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クローン病の小児および 10 代の若者の複雑な肛門周囲瘻を治療するための Darvadstrocel の研究

2024年2月19日 更新者：Takeda

クローン病の小児被験者の複雑な肛門周囲瘻の治療における Darvadstrocel の有効性と安全性を評価するための第 3 相、非盲検、多施設共同研究で、24 週間の期間と最大 24 週間の追跡期間の延長52週間

肛門周囲瘻は、直腸と肛門付近の皮膚との間に発生する異常な通路です。 いくつかの開口部に分岐するか、膿瘍も存在する場合、瘻孔は複雑であると見なされます。

この研究の主な目的は、ダルバドストロセルによる治療後に、子供やティーンエイジャーの複雑な肛門周囲瘻孔が閉じるかどうかを調べることです。

darvadstrocel による治療の 2 ～ 3 週間前に、各参加者は瘻孔を洗浄し、膿瘍を排出する手術を受けます。 治療当日、各参加者は瘻孔を洗浄し、麻酔下で瘻孔の近くにダルバドストロセルを注射します。

治療後最長1年間、参加者はフォローアップのために定期的にクリニックを訪れます。 瘻孔を検査し、治療による副作用を記録します。 参加者は、1回のクリニック訪問でMRIを受けます（治療後約24週間）。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬剤は、darvadstrocel (Cx601、同種増殖脂肪由来間葉系幹細胞 [eASC] の 1 億 2000 万個の細胞を含む細胞懸濁液) と呼ばれます。 Darvadstrocel は、クローン病 (CD) の小児患者の複雑な肛門周囲瘻を治療するために試験されています。 この研究では、CD の複雑な肛門周囲瘻の治療における darvadstrocel の安全性と有効性を調べます。

この研究には、ダルバドストロセルの単回投与を受ける少なくとも20人の患者が登録されます。

この多施設試験は世界中で実施されます。 この研究に参加するための全体の期間は 52 週間です。

参加者はクリニックを複数回訪問します。 2019 年のコロナウイルス病のパンデミックなどのやむを得ない状況では、医療モニターおよび/またはスポンサーの承認を得て、参加者の訪問を実施するための代替方法について例外が認められる場合があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Takeda Study Registration Call Center
  • 電話番号：+1-877-825-3327
  • メール：medinfoUS@takeda.com

研究場所

  • イスラエル
      • Be'er Ya'aqov、イスラエル、7033001
        • 募集
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • EFRAT BROIDE
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • 募集
        • Rambam Health Care Campus
        • 主任研究者：
          • Ron Shaoul
        • コンタクト：
      • Jerusalem、イスラエル、91031
        • 募集
        • Shaare Zedek Medical Center
        • 主任研究者：
          • Dan Turner
        • コンタクト：
      • Jerusalem、イスラエル、9124001
        • 募集
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
        • 主任研究者：
          • Zev Davidovics
        • コンタクト：
      • Petach-Tikva、イスラエル、4920235
        • 募集
        • Schneider Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • Raanan Shamir
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • 募集
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Johan Van Limbergen
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • 募集
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Patrick van Rheenen
      • Rotterdam、オランダ、3000 CA
        • 募集
        • Erasmus Medisch Centrum
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lissy De Ridder
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、8916
        • 募集
        • Hospital Universitari Germans Trias I Pujol
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria Oviedo Gutierrez
      • Barcelona、スペイン、8035
        • 募集
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Oscar Segarra Canton
      • Barcelona、スペイン、8950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francisco Javier Martin Carpi
      • Madrid、スペイン、28009
        • 募集
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jose Lorenzo Alonso Calderon
      • Madrid、スペイン、28040
        • 募集
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria de los Angeles Martinez Ibeas
      • Malaga、スペイン、29011
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、30-663
        • 募集
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Malgorzata Sladek
      • Rzeszow、ポーランド、35-302
        • 募集
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
        • 主任研究者：
          • Bartosz Korczowski
        • コンタクト：
      • Warszawa、ポーランド、04-730
        • 募集
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
        • 主任研究者：
          • Jaroslaw Kierkus
        • コンタクト：
  • 日本
      • Bunkyo-ku、日本、113-8431
        • 募集
        • Juntendo University Hospital
        • 主任研究者：
          • Takahiro Kudo
        • コンタクト：
      • Bunkyo-ku、日本、113-8519
        • 募集
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
        • 主任研究者：
          • Masakazu Nagahori
        • コンタクト：
      • Sendai-shi、日本、989-3126
        • 募集
        • Miyagi Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daiki Abukawa
      • Shimotsuke-shi、日本、329-0498
        • 募集
        • Jichi Medical University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hideki Kumagai
      • Tsu-shi、日本、514-8507
        • 募集
        • Mie University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Keiichi Uchida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～15年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -スクリーニング訪問の少なくとも6か月前に、受け入れられた臨床的、内視鏡的、組織学的、および/または放射線学的基準に基づいてCD診断を受けています。
  2. -次の治療の少なくとも1つに不応の複雑な肛門周囲瘻があります：免疫抑制剤または生物製剤（抗TNF、抗インテグリン、抗インターロイキン[IL] 12/23）。 治療に抵抗性の瘻孔は、この研究では次のように定義されています。 生物学的製剤: 臨床評価に基づく 14 週間後 (抗 IL 12/23 の場合は 16 週間) の不十分な反応、または導入および維持のためのより標準的な治療。

  3. 米国消化器病学会 (AGA) のテクニカル レビューから修正された次の基準の 1 つ以上を満たす複雑な肛門周囲瘻: MRI による評価で、高い括約筋間、経括約筋、括約筋外、または括約筋上。 臨床検査で評価された 2 つまたは 3 つの外部開口部 (路) の存在。 MRIによって決定される関連する液体（膿瘍）のコレクション。

    この研究では、臨床評価に基づいて、参加者が最大 2 つの内部開口部と最大 3 つの外部開口部を持つ複雑な肛門周囲瘻を持っている必要があります。 Darvadstrocel 治療は、内部開口部と外部開口部をつなぐ瘻孔を対象としています。 局所的に行われる骨盤 MRI の中央読み取りが行われ、瘻孔の位置と関連する肛門周囲膿瘍の可能性が確認されます。 瘻は、スクリーニング訪問の前に少なくとも6週間排出されていなければなりません。 スクリーニング訪問時に単純な皮下瘻を積極的に排出している参加者は、この研究では許可されていません。

  4. -次の基準をすべて満たすことによって定義される、非活動的または軽度に活動的な管腔CDがあります。

    1. 大腸内視鏡検査、軟性 S 状結腸鏡検査または直腸鏡検査がスクリーニング時またはスクリーニング前 6 か月以内に実施され、0.5 cm を超える直腸潰瘍がないことを示しています。 スクリーニング前の 6 か月以内に 0.5 cm を超える直腸潰瘍が記録されたが、その後の治療を受けた参加者は、治療後またはスクリーニング時に S 状結腸鏡検査または直腸鏡検査で 0.5 cm を超える直腸潰瘍がない場合、適格となる可能性があります。
    2. 選択基準 4(a) の大腸内視鏡検査、軟性 S 状結腸鏡検査または直腸鏡検査とスクリーニング受診の間の間隔で、排便頻度の改善または悪化がないことが 1 週間以上持続する。
    3. -選択基準4（a）の結腸内視鏡検査、軟性S状結腸鏡検査または直腸鏡検査とスクリーニング訪問の間に、コルチコステロイド、免疫抑制剤、またはモノクローナル抗体投与レジメンによる治療の開始または強化はありません。

除外基準:

  1. -スクリーニング前の12週間/ 84日以内に治験化合物を受け取った。
  2. -以前の臨床研究で、または治療薬としてdarvadstrocel / eASCを受けました。
  3. 参加者の体重
  4. -内部または外部の開口部のみを伴う付随する肛門周囲瘻があります。
  5. -回腸膀胱、直腸膣または回結腸瘻などの付随する内瘻があります。
  6. -準備手順で解決しない限り、2cmを超える膿瘍があります。
  7. -直腸および/または肛門狭窄、および/または活動性直腸炎があり、外科的処置が制限されます。
  8. 参加者は、ドレナージまたはシートン留置以外の瘻孔の手術を受けました。
  9. 転用ストーマあり。
  10. -進行中の全身性コルチコステロイド治療を受けているか、全身性コルチコステロイドで治療されています スクリーニング前の4週間以内。
  11. -参加者は、スクリーニング期間中に免疫抑制剤/抗TNF剤による新しい治療を必要とします。
  12. 参加者は、過去 2 か月以内に調査官によって COVID-19 を知っているか、疑いがある (調査官の裁量で追加のテストが実行される場合があります)。 現在または最近のアクティブな感染の他の証拠がないCOVIDの陽性抗体検査は、参加を除外しません。 COVID-19関連の要因により中止された時点でスクリーニングを受けていた参加者も、スポンサーまたは被指名人の承認を得て再スクリーニングされる場合があります。
  13. -参加者は、スクリーニング時のフィステル以外の理由で肛門周囲領域の手術を必要とするか、研究中および/または治療投与後24週間の間に予測されます。
  14. -悪性腫瘍があるか、あらゆる種類の瘻癌を含む悪性腫瘍の既往があります。
  15. -現在または最近（スクリーニング前3か月以内）に異常、重度、進行性、制御不能な肝臓、血液、胃腸（CDを除く）、内分泌、肺、心臓、神経、精神、または脳疾患の病歴がある。
  16. -HIVキャリアであることが知られている参加者または参加者を含む、先天性または後天性免疫不全のいずれかを持っている 研究者の判断では、単一遺伝子性炎症性腸疾患の疑いがあります。
  17. 以前に骨髄移植を受けたことがあります。
  18. -MRIスキャンまたはその他の計画された研究手順に禁忌があります。
  19. 麻酔処置の禁忌があります。
  20. -スクリーニング訪問前の6か月以内に大手術または重度の外傷があった。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダルバドストロセル
Darvadstrocel (Cx601)、1 億 2000 万個の細胞の 24 mL 懸濁液を病変周囲注射として、0 日目に 1 回。
生物学的：ダルバドストロセル
Darvadstrocel 病変周囲注射。
他の名前：
  • Cx601

