Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Geïnduceerde pluripotente stamcellen voor ziekteonderzoek

4 oktober 2022 bijgewerkt door: University of California, San Francisco
Het doel van deze studie is het bepalen van de bijdrage van genetische factoren aan de pathogenese van ziekten, waaronder ziekten zoals de ziekte van Parkinson, de ziekte van Hirschsprung en autisme. Er zullen van patiënten afgeleide cellulaire ziektemodellen worden ontwikkeld, waarvoor bloedmonsters van patiënten en gezonde personen moeten worden afgenomen om geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's) te genereren voor de ontwikkeling van van iPSC afgeleide menselijke celculturen. Deze menselijke cellulaire modellen zullen worden gefenotypeerd met behulp van een verscheidenheid aan methoden, waaronder cellulaire, moleculaire en biochemische assays. Omdat deze menselijke cellulaire modellen de genetische achtergrond van de patiënten en controlepersonen behouden, kunnen we de bijdrage van genetica aan ziektefenotypes bepalen. Dergelijke ziektespecifieke pluripotente stamcellijnen zullen instrumenten van onschatbare waarde zijn voor veel fundamentele en translationele onderzoekstoepassingen, waaronder pathofysiologische studies in een ontwikkelingscontext, en innovatie en screening van geneesmiddelen met kleine moleculen die het fenotype van de ziekte kunnen omkeren en mogelijk kunnen leiden tot een remedie voor een ziekte. breed scala aan ziekten, waar van toepassing bestaan ​​er geen in vitro of in vivo ziektemodellen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Personen met de ziekte van Hirschsprung en hun onaangetaste familieleden

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Personen met de ziekte van Hirschsprung
  • Elke ernst van de ziekte wordt geaccepteerd
  • Individuen met of zonder andere gezondheidsproblemen worden geaccepteerd
  • Onaangetaste / gezonde familieleden van personen met de ziekte van Hirschsprung

Uitsluitingscriteria:

  • Personen die geen bloedmonster willen of kunnen geven
  • Personen die geen geïnformeerde toestemming willen of kunnen geven
  • Personen die buiten de leeftijdscategorie vallen die voor ons onderzoek is toegestaan, worden uitgesloten. Ons onderzoek voert alleen bloedafnames uit bij personen van 13 jaar en ouder.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Personen met de ziekte van Hirschsprung
Onaangetaste familieleden
Onaangetaste familieleden van personen met de ziekte van Hirschsprung

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzameling van volbloedmonsters
Tijdsspanne: 52 weken na monsterafname
Verzamel menselijke perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's) en herprogrammeer ze in iPSC's.
52 weken na monsterafname
iPSC-ziektemodellering
Tijdsspanne: 200 weken na monsterafname
Gebruik van patiënten afgeleide iPSC's om modellen van ziekten bij de mens te ontwikkelen en om de bijdrage van genetische factoren van patiënten aan ziektepathogenese te bepalen
200 weken na monsterafname

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-27665

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Hirschsprung

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren