Induzierte pluripotente Stammzellen für die Krankheitsforschung

Das Ziel dieser Studie ist es, den Beitrag genetischer Faktoren zur Pathogenese von Krankheiten zu bestimmen, darunter Erkrankungen wie Morbus Parkinson, Morbus Hirschsprung und Autismus. Es werden von Patienten stammende Zellmodelle von Krankheiten entwickelt, die die Entnahme von Blutproben von Patienten und gesunden Personen erfordern, um induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) für die Entwicklung von iPSC-abgeleiteten menschlichen Zellkulturen zu erzeugen. Diese menschlichen Zellmodelle werden mit einer Vielzahl von Methoden, einschließlich zellulärer, molekularer und biochemischer Assays, phänotypisiert. Da diese menschlichen Zellmodelle den genetischen Hintergrund der Patienten und Kontrollsubjekte beibehalten, können wir den Beitrag der Genetik zu Krankheitsphänotypen bestimmen. Solche krankheitsspezifischen pluripotenten Stammzelllinien werden unschätzbare Werkzeuge für viele Anwendungen der Grundlagen- und Translationsforschung sein, einschließlich pathophysiologischer Studien in einem Entwicklungskontext und Innovation und Screening von niedermolekularen Arzneimitteln, die in der Lage sind, den Phänotyp der Krankheit umzukehren und möglicherweise zu einer Heilung für a breites Spektrum an Krankheiten, gegebenenfalls gibt es keine In-vitro- oder In-vivo-Krankheitsmodelle.