Indusoidut pluripotentit kantasolut tautitutkimukseen
tiistai 4. lokakuuta 2022 päivittänyt: University of California, San Francisco
Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää geneettisten tekijöiden osuus sairauksien, mukaan lukien Parkinsonin taudin, Hirschsprungin taudin ja autismin kaltaisten sairauksien, patogeneesissä.
Kehitetään potilasperäisiä sairauksien solumalleja, jotka edellyttävät potilaiden ja terveiden yksilöiden verinäytteiden keräämistä indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPSC) tuottamiseksi iPSC-peräisten ihmisen soluviljelmien kehittämiseksi.
Nämä ihmisen solumallit fenotyypitetään käyttämällä erilaisia menetelmiä, mukaan lukien solu-, molekyyli- ja biokemialliset määritykset.
Koska nämä ihmisen solumallit säilyttävät potilaiden ja kontrollihenkilöiden geneettisen taustan, tämä antaa meille mahdollisuuden määrittää genetiikan osuuden sairauden fenotyyppeihin.
Tällaiset sairausspesifiset pluripotentit kantasolulinjat ovat korvaamattomia työkaluja moniin perus- ja translaatiotutkimussovelluksiin, mukaan lukien patofysiologiset tutkimukset kehityskontekstissa sekä pienimolekyylisten lääkkeiden innovointi ja seulonta, jotka voivat kääntää taudin fenotyypin ja mahdollisesti johtaa taudin parantumiseen. laaja valikoima sairauksia, tarvittaessa in vitro tai in vivo -tautimalleja ei ole olemassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
13 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Henkilöt, joilla on Hirschsprungin tauti, ja heidän perheenjäsenensä, jotka eivät sairastu siihen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Henkilöt, joilla on Hirschsprungin tauti
- Kaikki taudin vakavuus hyväksytään
- Hyväksytään henkilöt, joilla on tai ei ole muita terveysongelmia
- Hirschsprungin tautia sairastavien henkilöiden terveet/terveet sukulaiset
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, jotka eivät halua tai pysty antamaan verinäytteitä
- Henkilöt, jotka eivät halua tai eivät pysty antamaan tietoista suostumusta
- Henkilöt, jotka ovat tutkimuksemme sallitun ikäryhmän ulkopuolella, suljetaan pois. Tutkimuksemme ottaa verikokeita vain 13-vuotiailta ja sitä vanhemmilta henkilöiltä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Henkilöt, joilla on Hirschsprungin tauti
|
|
Vaikuttamattomat sukulaiset
Hirschsprungin tautia sairastavien henkilöiden omaiset, jotka eivät sairastu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokoverinäytteen otto
Aikaikkuna: 52 viikkoa näytteenoton jälkeen
|
Kerää ihmisen perifeerisen veren mononukleaarisolut (PBMC:t) ja ohjelmoi ne uudelleen iPSC:ksi.
|
52 viikkoa näytteenoton jälkeen
|
|
iPSC-tautimallinnus
Aikaikkuna: 200 viikkoa näytteenoton jälkeen
|
Käytä potilaista peräisin olevia iPSC:itä ihmisten sairauksien mallien kehittämiseen ja potilaan geneettisten tekijöiden osuuden määrittämiseen taudin patogeneesissä
|
200 viikkoa näytteenoton jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 19-27665
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hirschsprungin tauti
-
Tongji HospitalRekrytointiKirurgisen toimenpiteen komplikaatio | Hoidon komplikaatiot | Megacolon, ei HirschsprungKiina