Studie Darvadstrocelu pro léčbu komplexních perianálních píštělí u dětí a dospívajících s Crohnovou chorobou
6. listopadu 2025 aktualizováno: Takeda
Otevřená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti darvadstrocelu při léčbě komplexní perianální píštěle u dětských pacientů s Crohnovou chorobou po dobu 24 týdnů a prodlouženou dobu sledování celkem až 52 týdnů
Perianální píštěl je abnormální průchod, který se vyvíjí mezi konečníkem a kůží v blízkosti řitního otvoru. Fistula je považována za složitou, pokud se větví do několika otvorů nebo je přítomen také absces.
Hlavním cílem této studie je zjistit, zda se komplexní perianální píštěle u dětí a dospívajících po léčbě darvadstrocelem uzavírají.
2 až 3 týdny před léčbou darvadstrocelem podstoupí každý účastník operaci k vyčištění píštěle a odvodnění případných abscesů. V den ošetření bude každému účastníkovi vyčištěna píštěl a dostane injekci darvadstrocelu do blízkosti píštěle v anestezii.
Po dobu až 1 roku po léčbě budou účastníci pravidelně navštěvovat kliniku za účelem sledování. Fistula bude vyšetřena a budou zaznamenány případné vedlejší účinky léčby. Účastníci budou mít MRI při jedné návštěvě kliniky (asi 24 týdnů po léčbě).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Lék testovaný v této studii se nazývá darvadstrocel (Cx601, buněčná suspenze obsahující 120 milionů buněk alogenních expandovaných mezenchymálních kmenových buněk odvozených z tukové tkáně [eASC]). Darvadstrocel je testován k léčbě komplexní perianální píštěle u pediatrických účastníků, kteří mají Crohnovu chorobu (CD). Tato studie se zaměří na bezpečnost a účinnost darvadstrocelu při léčbě komplexní perianální píštěle u CD.
Do studie bude zařazeno alespoň 20 pacientů, kteří dostanou jednu dávku darvadstrocelu.
Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Celková doba účasti v této studii je 52 týdnů.
Účastníci absolvují několik návštěv kliniky. Za nevyhnutelných okolností, jako je pandemie koronavirového onemocnění v roce 2019, mohou být uděleny výjimky pro alternativní způsoby provádění návštěv účastníků se souhlasem lékaře a/nebo sponzora.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, locatie AMC
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Rotterdam, Holandsko, 3000 CA
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Be’er Ya‘aqov, Izrael, 7033001
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9124001
- Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Bunkyō City, Japonsko, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
-
Sendai, Japonsko, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Shimotsuke-shi, Japonsko, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital
-
Tsu, Japonsko, 514-8507
- Mie University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Rzeszów, Polsko, 35-302
- Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
Badalona, Španělsko, 8916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Španělsko, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Málaga, Španělsko, 29011
- Hospital Materno-Infantil de Malaga
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má diagnózu CD založenou na přijatých klinických, endoskopických, histologických a/nebo radiologických kritériích nejméně 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
- Má komplexní perianální píštěl refrakterní na alespoň jednu z následujících léčeb: imunosupresiva nebo biologická léčiva (anti-TNF, anti-integrin, anti-interleukin [IL] 12/23). Fistula(y) refrakterní na terapii je v této studii definována následovně: Imunosupresiva: Nedostatečná odpověď po 3 měsících na základě klinického hodnocení nebo další léčba azathioprinem, 6-merkaptopurinem nebo methotrexátem. Biologické látky: Neadekvátní odpověď po 14 týdnech (16 týdnů pro anti-IL 12/23), na základě klinického hodnocení, nebo standardnější léčba pro indukci a udržovací léčbu.
Komplexní perianální píštěl, která splňuje jedno nebo více z následujících kritérií, upravená z technického přehledu Americké gastroenterologické asociace (AGA): Vysoká intersfinkterická, transsfinkterická, extrasfinkterická nebo suprasfinkterická podle hodnocení MRI. Přítomnost 2 nebo 3 vnějších otvorů (traktů) podle klinického vyšetření. Související kolekce tekutin (abscesů) podle MRI.
Tato studie vyžaduje, aby měl účastník komplexní perianální píštěle s maximálně 2 vnitřními otvory a maximálně 3 vnějšími otvory na základě klinického posouzení. Léčba Darvadstrocelem je zaměřena na píštěle, které spojují vnitřní a vnější otvory. K potvrzení umístění píštěle a případného souvisejícího perianálního abscesu (abscesů) bude proveden centrální odečet z lokálně provedené MRI pánve. Fistuly musí být drenážovány po dobu nejméně 6 týdnů před screeningovou návštěvou. Účastníci s aktivně drenážními jednoduchými subkutánními píštělemi v době screeningové návštěvy nejsou v této studii povoleni.
