaniu każdej kohorty dawkowania i zakończeniu co najmniej 14-dniowego okresu obserwacji toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) dla ostatniego uczestnika tej kohorty, Sponsor dokona przeglądu całości dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa w połączeniu ze wszystkimi dostępnymi danymi PK/PD. Na podstawie tej oceny Sponsor zaleci zmienioną dawkę i/lub odstępy między kolejnymi dawkami. Sponsor będzie przestrzegać wcześniej ustalonych ograniczeń dotyczących maksymalnej procentowej zmiany dawki i odstępów między dawkami. Do badania zostanie włączonych maksymalnie 5 kohort.
Po ustaleniu dawki o akceptowalnym bezpieczeństwie i aktywności farmakodynamicznej, dodatkowi uczestnicy zostaną włączeni do etapu zwiększania dawki, aby umożliwić dalszą charakterystykę bezpieczeństwa i farmakodynamiki mRNA-3927.
Uczestnicy obu faz badania wezmą udział w okresie obserwacji przed podaniem dawki, po którym nastąpi okres leczenia, a następnie okres obserwacji po zakończeniu leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Moderna WeCare Team
- Numer telefonu: 1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 11211
- Aktywny, nie rekrutujący
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center - Riyadh
-
Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 11564
- Jeszcze nie rekrutacja
- King Fahad Medical City
-
Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 14611
- Jeszcze nie rekrutacja
- King Abdullah Children's Specialist Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Francja, 13005
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
Paris, Francja, 75019
- Rekrutacyjny
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
-
Biscay
-
Barakaldo, Biscay, Hiszpania, 48903
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
- Rekrutacyjny
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonia, 113-8519
- Aktywny, nie rekrutujący
- National Center for Child Health and Development
-
-
Aichi-ken
-
Toyoake-shi, Aichi-ken, Japonia, 470-1192
- Rekrutacyjny
- Fujita Health University Hospital
-
Kontakt:
- E-mail: yonaka@fujita-hu.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Yoko Nakajima
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
- Rekrutacyjny
- Tohoku University Hospital
-
Kontakt:
- E-mail: natsuko.ichinoi.b6@tohoku.ac.jp
-
Główny śledczy:
- Natsuko Ichinoi
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Rekrutacyjny
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
Kontakt:
- Cheri Robert
- Numer telefonu: (780) 248-5611
- E-mail: cheri.robert@albertahealthservices.ca
-
Główny śledczy:
- Komudi Siriwardena
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrutacyjny
- Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Ashley Wilson
- E-mail: ashley.wilson@sickkids.ca
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Rekrutacyjny
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Kontakt:
- Rosemary Silva-Garcia
- E-mail: rsilvagarcia@mednet.ucla.edu
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Jeszcze nie rekrutacja
- UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 650-497-0454
- E-mail: hsrobin@stanford.edu
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nicklaus Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606-3603
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of South Florida - 12901 Bruce B Downs
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Zakończony
- Johns Hopkins Hospital, Adult Outpatient Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Zakończony
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan Hospitals
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai - Clinical Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical System (Duke Health)
-
Kontakt:
- Ming Xu
- E-mail: mingfen.xu@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Zakończony
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-2624
- Aktywny, nie rekrutujący
- University Hospitals Cleveland Medical Center - 11100 Euclid Ave
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Kontakt:
- Rebecca Madden
- E-mail: maddenr@chop.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Texas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Alyssa Tran
- E-mail: alyssat@bcm.edu
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Rekrutacyjny
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Vishy Veeranna
- E-mail: Vishy.veeranna@uhb.nhs.uk
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Zakończony
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Rekrutacyjny
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- E-mail: Stephanie.Grunewald@gosh.nhs.uk
-
Główny śledczy:
- Stephanie Grunewald
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Rekrutacyjny
- Willink Biochemical Genetics Unit - PPDS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik musi mieć ukończone 8 lat w momencie wyrażenia zgody, jeśli jest zapisany jako 1 z 2 pierwszych uczestników.
- Uczestnik musi mieć ukończony ≥1 rok w momencie wyrażenia zgody, jeśli został zapisany po pierwszych 2 uczestnikach.
- Potwierdzone rozpoznanie kwasicy propionowej na podstawie rozpoznania za pomocą molekularnych badań genetycznych (mutacje podjednostki α karboksylazy propionylo-CoA [PCCA] i/lub podjednostki β karboksylazy propionylo-CoA [PCCB])
Kryteria wyłączenia:
- Szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego
- Historia przeszczepu narządu lub planowanego przeszczepu narządu w okresie udziału w badaniu.
- Skorygowany odstęp QT (QTc) >480 milisekund (ms) przy użyciu poprawki Bazetta.
- Niewydolność serca stopnia 3 lub 4 według zmodyfikowanej klasyfikacji niewydolności serca Rossa dla dzieci lub klasyfikacji New York Heart Association.
- Szczepienie przeciwko COVID-19 (zwykle 2 dawki lub dawka przypominająca) w ciągu 6 tygodni między ostatnią dawką szczepionki przeciwko COVID-19 a pierwszym podaniem badanego leku.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1 (optymalizacja dawki), część 2 (kluczowe badanie) i część 3 (niemowlęta)
Część 1 (optymalizacja dawki): Uczestnicy (≥1 roku) otrzymają pojedynczą dawkę mRNA-3927 przez wlew dożylnie (IV) co 2 tygodnie (Q2W) lub co 3 tygodnie (Q3W) przez nawet 10 dawek. Część 2 (Badanie kluczowe): Uczestnicy (≥1 roku) otrzymają pojedynczą dawkę mRNA-3927 (zidentyfikowanej podczas fazy optymalizacji dawki) przez infuzję IV Q2W przez do 26 dawek lub około 12 miesięcy. Część 3: Uczestnicy (<1 rok) otrzymają pojedynczą dawkę mRNA-3927 (zidentyfikowanej podczas fazy optymalizacji dawki) przez infuzję IV Q2W przez maksymalnie 26 dawek lub około 12 miesięcy. |
Dyspersja mRNA-3927 do infuzji IV
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część 1: Liczba uczestników z zdarzeniem niepożądanym leczeniem (Teae), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i Teae prowadzące do odstawienia
Ramy czasowe: Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3927) do 150 tygodnia (koniec badania)
|
Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3927) do 150 tygodnia (koniec badania)
|
|
Część 2: Zmiana rocznej częstotliwości zdarzeń związanych z zdarzeniami zdarzeń klinicznych (CEC) zdarzeń dekompensacji metabolicznej (MDE) podczas 12-miesięcznego okresu leczenia mRNA-3927 w porównaniu z coroczną częstotliwością MDE zdezorientowanej przez CEC w okresie pretrokrotności
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
|
Część 3: Liczba uczestników z Teaes, SAE, zdarzenia niepożądane (AES) o szczególnym zainteresowaniu (AESES) i Teaes prowadzące do przerwania zaprzestania
Ramy czasowe: Dzień 1 do 73 tygodnia
|
Dzień 1 do 73 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 1: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów 2-metylocytrynianu (2-MC) i kwasu 3-hydroksypropionowego (3-HP) w osoczu po pojedynczym i wielokrotnym podaniu mRNA-3927
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
|
Wartość bazowa (poziomy przed podaniem dawki) do poziomów po dawce mierzona po pojedynczym i wielokrotnym podaniu mRNA-3927
|
Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
|
|
Część 1: Maksymalny zaobserwowany efekt (Emax) 2-MC i 3-HP po pojedynczych i powtarzanych podawaniach mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Obszar pod krzywą efektu w porównaniu z krzywą czasową (AUEC) 2-MC i 3 KM po pojedynczej i powtarzającej się administracji mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Czas trwania odpowiedzi (DOR) po pojedynczych i powtarzanych administracjach mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) podjednostki karboksylazy propionil-CoA α (PCCA) i podjednostki karboksylazy propionil-CoA β (PCCB)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Czas CMAX (Tmax) MRNA PCCA i PCCB
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Obszar pod krzywą stężenia w osoczu (AUC) PCCA i PCCB MRNA
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Stężenie SM-86 po pojedynczych i powtarzających się administracji mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 40 tygodnia
|
Linia wyjściowa (poziomy poprzedzające) do poziomów po doniesieniu mierzonym po pojedynczej i po powtarzanej administracji mRNA-3927
|
Linia bazowa do 40 tygodnia
|
|
Część 1: Częstotliwość przeciwciał anty-polietylenowych i przeciwciał karboksylazy anty-propionilo-CoA
Ramy czasowe: Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3927) do 150 tygodnia (koniec badania)
|
Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3927) do 150 tygodnia (koniec badania)
|
|
|
Część 2: Zmiana corocznej częstotliwości hospitalizacji związanych z MDE w CEC w 12-miesięcznym okresie leczenia mRNA-3927 w porównaniu z roczną częstotliwością hospitalizacji związanych z MDE w okresie wstępnym w okresie wstępnym
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
|
|
Część 2: Zmiana corocznej częstotliwości hospitalizacji związanych z PA CEC w 12-miesięcznym okresie leczenia mRNA-3927 w porównaniu z coroczną częstotliwością hospitalizacji związanych z PA za pomocą CEC w okresie wstępnym
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
|
|
Część 2: Zmiana rocznej częstotliwości MDE zdezorientowanych CEC podczas 12-miesięcznego okresu leczenia mRNA-3927 w porównaniu z roczną częstotliwością zaoszącej na
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
|
|
Części 2 i 3: Zmiana według wartości wyjściowej w zakresie zapasów jakości życia (PEDSQL) Całkowity wynik i wynik funkcji fizycznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w kwasu metylomalonowym i kwestionariuszu kwasu propionowego - objawy proksymalne i objawy (MMAPAQ -PSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Części 2 i 3: Procent uczestników dystrybuowanych w kategoriach „łagodnych”, „umiarkowanych” i „ciężkich” opartych na globalnej ocenie poziomu nasilenia (IGA-S) badacza (IGA-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 2 i 3: Procent uczestników spełniających „skromnie ulepszone” lub „znacznie ulepszone” w globalnej ocenie ds. Ulepszeń (IGA-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 2: Zmiana rocznej częstotliwości pilnych spotkań opieki zdrowotnej związanych z PA CEC w 12-miesięcznym okresie leczenia w porównaniu z roczną częstotliwości
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
Okres przed leczeniem (12 miesięcy przed zgodą na pierwszą dawkę mRNA-3927 w badaniu) do 12 miesiąca
|
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach 2-MC w osoczu i 3-HP po podaniu mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Części 2 i 3: Obszar poniżej linii bazowej i powyżej krzywej odpowiedzi (AUC_Below_B) 2-MC i 3 KM po podaniu mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Części 2 i 3: Obszar pod krzywą, jaką jest AUC_ABOVE_B-AUC_BLOW_B (AUC_NET_B) 2-MC i 3 KM po podaniu mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Części 2 i 3: Emax 2-MC i 3 KM po podaniu mRNA-3927
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 2: Liczba uczestników z Teaes, SAE, AESIS i Teaes prowadzący do przerwania
Ramy czasowe: Dzień 1 do 73 tygodnia
|
Dzień 1 do 73 tygodnia
|
|
|
Część 3: Roczna częstotliwość MDE dostosowanych do CEC
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Coroczna częstotliwość hospitalizacji związanych z MDE z CEC
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Roczna częstotliwość hospitalizacji związanych z PA CEC
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Coroczna częstotliwość MDE dostosowanych do CEC według następujących stopni MDE: klasa 1, klasa 2, klasa 3
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Roczna częstotliwość pilnych spotkań opieki zdrowotnej związanych z PA CEC
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Cmax z mRNA PCCA i PCCB
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Tmax z mRNA PCCA i PCCB
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: AUC PCCA i PCCB mRNA
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Cmax SM-86 i OL-56
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: Tmax SM-86 i OL-56
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
|
|
Część 3: AUC SM-86 i OL-56
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Linia bazowa do 52 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- mRNA-3927-P101
- 2022-502910-10-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Kwasica propionowa
-
CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.Jeszcze nie rekrutacja
-
Genespire SrlJeszcze nie rekrutacjaKwasica metylomalonowa (MMA)Hiszpania, Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyKwasica metylomalonowaHiszpania, Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Holandia
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Alexion Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutującyKwasica metylomalonowaStany Zjednoczone
-
ModernaTX, Inc.RekrutacyjnyKwasica metylomalonowaStany Zjednoczone, Hiszpania, Kanada, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Francja
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ZakończonyCiąża | Wrodzone błędy metabolizmu | AcidemiaStany Zjednoczone
-
Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowego | Acidemia OrganicznaStany Zjednoczone
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutacyjnyWrodzone błędy metabolizmu | Kwasica metylomalonowa | Kwasica organicznaStany Zjednoczone
-
Sequitur Health Corp.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRekrutacyjnyZaburzenia cyklu mocznikowego | Acidemia Organiczna | Zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych | Amoniak; Zaburzenia metaboliczneStany Zjednoczone
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrutacyjnyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Niedobór biotynidazy | Cytrulinemia | Kwasica glutarowa typu II | Kwasica argininobursztynowa | Choroba Syropu Klonowego | Pierwotny niedobór karnityny | Homocystynuria | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny II | Niedobór arginazy | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo... i inne warunkiKazachstan
Badania kliniczne na mRNA-3927
-
ModernaTX, Inc.RekrutacyjnyKwasica propionowaJaponia, Stany Zjednoczone, Kanada, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Arabia Saudyjska, Francja, Holandia
-
Vigil Neuroscience, Inc.ZakończonyZdrowy | Choroba AlzheimeraStany Zjednoczone, Australia
-
ModernaTX, Inc.Zakończony
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyGrypa | SARS-CoV-2 | RSVZjednoczone Królestwo, Australia, Stany Zjednoczone
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyCOVID-19Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Japonia
-
ModernaTX, Inc.ZakończonySARS-CoV-2Stany Zjednoczone
-
ModernaTX, Inc.Aktywny, nie rekrutującyZakażenie wirusem Epsteina-BarraStany Zjednoczone
-
ModernaTX, Inc.Zakończony
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyGrypa | SARS-CoV-2Stany Zjednoczone
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyGrypa sezonowaStany Zjednoczone