Indukált pluripotens őssejtek betegségkutatáshoz
2022. október 4. frissítette: University of California, San Francisco
E tanulmány célja annak meghatározása, hogy a genetikai tényezők milyen mértékben járulnak hozzá a betegségek patogeneziséhez, beleértve az olyan betegségeket, mint a Parkinson-kór, a Hirschsprung-kór és az autizmus.
Betegeredetű sejtmodelleket fejlesztenek ki a betegségekre, amelyekhez betegektől és egészséges egyénektől vérmintákat kell gyűjteni ahhoz, hogy indukált pluripotens őssejteket (iPSC) hozzanak létre az iPSC-eredetű humán sejtkultúrák kifejlesztéséhez.
Ezeket a humán sejtmodelleket számos módszerrel fenotipizálják, beleértve a sejtes, molekuláris és biokémiai vizsgálatokat.
Mivel ezek a humán sejtmodellek megtartják a betegek és a kontroll alanyok genetikai hátterét, ez lehetővé teszi számunkra, hogy meghatározzuk a genetika hozzájárulását a betegségek fenotípusaihoz.
Az ilyen betegség-specifikus pluripotens őssejtvonalak felbecsülhetetlen értékű eszközök lesznek számos alap- és transzlációs kutatási alkalmazásban, beleértve a fejlődési összefüggésben végzett patofiziológiai vizsgálatokat, valamint a kis molekulájú gyógyszerek innovációját és szűrését, amelyek képesek megfordítani a betegség fenotípusát, és potenciálisan a betegség gyógyításához vezethetnek. betegségek széles köre, adott esetben in vitro vagy in vivo betegségmodellek nem léteznek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
1
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Hirschsprung-kórban szenvedő egyének és nem érintett családtagjaik
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hirschsprung-kórban szenvedő egyének
- Bármilyen súlyos betegség elfogadható
- Egyéb egészségügyi problémákkal küzdő vagy anélküli egyének elfogadása
- Hirschsprung-kórban szenvedő egyének nem érintett/egészséges rokonai
Kizárási kritériumok:
- Olyan személyek, akik nem akarnak vagy nem tudnak vérmintát adni
- Olyan személyek, akik nem hajlandók vagy nem tudnak tájékozott beleegyezést adni
- Azok a személyek, akik kívül esnek a vizsgálatunkban engedélyezett életkoron, kizárásra kerülnek. Vizsgálatunkban csak 13 éves vagy annál idősebb személyektől vesznek vért.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Hirschsprung-kórban szenvedő egyének
|
|
Nem érintett rokonok
Hirschsprung-kórban szenvedő egyének nem érintett rokonai
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes vérminta gyűjtése
Időkeret: 52 héttel a mintavétel után
|
Gyűjtse össze a humán perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC), és programozza át őket iPSC-kbe.
|
52 héttel a mintavétel után
|
|
iPSC betegség modellezés
Időkeret: 200 héttel a mintavétel után
|
Használjon betegektől származó iPSC-ket emberi betegségek modelljének kidolgozására és a beteg genetikai tényezőinek a betegség patogeneziséhez való hozzájárulásának meghatározására
|
200 héttel a mintavétel után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. április 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. október 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. október 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. július 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 14.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. október 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 4.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19-27665
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .