Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste do badań nad chorobami

4 października 2022 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco
Celem pracy jest określenie udziału czynników genetycznych w patogenezie chorób, w tym chorób takich jak choroba Parkinsona, choroba Hirschsprunga i autyzm. Zostaną opracowane modele komórkowe chorób pochodzące od pacjentów, co będzie wymagało pobrania próbek krwi od pacjentów i osób zdrowych w celu wygenerowania indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) do rozwoju hodowli ludzkich komórek pochodzących z iPSC. Te ludzkie modele komórkowe będą fenotypowane przy użyciu różnych metod, w tym testów komórkowych, molekularnych i biochemicznych. Ponieważ te ludzkie modele komórkowe zachowają tło genetyczne pacjentów i osób kontrolnych, pozwoli nam to określić wkład genetyki w fenotypy choroby. Takie linie pluripotencjalnych komórek macierzystych specyficznych dla choroby będą nieocenionymi narzędziami do wielu zastosowań w badaniach podstawowych i translacyjnych, w tym w badaniach patofizjologicznych w kontekście rozwojowym oraz w innowacjach i badaniach przesiewowych leków małocząsteczkowych zdolnych do odwrócenia fenotypu choroby i potencjalnie prowadzących do wyleczenia szerokiego zakresu chorób, w stosownych przypadkach nie istnieją modele chorób in vitro lub in vivo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California, San Francisco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z chorobą Hirschsprunga i członkowie ich rodzin

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z chorobą Hirschsprunga
  • Dowolna dotkliwość choroby akceptowana
  • Przyjmowane osoby z innymi problemami zdrowotnymi lub bez
  • Niedotknięci / zdrowi krewni osób z chorobą Hirschsprunga

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które nie chcą lub nie mogą oddać próbki krwi
  • Osoby, które nie chcą lub nie mogą wyrazić świadomej zgody
  • Osoby spoza przedziału wiekowego dozwolonego dla naszego badania zostaną wykluczone. Nasze badanie obejmie pobieranie krwi tylko od osób w wieku 13 lat i starszych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Przekrojowe

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Osoby z chorobą Hirschsprunga
Niedotknięci krewni
Niedotknięci krewni osób z chorobą Hirschsprunga

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pobieranie próbek krwi pełnej
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pobraniu próbki
Zbierz ludzkie komórki jednojądrzaste krwi obwodowej (PBMC) i przeprogramuj je na iPSC.
52 tygodnie po pobraniu próbki
Modelowanie choroby iPSC
Ramy czasowe: 200 tygodni po pobraniu próbki
Wykorzystanie iPSC pochodzących od pacjentów do opracowania modeli chorób ludzkich i określenia udziału czynników genetycznych pacjenta w patogenezie choroby
200 tygodni po pobraniu próbki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Śledczy

  • Główny śledczy: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-27665

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Hirschsprunga

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj