Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Indukált pluripotens őssejtek betegségkutatáshoz

2022. október 4. frissítette: University of California, San Francisco
E tanulmány célja annak meghatározása, hogy a genetikai tényezők milyen mértékben járulnak hozzá a betegségek patogeneziséhez, beleértve az olyan betegségeket, mint a Parkinson-kór, a Hirschsprung-kór és az autizmus. Betegeredetű sejtmodelleket fejlesztenek ki a betegségekre, amelyekhez betegektől és egészséges egyénektől vérmintákat kell gyűjteni ahhoz, hogy indukált pluripotens őssejteket (iPSC) hozzanak létre az iPSC-eredetű humán sejtkultúrák kifejlesztéséhez. Ezeket a humán sejtmodelleket számos módszerrel fenotipizálják, beleértve a sejtes, molekuláris és biokémiai vizsgálatokat. Mivel ezek a humán sejtmodellek megtartják a betegek és a kontroll alanyok genetikai hátterét, ez lehetővé teszi számunkra, hogy meghatározzuk a genetika hozzájárulását a betegségek fenotípusaihoz. Az ilyen betegség-specifikus pluripotens őssejtvonalak felbecsülhetetlen értékű eszközök lesznek számos alap- és transzlációs kutatási alkalmazásban, beleértve a fejlődési összefüggésben végzett patofiziológiai vizsgálatokat, valamint a kis molekulájú gyógyszerek innovációját és szűrését, amelyek képesek megfordítani a betegség fenotípusát, és potenciálisan a betegség gyógyításához vezethetnek. betegségek széles köre, adott esetben in vitro vagy in vivo betegségmodellek nem léteznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California, San Francisco

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Hirschsprung-kórban szenvedő egyének és nem érintett családtagjaik

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hirschsprung-kórban szenvedő egyének
  • Bármilyen súlyos betegség elfogadható
  • Egyéb egészségügyi problémákkal küzdő vagy anélküli egyének elfogadása
  • Hirschsprung-kórban szenvedő egyének nem érintett/egészséges rokonai

Kizárási kritériumok:

  • Olyan személyek, akik nem akarnak vagy nem tudnak vérmintát adni
  • Olyan személyek, akik nem hajlandók vagy nem tudnak tájékozott beleegyezést adni
  • Azok a személyek, akik kívül esnek a vizsgálatunkban engedélyezett életkoron, kizárásra kerülnek. Vizsgálatunkban csak 13 éves vagy annál idősebb személyektől vesznek vért.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Hirschsprung-kórban szenvedő egyének
Nem érintett rokonok
Hirschsprung-kórban szenvedő egyének nem érintett rokonai

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes vérminta gyűjtése
Időkeret: 52 héttel a mintavétel után
Gyűjtse össze a humán perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC), és programozza át őket iPSC-kbe.
52 héttel a mintavétel után
iPSC betegség modellezés
Időkeret: 200 héttel a mintavétel után
Használjon betegektől származó iPSC-ket emberi betegségek modelljének kidolgozására és a beteg genetikai tényezőinek a betegség patogeneziséhez való hozzájárulásának meghatározására
200 héttel a mintavétel után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Francisco

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 14.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 4.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19-27665

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hirschsprung-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel