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Um estudo de Darvadstrocel para o tratamento de fístulas perianais complexas em crianças e adolescentes com doença de Crohn

6 de novembro de 2025 atualizado por: Takeda

Um estudo multicêntrico aberto de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do Darvadstrocel no tratamento da fístula perianal complexa em indivíduos pediátricos com doença de Crohn durante um período de 24 semanas e um período de acompanhamento prolongado para um total de até 52 semanas

Uma fístula perianal é uma passagem anormal que se desenvolve entre o reto e a pele perto do ânus. A fístula é considerada complexa se ramificar em várias aberturas ou se também houver um abscesso.

O principal objetivo deste estudo é saber se fístulas perianais complexas em crianças e adolescentes fecham após o tratamento com darvadstrocel.

2 a 3 semanas antes do tratamento com darvadstrocel, cada participante fará uma cirurgia para limpar a fístula e drenar quaisquer abscessos. No dia do tratamento, cada participante terá a fístula limpa e receberá uma injeção de darvadstrocel próximo à fístula, sob anestesia.

Por até 1 ano após o tratamento, os participantes visitarão regularmente a clínica para acompanhamento. A fístula será examinada e quaisquer efeitos colaterais do tratamento serão registrados. Os participantes farão uma ressonância magnética em uma visita clínica (cerca de 24 semanas após o tratamento).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada de darvadstrocel (Cx601, suspensão celular contendo 120 milhões de células de células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo alogênico expandido [eASCs]). Darvadstrocel está sendo testado para tratar fístula perianal complexa em participantes pediátricos com doença de Crohn (DC). Este estudo analisará a segurança e a eficácia do darvadstrocel no tratamento da fístula perianal complexa na DC.

O estudo incluirá pelo menos 20 pacientes que receberão uma dose única de darvadstrocel.

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar deste estudo é de 52 semanas.

Os participantes farão várias visitas à clínica. Em circunstâncias inevitáveis, como a pandemia da doença de coronavírus 2019, exceções podem ser concedidas para métodos alternativos de realização de visitas de participantes com aprovação do monitor médico e/ou patrocinador.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Badalona, Espanha, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Holanda, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japão
      • Bunkyō City, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japão, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japão, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japão, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polônia, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Tem um diagnóstico de DC baseado em critérios clínicos, endoscópicos, histológicos e/ou radiológicos aceitos pelo menos 6 meses antes da consulta de triagem.
  2. Tem fístula perianal complexa refratária a pelo menos um dos seguintes tratamentos: imunossupressores ou biológicos (anti-TNFs, anti-integrina, anti-interleucina [IL] 12/23). A(s) fístula(s) refratária(s) à terapia é(são) definida(s) neste estudo da seguinte forma: Imunossupressores: Resposta inadequada após 3 meses, com base na avaliação clínica, ou mais tratamento com azatioprina, 6-mercaptopurina ou metotrexato. Biológicos: resposta inadequada após 14 semanas (16 semanas para anti-IL 12/23), com base na avaliação clínica, ou tratamento mais padrão para indução e manutenção.

  3. Fístula(s) perianal(is) complexa(s) que atende(m) a um ou mais dos seguintes critérios, modificados da revisão técnica da American Gastroenterological Association (AGA): Alta interesfincteria, transesfincteriana, extraesfincteriana ou supraesfincteriana conforme avaliado por ressonância magnética. Presença de 2 ou 3 aberturas externas (tratos) avaliadas pelo exame clínico. Coleções de fluido (abscesso) associadas conforme determinado por ressonância magnética.

    Este estudo requer que o participante tenha fístulas perianais complexas com no máximo 2 aberturas internas e no máximo 3 aberturas externas, com base na avaliação clínica. O tratamento com Darvadstrocel é direcionado para fístulas que se conectam entre aberturas internas e externas. Uma leitura central de uma ressonância magnética pélvica realizada localmente será realizada para confirmar a localização da fístula e possíveis abscessos perianais associados. As fístulas devem ter drenado por pelo menos 6 semanas antes da consulta de triagem. Participantes com fístulas subcutâneas simples de drenagem ativa, no momento da visita de triagem, não são permitidos neste estudo.

