질병 연구를 위한 유도 만능 줄기 세포
2022년 10월 4일 업데이트: University of California, San Francisco
이 연구의 목적은 파킨슨병, 히르슈스프룽병, 자폐증과 같은 질병을 포함한 질병의 발병에 대한 유전적 요인의 기여도를 결정하는 것입니다.
질병의 환자 유래 세포 모델이 개발될 것이며, iPSC 유래 인간 세포 배양 개발을 위한 유도 만능 줄기 세포(iPSC)를 생성하기 위해 환자와 건강한 개인의 혈액 샘플 수집이 필요합니다.
이러한 인간 세포 모델은 세포, 분자 및 생화학 분석을 포함한 다양한 방법을 사용하여 표현형이 결정됩니다.
이러한 인간 세포 모델은 환자와 통제 대상의 유전적 배경을 유지할 것이기 때문에 질병 표현형에 대한 유전학의 기여도를 결정할 수 있습니다.
이러한 질병 특이적 다능성 줄기 세포주는 발달 맥락에서의 병리생리학적 연구, 질병 표현형을 역전시키고 잠재적으로 질병 치료로 이어질 수 있는 소분자 약물의 혁신 및 스크리닝을 포함하여 많은 기본 및 중개 연구 응용 분야에 매우 중요한 도구가 될 것입니다. 적절한 시험관 내 또는 생체 내 질병 모델이 존재하지 않는 광범위한 질병.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
1
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
히르슈슈프룽병 환자 및 영향을 받지 않은 가족 구성원
설명
포함 기준:
- Hirschsprung 질병을 가진 개인
- 허용되는 모든 질병 심각도
- 기타 건강 문제가 있거나 없는 개인 허용
- Hirschsprung 질병을 앓는 개인의 영향을 받지 않은/건강한 친척
제외 기준:
- 혈액 샘플을 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없는 개인
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없는 개인
- 연구에 허용된 연령 범위를 벗어난 개인은 제외됩니다. 우리의 연구는 13세 이상의 개인에게서만 채혈을 수행할 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 단면
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
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Hirschsprung 질병을 가진 개인
|
|
영향을 받지 않은 친척
Hirschsprung 질병에 걸린 개인의 영향을 받지 않은 친척
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전혈 샘플 채취
기간: 샘플 수집 후 52주
|
인간 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 수집하고 iPSC로 재프로그래밍합니다.
|
샘플 수집 후 52주
|
|
iPSC 질병 모델링
기간: 샘플 수집 후 200주
|
환자 유래 iPSC를 사용하여 인간 질병 모델을 개발하고 질병 발병에 대한 환자 유전적 요인의 기여도를 확인합니다.
|
샘플 수집 후 200주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 15일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 14일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 4일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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