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
複合寛解を達成した参加者の割合
時間枠：24週目
複合寛解は、指の穏やかな圧迫にもかかわらずベースラインで排出されていたすべての治療された外部開口部の閉鎖、および中央検査によって確認された治療された肛門周囲瘻の 2 cm (少なくとも 2 次元で) を超える膿瘍がないこととして定義されます。磁気共鳴画像 (MRI) 評価。
24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床的寛解を達成した参加者の割合
時間枠：52週目まで
臨床的寛解は、穏やかな指の圧迫にもかかわらず、ベースラインで排液していたすべての治療された外部開口部の閉鎖として定義されます。
52週目まで
臨床反応を達成した参加者の割合
時間枠：52週目まで
臨床反応は、穏やかな指の圧迫にもかかわらず、ベースラインで排液していたすべての治療外部開口部の少なくとも 50% の閉鎖として定義されます。
52週目まで
臨床的寛解までの時間
時間枠：52週目まで
臨床的寛解までの時間は、治療開始から 52 週前に臨床的寛解が観察される最初の通院までの週単位の時間として定義されます。臨床的評価で、指を軽く圧迫してもベースラインで排出されていたすべての治療済み外部開口部の閉鎖が示された場合、臨床的寛解が発生したと言われています。
52週目まで
臨床反応までの時間
時間枠：52週目まで
臨床反応までの時間は、治療開始から52週前に臨床反応が観察される最初の訪問までの週単位の時間として定義されます。ここで、臨床評価が、ベースラインで排出していたすべての治療された外部開口部の少なくとも 50% の閉鎖を示した場合、指の穏やかな圧迫にもかかわらず、臨床反応が発生したと言われています。
52週目まで
24週目に複合寛解した参加者における再発した参加者の割合
時間枠：52週目まで
再発は、24 週目に複合寛解状態にあった参加者で臨床的に評価された、治療された瘻孔の外部開口部の再開と定義され、活発なドレナージが行われます。
52週目まで
少なくとも 1 つの有害事象 (AE) のある参加者の割合
時間枠：52週目まで
AE は、薬物を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的発生として定義されます。必ずしも本治療と因果関係があるとは限りません。
52週目まで
少なくとも 1 つの重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の割合
時間枠：52週目まで
SAE は、有害な医学的発生、重大な危険、禁忌、副作用、または注意事項として定義され、いずれかの用量で次のように定義されます。 /incapacity、先天異常/先天性欠損症、または医学的に重要です。
52週目まで
特に関心のある有害事象（AESI）が少なくとも1つある参加者の割合
時間枠：52週目まで
AESI には、免疫原性/同種免疫反応、過敏症、異所性組織形成、投薬ミス、腫瘍原性、感染因子の伝染が含まれます。
52週目まで
潜在的に臨床的に重要なバイタルサイン値を持つ参加者の割合
時間枠：52週目まで
バイタル サインには、体温 (口腔測定)、血圧 (収縮期および拡張期、5 分以上の休息)、および心拍数 (1 分あたりの拍動数) が含まれます。
52週目まで
潜在的に臨床的に重要な臨床検査値を持つ参加者の割合
時間枠：52週目まで
検査項目には、血液学、生化学、および尿検査が含まれます。
52週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月30日

一次修了 (推定)

2025年6月30日

研究の完了 (推定)

2025年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月7日

最初の投稿 (実際)

2021年1月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月19日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (EudraCT番号)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (その他の識別子：EU PIP number)
  • 2023-503973-39 (その他の識別子：EU CTIS Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

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