  4. Tem CD luminal inativo ou levemente ativo definido por atender a todos os seguintes critérios:

    1. Colonoscopia, sigmoidoscopia flexível ou retoscopia realizada na triagem ou dentro de 6 meses antes da triagem, demonstrando ausência de úlceras retais maiores que 0,5 cm. Um participante que tenha documentado úlceras retais maiores que 0,5 cm dentro dos 6 meses anteriores à triagem, mas submetido a tratamento subsequente, pode ser elegível se não houver úlceras retais maiores que 0,5 cm em uma sigmoidoscopia ou retoscopia realizada após o tratamento ou no momento da triagem.
    2. A melhora ou ausência de piora na frequência das fezes, sustentada por 1 semana ou mais, no intervalo entre a colonoscopia, sigmoidoscopia flexível ou retoscopia no critério de inclusão 4(a) e a consulta de triagem.
    3. Nenhum início ou intensificação do tratamento com corticosteroides, imunossupressores ou regime de dose de anticorpo monoclonal entre a colonoscopia, sigmoidoscopia flexível ou retoscopia no critério de inclusão 4(a) e a consulta de triagem.

Critério de exclusão:

  1. Recebeu qualquer composto experimental dentro de 12 semanas/84 dias antes da triagem.
  2. Recebeu darvadstrocel/eASC em um estudo clínico anterior ou como agente terapêutico.
  3. O participante pesa
  4. Tem fístula(s) perianal(is) concomitante(s) apenas com abertura(s) interna(s) ou externa(s).
  5. Tem fístula(s) interna(s) concomitante(s), como íleo-vesical, retovaginal ou íleo-colônica(s).
  6. Tem um abscesso >2 cm, a menos que seja resolvido no procedimento de preparo.
  7. Apresenta estenose retal e/ou anal e/ou proctite ativa, o que restringiria o procedimento cirúrgico.
  8. O participante foi submetido a cirurgia para a fístula além da drenagem ou colocação de seton.
  9. Tem estomas desviantes.
  10. Tem tratamento contínuo com corticosteroides sistêmicos ou foi tratado com corticosteroides sistêmicos dentro de 4 semanas antes da triagem.
  11. O participante necessita de novo tratamento com imunossupressores/anti-TNF durante o período de triagem.
  12. O participante conheceu ou suspeitou de COVID-19 pelo investigador nos últimos 2 meses (testes adicionais podem ser realizados a critério do investigador). O teste de anticorpos positivo para COVID sem outras evidências de infecção ativa atual ou recente não exclui a participação. Os participantes que estavam em triagem no momento em que os fatores relacionados ao COVID-19 resultaram na descontinuação também podem ser triados novamente com a aprovação do patrocinador ou pessoa designada.
  13. O participante requer cirurgia na região perianal por outros motivos que não fístulas no momento da triagem ou previstos durante o estudo e/ou durante as 24 semanas após a administração do tratamento.
  14. Tem tumor maligno ou história prévia de qualquer tumor maligno, incluindo qualquer tipo de carcinoma de fístula.
  15. Tem história atual ou recente (dentro de 3 meses antes da triagem) de doença hepática anormal, grave, progressiva, descontrolada, hematológica, gastrointestinal (exceto DC), endócrina, pulmonar, cardíaca, neurológica, psiquiátrica ou cerebral.
  16. Tem imunodeficiências congênitas ou adquiridas, incluindo participantes conhecidos como portadores do HIV ou participantes com suspeita de doença inflamatória intestinal monogênica, a critério do investigador.
  17. Já recebeu anteriormente um transplante de medula óssea.
  18. Tem uma contra-indicação para ressonância magnética ou outros procedimentos de estudo planejados.
  19. Tem uma contra-indicação para o procedimento anestésico.
  20. Teve cirurgia de grande porte ou trauma grave dentro de 6 meses antes da consulta de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Darvadstrocel
Os participantes receberam Darvadstrocel (CX601), suspensão de 24 mililitros (ML) de 120 milhões de células como injeção perilesional, uma vez no dia 0.
Biológico: Darvadstrocel
Injeção perilesional de Darvadstrocel.
Outros nomes:
  • Cx601

