Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cellule staminali pluripotenti indotte per la ricerca sulle malattie

4 ottobre 2022 aggiornato da: University of California, San Francisco
Lo scopo di questo studio è determinare il contributo dei fattori genetici alla patogenesi delle malattie, comprese malattie come il morbo di Parkinson, il morbo di Hirschsprung e l'autismo. Saranno sviluppati modelli cellulari di malattie derivati ​​da pazienti, che richiederanno la raccolta di campioni di sangue da pazienti e individui sani al fine di generare cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per lo sviluppo di colture di cellule umane derivate da iPSC. Questi modelli cellulari umani saranno fenotipizzati utilizzando una varietà di metodi, inclusi saggi cellulari, molecolari e biochimici. Poiché questi modelli cellulari umani manterranno il background genetico dei pazienti e dei soggetti di controllo, ciò ci consentirà di determinare il contributo della genetica ai fenotipi della malattia. Tali linee di cellule staminali pluripotenti specifiche per malattia saranno strumenti inestimabili per molte applicazioni di ricerca di base e traslazionale, inclusi studi fisiopatologici in un contesto di sviluppo, innovazione e screening di farmaci a piccole molecole in grado di invertire il fenotipo della malattia e potenzialmente portare a una cura per un un'ampia gamma di malattie, se del caso non esistono modelli di malattie in vitro o in vivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui con la malattia di Hirschsprung e i loro familiari non affetti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Individui con malattia di Hirschsprung
  • Qualsiasi gravità della malattia accettata
  • Sono accettate persone con o senza altri problemi di salute
  • Parenti non affetti/sani di individui con malattia di Hirschsprung

Criteri di esclusione:

  • Individui che non vogliono o non sono in grado di fornire campioni di sangue
  • Individui che non vogliono o non sono in grado di fornire il consenso informato
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età consentita per il nostro studio saranno escluse. Il nostro studio eseguirà solo prelievi di sangue da individui di età pari o superiore a 13 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Individui con malattia di Hirschsprung
Parenti non affetti
Parenti non affetti di individui con malattia di Hirschsprung

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta di campioni di sangue intero
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la raccolta del campione
Raccogli le cellule mononucleari del sangue periferico umano (PBMC) e riprogrammale in iPSC.
52 settimane dopo la raccolta del campione
Modellazione della malattia iPSC
Lasso di tempo: 200 settimane dopo la raccolta del campione
Utilizzare iPSC derivati ​​dal paziente per sviluppare modelli di malattie umane e determinare il contributo dei fattori genetici del paziente alla patogenesi della malattia
200 settimane dopo la raccolta del campione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Steve Finkbeiner, MD, PhD, University of California, San Francisco

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

3 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-27665

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Hirschsprung

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Togo

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi