- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04476225
Células-tronco pluripotentes induzidas para pesquisa de doenças
4 de outubro de 2022 atualizado por: University of California, San Francisco
O objetivo deste estudo é determinar a contribuição de fatores genéticos para a patogênese de doenças, incluindo doenças como a doença de Parkinson, doença de Hirschsprung e autismo.
Serão desenvolvidos modelos celulares de doenças derivados de pacientes, o que exigirá a coleta de amostras de sangue de pacientes e indivíduos saudáveis para gerar células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) para o desenvolvimento de culturas de células humanas derivadas de iPSC.
Esses modelos celulares humanos serão fenotipados usando uma variedade de métodos, incluindo ensaios celulares, moleculares e bioquímicos.
Como esses modelos celulares humanos retêm o histórico genético dos pacientes e dos indivíduos de controle, isso nos permitirá determinar a contribuição da genética para os fenótipos da doença.
Essas linhagens de células-tronco pluripotentes específicas para doenças serão ferramentas inestimáveis para muitas aplicações de pesquisa básica e translacional, incluindo estudos fisiopatológicos em um contexto de desenvolvimento e inovação e triagem de drogas de moléculas pequenas capazes de reverter o fenótipo da doença e potencialmente levar à cura de um ampla gama de doenças, quando apropriado, modelos de doenças in vitro ou in vivo não existem.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com doença de Hirschsprung e seus familiares não afetados
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com doença de Hirschsprung
- Qualquer gravidade da doença aceita
- Indivíduos com ou sem outros problemas de saúde aceitos
- Parentes não afetados/saudáveis de indivíduos com doença de Hirschsprung
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não desejam ou não podem fornecer amostras de sangue
- Indivíduos que não desejam ou não podem fornecer consentimento informado
- Serão excluídos os indivíduos que estiverem fora da faixa etária permitida para nosso estudo. Nosso estudo realizará apenas coletas de sangue de indivíduos com 13 anos ou mais.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
---|
Indivíduos com Doença de Hirschsprung
Indivíduos com doença de Hirschsprung
|
Parentes não afetados
Parentes não afetados de indivíduos com doença de Hirschsprung
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Coleta de amostra de sangue total
Prazo: 52 semanas após a coleta da amostra
|
Colete células mononucleares de sangue periférico humano (PBMCs) e reprograme em iPSCs.
|
52 semanas após a coleta da amostra
|
Modelagem de doença iPSC
Prazo: 200 semanas após a coleta da amostra
|
Use iPSCs derivados de pacientes para desenvolver modelos de doenças humanas e determinar a contribuição dos fatores genéticos do paciente para a patogênese da doença
|
200 semanas após a coleta da amostra
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
3 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
3 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19-27665
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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