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que alcançaram remissão combinada
Prazo: Semana 24
A remissão combinada foi definida como o fechamento de todas as aberturas externas tratadas que estavam drenando na linha de base, apesar da compressão suave dos dedos e da ausência de abscesso (s)> 2 centímetros (cm) (em pelo menos 2 dimensões) da avaliação de fístula (s) da ressonância magnética central (mR).
Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que alcançaram remissão clínica
Prazo: Semanas 24 e 52
A remissão clínica foi definida como o fechamento de todas as aberturas externas tratadas que estavam drenando na linha de base, apesar da compressão suave dos dedos.
Semanas 24 e 52
Porcentagem de participantes que obtiveram resposta clínica
Prazo: Semanas 24 e 52
A resposta clínica foi definida como um fechamento de pelo menos 50% de todas as aberturas externas tratadas que estavam drenando na linha de base, apesar da compressão suave dos dedos.
Semanas 24 e 52
Hora de remissão clínica
Prazo: Até a semana 52
O tempo de remissão clínica foi definido como o tempo em semanas desde o início do tratamento até a primeira visita em que a remissão clínica foi observada antes da semana 52; Onde se diz que a remissão clínica ocorreu se uma avaliação clínica mostrasse fechamento de todas as aberturas externas tratadas que estavam drenando na linha de base, apesar da compressão suave dos dedos. Os participantes sem tempo documentado para remissão clínica até o final do estudo (semana 52) foram censurados na data da última avaliação, juntamente com os participantes que descontinuaram sem remissão clínica antes da semana 52 na data da última visita.
Até a semana 52
Tempo para resposta clínica
Prazo: Até a semana 52
Hora da resposta clínica definida como o tempo em semanas desde o início do tratamento até a primeira visita em que a resposta clínica foi observada antes da semana 52; Onde se diz que a resposta clínica ocorreu se uma avaliação clínica mostrasse fechamento de pelo menos 50% de todas as aberturas externas tratadas que estavam drenando na linha de base, apesar da compressão suave dos dedos. Os participantes sem tempo documentado para a resposta clínica até o final do estudo (semana 52) foram censurados na data da última avaliação, juntamente com os participantes que descontinuaram sem resposta clínica antes da semana 52 na data da última visita.
Até a semana 52
Porcentagem de participantes com recaída nos participantes com remissão combinada na semana 24
Prazo: Da semana 24 à semana 52
A recaída foi definida como a reabertura de qualquer uma das fístulas tratadas (s) de aberturas externas com drenagem ativa, conforme avaliado clinicamente nos participantes que estavam em remissão combinada na semana 24.
Da semana 24 à semana 52
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso (EA) emergente do tratamento
Prazo: Até a semana 52
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em uma investigação clínica que o participante administrou um medicamento; Não precisa necessariamente ter um relacionamento causal com esse tratamento. Um EA emergente de tratamento é um EA que ocorre após a exposição ao tratamento do estudo.
Até a semana 52
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso grave emergente de tratamento (SAE)
Prazo: Até a semana 52
Uma SAE é definida como uma ocorrência médica desagradável, perigo significativo, contra-indicação, efeito colateral ou precaução que, em qualquer dose: resulta em morte, é fatal, requer hospitalização internacional ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em uma deficiência/incapacidade significativa ou significativa, é uma defeção de anomalia/incapacidade sonoro/pertence. Um SAE emergente de tratamento é um SAE que ocorre após a exposição ao tratamento do estudo.
Até a semana 52
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso emergente de tratamento de interesse especial (AESI)
Prazo: Até a semana 52
A EESES inclui reações de imunogenicidade/aloimune, reações de hipersensibilidade, formação de tecidos ectópicos, erros de medicação, tumorigenicidade e transmissão de agentes infecciosos. Um AESI emergente de tratamento é um AESI que ocorre após a exposição ao tratamento do tratamento.
Até a semana 52
Porcentagem de participantes com valores de sinal vital potencialmente clinicamente significativos
Prazo: Até a semana 52
Os sinais vitais incluem temperatura corporal (medição oral), pressão arterial (sistólica e diastólica, repousando mais de 5 minutos) e freqüência cardíaca (batidas por minuto).
Até a semana 52
Porcentagem de participantes com valores laboratoriais potencialmente clinicamente significativos
Prazo: Até a semana 52
Os parâmetros laboratoriais incluem hematologia, bioquímica e exame de urina.
Até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

7 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Real)

7 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (Número EudraCT)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Outro identificador: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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