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疾患研究のための人工多能性幹細胞

2022年10月4日 更新者：University of California, San Francisco
この研究の目的は、パーキンソン病、ヒルシュスプルング病、自閉症などの疾患を含む疾患の病因に対する遺伝的要因の寄与を特定することです。 患者由来の疾患の細胞モデルが開発されます。これには、iPSC 由来のヒト細胞培養の開発のための人工多能性幹細胞 (iPSC) を生成するために、患者および健康な個人からの血液サンプルの収集が必要です。 これらのヒト細胞モデルは、細胞、分子、および生化学的アッセイを含むさまざまな方法を使用して表現型が決定されます。 これらのヒト細胞モデルは、患者と対照被験者の遺伝的背景を保持するため、疾患の表現型に対する遺伝学の寄与を判断することができます。 このような疾患特異的多能性幹細胞株は、発生状況における病態生理学的研究、疾患の表現型を逆転させ、潜在的に治療につながる可能性のある低分子薬の革新とスクリーニングを含む、多くの基礎研究およびトランスレーショナル研究アプリケーションにとって非常に貴重なツールとなるでしょう。適切な in vitro または in vivo 疾患モデルが存在しない場合、幅広い疾患。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California, San Francisco

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

13年～100年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ヒルシュスプルング病患者とその家族

説明

包含基準:

  • ヒルシュスプルング病患者
  • 任意の疾患の重症度が受け入れられます
  • 他の健康問題の有無にかかわらず受け入れられます
  • ヒルシュスプルング病患者の罹患していない/健康な近親者

除外基準:

  • 血液サンプルを提供したくない、または提供できない個人
  • インフォームドコンセントを提供したくない、または提供できない個人
  • 私たちの研究で許可されている年齢範囲外の個人は除外されます。 私たちの研究では、13 歳以上の個人からのみ採血を行います。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：断面図

コホートと介入

グループ/コホート
ヒルシュスプルング病患者
影響を受けていない親戚
ヒルシュスプルング病患者の罹患していない近親者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全血サンプル採取
時間枠：検体採取後52週間
ヒト末梢血単核細胞 (PBMC) を収集し、iPSC に再プログラムします。
検体採取後52週間
iPSC 疾患モデリング
時間枠：サンプル採取後200週間
患者由来の iPSC を使用して、ヒト疾患のモデルを開発し、疾患の病因に対する患者の遺伝的要因の寄与を判断します
サンプル採取後200週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of California, San Francisco

捜査官

  • 主任研究者：Steve Finkbeiner, MD, PhD、University of California, San Francisco

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年4月15日

一次修了 (実際)

2022年10月3日

研究の完了 (実際)

2022年10月3日

試験登録日

最初に提出

2020年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月14日

最初の投稿 (実際)

2020年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月4日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19-27665

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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