Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для исследования заболеваний
4 октября 2022 г. обновлено: University of California, San Francisco
Целью данного исследования является определение вклада генетических факторов в патогенез заболеваний, в том числе таких заболеваний, как болезнь Паркинсона, болезнь Гиршпрунга и аутизм.
Будут разработаны клеточные модели заболеваний пациентов, для чего потребуется сбор образцов крови пациентов и здоровых людей для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) для развития культур клеток человека, полученных из ИПСК.
Эти человеческие клеточные модели будут фенотипированы с использованием различных методов, включая клеточные, молекулярные и биохимические анализы.
Поскольку эти человеческие клеточные модели сохранят генетический фон пациентов и контрольных субъектов, это позволит нам определить вклад генетики в фенотипы заболеваний.
Такие специфичные для заболевания плюрипотентные линии стволовых клеток будут бесценными инструментами для многих фундаментальных и трансляционных исследований, включая патофизиологические исследования в контексте развития, а также инновации и скрининг низкомолекулярных препаратов, способных обратить фенотип болезни и потенциально привести к излечению от болезни. широкого спектра заболеваний, где не существует соответствующих моделей заболеваний in vitro или in vivo.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 13 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Лица с болезнью Гиршпрунга и здоровые члены их семей
Описание
Критерии включения:
- Лица с болезнью Гиршпрунга
- Допустима любая тяжесть заболевания
- Принимаются лица с или без других проблем со здоровьем
- Непораженные/здоровые родственники лиц с болезнью Гиршпрунга
Критерий исключения:
- Лица, которые не хотят или не могут сдать образец крови
- Лица, которые не желают или не могут дать информированное согласие
- Лица, находящиеся за пределами возрастного диапазона, разрешенного для нашего исследования, будут исключены. В нашем исследовании будет проводиться забор крови только у лиц в возрасте 13 лет и старше.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Лица с болезнью Гиршпрунга
|
|
Незатронутые родственники
Незараженные родственники лиц с болезнью Гиршпрунга
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сбор образцов цельной крови
Временное ограничение: 52 недели после сбора проб
|
Соберите мононуклеарные клетки периферической крови человека (PBMC) и перепрограммируйте их в iPSC.
|
52 недели после сбора проб
|
|
моделирование болезни иПСК
Временное ограничение: 200 недель после сбора проб
|
Использование ИПСК, полученных от пациентов, для разработки моделей заболеваний человека и определения вклада генетических факторов пациентов в патогенез заболевания.
|
200 недель после сбора проб
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 октября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 июля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 июля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 октября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 19-27665
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .