Indukované pluripotentní kmenové buňky pro výzkum nemocí
4. října 2022 aktualizováno: University of California, San Francisco
Cílem této studie je zjistit podíl genetických faktorů na patogenezi nemocí, včetně nemocí jako je Parkinsonova nemoc, Hirschsprungova nemoc a autismus.
Budou vyvinuty buněčné modely nemocí odvozené od pacientů, které budou vyžadovat odběr vzorků krve od pacientů a zdravých jedinců za účelem vytvoření indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC) pro vývoj lidských buněčných kultur odvozených od iPSC.
Tyto lidské buněčné modely budou fenotypovány pomocí různých metod, včetně buněčných, molekulárních a biochemických testů.
Protože si tyto lidské buněčné modely zachovají genetické pozadí od pacientů a kontrolních subjektů, umožní nám to určit příspěvek genetiky k fenotypům onemocnění.
Takovéto pro onemocnění specifické pluripotentní kmenové buněčné linie budou neocenitelnými nástroji pro mnoho aplikací základního a translačního výzkumu, včetně patofyziologických studií ve vývojovém kontextu a inovací a screeningu léků s malou molekulou, schopných zvrátit fenotyp onemocnění a potenciálně vést k vyléčení širokou škálu onemocnění, kde je to vhodné, in vitro nebo in vivo modely onemocnění neexistují.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
13 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jedinci s Hirschsprungovou chorobou a jejich nedotčení rodinní příslušníci
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci s Hirschsprungovou chorobou
- Jakákoli závažnost onemocnění je akceptována
- Jsou přijímáni jednotlivci s jinými zdravotními problémy nebo bez nich
- Nepostižení / zdraví příbuzní jedinců s Hirschsprungovou chorobou
Kritéria vyloučení:
- Jedinci, kteří nechtějí nebo nemohou poskytnout vzorek krve
- Jednotlivci, kteří nejsou ochotni nebo schopni poskytnout informovaný souhlas
- Jednotlivci, kteří jsou mimo věkové rozmezí povolené pro naši studii, budou vyloučeni. Naše studie bude provádět pouze odběry krve jedincům ve věku 13 a více let.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Jedinci s Hirschsprungovou chorobou
|
|
Nedotčení příbuzní
Nepostižení příbuzní jedinců s Hirschsprungovou chorobou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odběr vzorku plné krve
Časové okno: 52 týdnů po odběru vzorku
|
Odeberte lidské mononukleární buňky periferní krve (PBMC) a přeprogramujte je na iPSC.
|
52 týdnů po odběru vzorku
|
|
iPSC modelování onemocnění
Časové okno: 200 týdnů po odběru vzorků
|
Použijte iPSC odvozené od pacienta k vývoji modelů lidských onemocnění a ke stanovení příspěvku genetických faktorů pacienta k patogenezi onemocnění
|
200 týdnů po odběru vzorků
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
3. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
3. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
20. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 19-27665
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hirschsprungova nemoc
-
Tongji HospitalNáborKomplikace chirurgického výkonu | Komplikace léčby | Megakolon, ne HirschsprungČína