用于疾病研究的诱导多能干细胞
2022年10月4日 更新者：University of California, San Francisco
本研究的目的是确定遗传因素对疾病发病机制的贡献，包括帕金森病、先天性巨结肠和自闭症等疾病。
将开发源自患者的疾病细胞模型，这将需要从患者和健康个体收集血液样本，以生成诱导多能干细胞 (iPSC)，用于开发 iPSC 衍生的人类细胞培养物。
这些人类细胞模型将使用多种方法进行表型分析，包括细胞、分子和生化分析。
因为这些人类细胞模型将保留患者和对照受试者的遗传背景，这将使我们能够确定遗传学对疾病表型的贡献。
这种针对特定疾病的多能干细胞系将成为许多基础和转化研究应用的宝贵工具，包括发育背景下的病理生理学研究，以及能够逆转疾病表型并可能导致治愈疾病的小分子药物的创新和筛选。范围广泛的疾病，在适当的情况下，不存在体外或体内疾病模型。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94158
- University of California, San Francisco
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 至 100年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
先天性巨结肠症患者及其未受影响的家庭成员
描述
纳入标准：
- 先天性巨结肠症患者
- 接受任何疾病严重程度
- 接受有或没有其他健康问题的个人
- 先天性巨结肠患者未受影响/健康的亲属
排除标准：
- 不愿或不能提供血样的人士
- 不愿或不能提供知情同意的个人
- 超出我们研究允许的年龄范围的个人将被排除在外。 我们的研究将只对 13 岁及以上的人进行抽血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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先天性巨结肠症患者
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未受影响的亲属
先天性巨结肠患者未受影响的亲属
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全血样本采集
大体时间：样本采集后 52 周
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收集人外周血单核细胞 (PBMC) 并重新编程为 iPSC。
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样本采集后 52 周
|
|
iPSC 疾病建模
大体时间：样本采集后 200 周
|
使用源自患者的 iPSC 开发人类疾病模型并确定患者遗传因素对疾病发病机制的贡献
|
样本采集后 200 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Steve Finkbeiner, MD, PhD、University of California, San Francisco
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年4月15日
初级完成 (实际的)
2022年10月3日
研究完成 (实际的)
2022年10月3日
研究注册日期
首次提交
2020年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月14日
首次发布 (实际的)
2020年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月4日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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