- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04476225
Células madre pluripotentes inducidas para la investigación de enfermedades
4 de octubre de 2022 actualizado por: University of California, San Francisco
El objetivo de este estudio es determinar la contribución de los factores genéticos a la patogenia de enfermedades, incluidas enfermedades como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Hirschsprung y el autismo.
Se desarrollarán modelos celulares de enfermedades derivados de pacientes, que requerirán la recolección de muestras de sangre de pacientes e individuos sanos para generar células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el desarrollo de cultivos de células humanas derivadas de iPSC.
Estos modelos celulares humanos se caracterizarán mediante una variedad de métodos, incluidos ensayos celulares, moleculares y bioquímicos.
Debido a que estos modelos celulares humanos retendrán los antecedentes genéticos de los pacientes y sujetos de control, esto nos permitirá determinar la contribución de la genética a los fenotipos de la enfermedad.
Estas líneas de células madre pluripotentes específicas de la enfermedad serán herramientas invaluables para muchas aplicaciones de investigación básica y traslacional, incluidos los estudios fisiopatológicos en un contexto de desarrollo, y la innovación y detección de medicamentos de molécula pequeña capaces de revertir el fenotipo de la enfermedad y potencialmente conducir a una cura para un amplia gama de enfermedades, cuando no existan modelos apropiados de enfermedades in vitro o in vivo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Individuos con enfermedad de Hirschsprung y sus familiares no afectados
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos con enfermedad de Hirschsprung
- Se acepta cualquier gravedad de la enfermedad
- Se aceptan personas con o sin otros problemas de salud
- Familiares sanos/no afectados de personas con enfermedad de Hirschsprung
Criterio de exclusión:
- Individuos que no quieren o no pueden proporcionar muestras de sangre
- Individuos que no quieren o no pueden dar su consentimiento informado
- Serán excluidas las personas que se encuentren fuera del rango de edad permitido para nuestro estudio. Nuestro estudio solo realizará extracciones de sangre de personas de 13 años o más.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
Individuos con enfermedad de Hirschsprung
|
Familiares no afectados
Familiares no afectados de personas con enfermedad de Hirschsprung
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Recolección de muestras de sangre entera
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la toma de muestra
|
Recoja células mononucleares de sangre periférica humana (PBMC) y reprograme en iPSC.
|
52 semanas después de la toma de muestra
|
modelado de enfermedades iPSC
Periodo de tiempo: 200 semanas después de la recolección de la muestra
|
Utilizar iPSC derivadas de pacientes para desarrollar modelos de enfermedades humanas y determinar la contribución de los factores genéticos del paciente a la patogénesis de la enfermedad.
|
200 semanas después de la recolección de la muestra
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
3 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
3 de octubre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
20 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19-27665
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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