Má neaktivní nebo mírně aktivní luminální CD definované splněním všech následujících kritérií:
- Kolonoskopie, flexibilní sigmoidoskopie nebo rektoskopie provedené buď při screeningu nebo během 6 měsíců před screeningem, které neprokázaly žádné rektální vředy větší než 0,5 cm. Účastník, který během 6 měsíců před screeningem prokázal rektální vředy větší než 0,5 cm, ale podstoupil následnou léčbu, může být způsobilý, pokud na sigmoidoskopii nebo rektoskopii provedené po léčbě nebo v době screeningu nejsou žádné rektální vředy větší než 0,5 cm.
- Zlepšení nebo žádné zhoršení frekvence stolice trvající 1 týden nebo déle v intervalu mezi kolonoskopií, flexibilní sigmoidoskopií nebo rektoskopií v zařazovacích kritériích 4(a) a screeningovou návštěvou.
- Žádné zahájení nebo zintenzivnění léčby kortikosteroidy, imunosupresivy nebo dávkovacím režimem monoklonálních protilátek mezi kolonoskopií, flexibilní sigmoidoskopií nebo rektoskopií v zařazovacích kritériích 4(a) a screeningovou návštěvou.
Kritéria vyloučení:
- Obdržel jakoukoli testovanou sloučeninu během 12 týdnů/84 dnů před screeningem.
- Dostal darvadstrocel/eASC v předchozí klinické studii nebo jako terapeutické činidlo.
- Účastník váží
- Má současně perianální píštěl(y) pouze s vnitřním nebo vnějším otvorem(y).
- Má souběžnou vnitřní píštěl(e), jako je ileovezikální, rektovaginální nebo ileokolonická píštěl(e).
- Má absces > 2 cm, pokud není vyřešen v preparační proceduře.
- Má rektální a/nebo anální stenózu a/nebo aktivní proktitidu, která by omezovala chirurgický zákrok.
- Účastník podstoupil operaci píštěle jinou než drenáž nebo umístění setonu.
- Má odváděcí stomie.
- Má probíhající léčbu systémovými kortikosteroidy nebo byl léčen systémovými kortikosteroidy během 4 týdnů před screeningem.
- Účastník vyžaduje novou léčbu imunosupresivy/anti-TNF látkami během období screeningu.
- Účastník věděl nebo měl podezření na COVID-19 zkoušejícím během posledních 2 měsíců (další testování může být provedeno podle uvážení zkoušejícího). Pozitivní testování protilátek na COVID bez dalších důkazů současné nebo nedávné aktivní infekce nevylučuje účast. Účastníci, kteří byli ve screeningu v době, kdy faktory související s COVID-19 vedly k přerušení, mohou být také znovu vyšetřeni se souhlasem sponzora nebo zmocněnce.
- Účastník vyžaduje operaci v perianální oblasti z jiných důvodů, než jsou píštěle v době screeningu nebo předpokládané buď během studie a/nebo během 24 týdnů po podání léčby.
- Má maligní nádor nebo měl v anamnéze jakýkoli maligní nádor, včetně jakéhokoli typu karcinomu píštěle.
- Má současnou nebo nedávnou (během 3 měsíců před screeningem) anamnézu abnormálního, těžkého, progresivního, nekontrolovaného jaterního, hematologického, gastrointestinálního (kromě CD), endokrinního, plicního, srdečního, neurologického, psychiatrického nebo cerebrálního onemocnění.
- Má buď vrozené nebo získané imunodeficience, včetně účastníků, o nichž je známo, že jsou přenašeči HIV, nebo účastníků, u nichž je podle úsudku výzkumníka podezření, že mají monogenní zánětlivé onemocnění střev.
- V minulosti podstoupil transplantaci kostní dřeně.
- Má kontraindikaci vyšetření magnetickou rezonancí nebo jiných plánovaných studijních postupů.
- Má kontraindikaci k anestetickému zákroku.
- Během 6 měsíců před screeningovou návštěvou prodělal velkou operaci nebo těžké trauma.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Darvadstrocel
Účastníkům byla podávána Darvadstrocel (CX601), 24 mililitrů (ML) suspenze 120 milionů buněk jako perilórní injekce, jednou v den 0.
|
Darvadstrocel perilezionální injekce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli kombinované remise
Časové okno: 24. týden
|
Kombinovaná remise byla definována jako uzavření všech ošetřených vnějších otvorů, které byly na začátku vypuštěny navzdory jemné kompresi prstů a absence abscesu (ES)> 2 centimetrů (CM) (nejméně v 2 rozměrech) ošetřené perianální píštěle) hodnocení centrální magnetické rezonance (MRI) (MRI) (MRI).
|
24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické remise
Časové okno: Týdnů 24 a 52
|
Klinická remise byla definována jako uzavření všech ošetřených vnějších otvorů, které byly na začátku vypuštěny i přes jemné kompresi prstů.
|
Týdnů 24 a 52
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické odpovědi
Časové okno: Týdnů 24 a 52
|
Klinická odpověď byla definována jako uzavření nejméně 50% všech ošetřených vnějších otvorů, které byly vypuštěny na začátku i přes jemné komprese prstu.
|
Týdnů 24 a 52
|
|
Čas na klinickou remisi
Časové okno: Až do týdne 52
|
Čas na klinickou remisi byl definován jako doba v týdnech od začátku léčby do první návštěvy, při které byla klinická remise pozorována před 52. týdnem; Pokud se říká, že došlo k klinické remisi, pokud klinické posouzení ukázalo uzavření všech ošetřených vnějších otvorů, které byly na začátku vypuštěny i přes jemnou kompresi prstů.
Účastníci bez zdokumentovaného času na klinickou remisi do konce studie (týden 52) byli cenzurováni k datu posledního posouzení spolu s účastníky, kteří ukončili bez klinického prominění před 52. týdnem k datu poslední návštěvy.
|
Až do týdne 52
|
|
Čas na klinickou odpověď
Časové okno: Až do týdne 52
|
Čas na klinickou odpověď definovaný jako čas v týdnech od léčby začal do první návštěvy, při které byla klinická odpověď pozorována před 52. týdnem; Pokud se říká, že došlo k klinické odpovědi, pokud klinické posouzení ukázalo uzavření nejméně 50% všech ošetřených vnějších otvorů, které byly na začátku vypuštěny i přes jemnou kompresi prstů.
Účastníci bez zdokumentované doby na klinickou reakci do konce studie (týden 52) byli cenzurováni k datu posledního posouzení spolu s účastníky, kteří ukončili bez klinické reakce před 52. týdnem k datu poslední návštěvy.
|
Až do týdne 52
|
|
Procento účastníků s relapsem účastníků s kombinovaným remisí v 24. týdnu
Časové okno: Od 24. do 52. týdne
|
Relaps byl definován jako opětovné otevření kteréhokoli z ošetřených fistula (y) vnějších otvorů s aktivní drenáží, jak bylo klinicky hodnoceno u účastníků, kteří byli v kombinované remisi ve 24. týdnu.
|
Od 24. do 52. týdne
|
|
Procento účastníků s alespoň jednou léčebnou nepříznivou událostí (AE)
Časové okno: Až do týdne 52
|
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při účastníkovi klinického vyšetřování spravoval lék; Nemusí nutně mít kauzální vztah s touto léčbou.
AE s léčbou-engogentem je AE, která se vyskytuje po expozici studijní léčbě.
|
Až do týdne 52
|
|
Procento účastníků s alespoň jednou léčbou-engent vážnou nepříznivou událostí (SAE)
Časové okno: Až do týdne 52
|
SAE je definována jako nežádoucí lékařská výskyt, významné riziko, kontraindikace, vedlejší účinek nebo preventivní opatření, která v jakékoli dávce: výsledky smrti, je život ohrožující, vyžaduje pacientskou hospitalizaci nebo prodloužení existující hospitalizace, což vede k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti, což je vrozená anomálie/vrozená vada nebo je medinálně významná.
SAE-eghtent s léčbou je SAE, která se vyskytuje po expozici studijní léčbě.
|
Až do týdne 52
|
|
Procento účastníků s alespoň jednou nepříznivou událostí zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až do týdne 52
|
Aesis zahrnuje imunogenitu/aloimunitní reakce, reakce přecitlivělosti, tvorbu ektopické tkáně, chyby léčby, tumorigenicitu a přenos infekčních látek.
AESI-EESI-EMESI-EMESI je AESI, ke kterému dochází po expozici studijní léčbě.
|
Až do týdne 52
|
|
Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými hodnotami vitálních znaků
Časové okno: Až do týdne 52
|
Vitální příznaky zahrnují tělesnou teplotu (perorální měření), krevní tlak (systolický a diastolický, odpočívající více než 5 minut) a srdeční frekvence (rytmy za minutu).
|
Až do týdne 52
|
|
Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními hodnotami
Časové okno: Až do týdne 52
|
Laboratorní parametry zahrnují hematologii, biochemii a analýzu moči.
|
Až do týdne 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. června 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. května 2025
Dokončení studie (Aktuální)
7. května 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
8. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
13. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Darvadstrocel-3004
- 2020-003193-48 (Číslo EudraCT)
- EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Jiný identifikátor: EU PIP number)
- 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
- jRCT2033200314 (Identifikátor registru: jRCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Crohnova nemoc
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UkončenoChronické granulomatózní onemocnění | Zánětlivé onemocnění střev (IBD) | IBD typu Crohn'SSpojené státy