Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Darvadstrocel til behandling af komplekse perianale fistler hos børn og teenagere med Crohns sygdom

6. november 2025 opdateret af: Takeda

En fase 3, open-label, multicenter undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Darvadstrocel i behandlingen af ​​komplekse perianale fistel hos pædiatriske forsøgspersoner med Crohns sygdom over en periode på 24 uger og en forlænget opfølgningsperiode i i alt op til 52 uger

En perianal fistel er en unormal passage, der udvikler sig mellem endetarmen og huden nær anus. Fistelen betragtes som kompleks, hvis den forgrener sig i flere åbninger, eller der også er en byld.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om komplekse perianale fistler hos børn og teenagere lukker efter behandling med darvadstrocel.

2 til 3 uger før behandling med darvadstrocel vil hver deltager blive opereret for at rense fistelen og dræne eventuelle bylder. På behandlingsdagen vil hver deltager få renset fistelen og modtage en indsprøjtning med darvadstrocel nær fistelen under bedøvelse.

I op til 1 år efter behandlingen vil deltagerne løbende besøge klinikken til opfølgning. Fistelen vil blive undersøgt og eventuelle bivirkninger fra behandlingen vil blive registreret. Deltagerne vil få en MR-scanning ved ét klinikbesøg (ca. 24 uger efter behandlingen).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes darvadstrocel (Cx601, cellesuspension indeholdende 120 millioner celler af allogene ekspanderede fedtafledte mesenkymale stamceller [eASC'er]). Darvadstrocel bliver testet til at behandle kompleks perianal fistel hos pædiatriske deltagere, der har Crohns sygdom (CD). Denne undersøgelse vil se på sikkerheden og effektiviteten af ​​darvadstrocel i behandlingen af ​​kompleks perianal fistel i CD.

Studiet vil inkludere mindst 20 patienter, som vil modtage en enkelt dosis darvadstrocel.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført over hele verden. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er 52 uger.

Deltagerne vil besøge klinikken flere gange. Under uundgåelige omstændigheder, såsom pandemien med coronavirus sygdom 2019, kan der gives undtagelser for alternative metoder til at gennemføre deltagerbesøg med godkendelse af den medicinske monitor og/eller sponsor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Holland, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en CD-diagnose baseret på accepterede kliniske, endoskopiske, histologiske og/eller radiologiske kriterier mindst 6 måneder før screeningsbesøget.
  2. Har kompleks perianal fistel, der er refraktær over for mindst én af følgende behandlinger: immunsuppressiva eller biologiske midler (anti-TNF'er, anti-integrin, anti-interleukin [IL] 12/23). Fistel(er), der er refraktære over for terapi, er i denne undersøgelse defineret som følger: Immunsuppressiva: Utilstrækkelig respons efter 3 måneder, baseret på klinisk vurdering, eller mere behandling med azathioprin, 6-mercaptopurin eller methotrexat. Biologiske lægemidler: Utilstrækkelig respons efter 14 uger (16 uger for anti-IL 12/23), baseret på klinisk vurdering eller mere standardbehandling til induktion og vedligeholdelse.

  3. En kompleks perianal fistel(er), der opfylder et eller flere af følgende kriterier, modificeret fra American Gastroenterological Association (AGA) tekniske gennemgang: Høj intersfinkterisk, transsfinkterisk, ekstrasfinkterisk eller suprasfinkterisk som vurderet ved MR. Tilstedeværelse af 2 eller 3 eksterne åbninger (kanaler) vurderet ved klinisk undersøgelse. Tilknyttede væske (abscess) samlinger som bestemt ved MR.

    Denne undersøgelse kræver, at deltageren har komplekse perianale fistler med maksimalt 2 indre åbninger og maksimalt 3 eksterne åbninger baseret på klinisk vurdering. Darvadstrocel-behandling er målrettet mod fistler, der forbinder mellem interne og eksterne åbninger. En central aflæsning af en lokalt udført bækken-MR vil blive udført for at bekræfte placeringen af ​​fistelen og potentielle associerede perianale bylder. Fistler skal have drænet i mindst 6 uger før screeningsbesøget. Deltagere med aktivt drænende simple subkutane fistler på tidspunktet for screeningsbesøget er ikke tilladt i denne undersøgelse.

  4. Har inaktiv eller mildt aktiv luminal CD defineret ved at opfylde alle følgende kriterier:

    1. Koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi udført enten ved screening eller inden for de 6 måneder før screening, der viser ingen rektale sår større end 0,5 cm. En deltager, som har dokumenteret endetarmssår større end 0,5 cm inden for de 6 måneder før screening, men som har gennemgået efterfølgende behandling, kan være berettiget, hvis der ikke er endetarmssår større end 0,5 cm ved en sigmoidoskopi eller rektoskopi udført efter behandlingen eller på screeningstidspunktet.
    2. Forbedringen af, eller ingen forværring af afføringsfrekvensen, vedvarende i 1 uge eller mere, i intervallet mellem koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi i inklusionskriterier 4(a) og screeningsbesøget.
    3. Ingen påbegyndelse eller intensivering af behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva eller monoklonalt antistof dosisregime mellem koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi i inklusionskriterier 4(a) og screeningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har modtaget ethvert forsøgsstof inden for 12 uger/84 dage før screening.
  2. Har modtaget darvadstrocel/eASC i et tidligere klinisk studie eller som et terapeutisk middel.
  3. Deltageren vejer
  4. Har samtidige perianale fistel(er) med kun indre eller ydre åbning(er).
  5. Har samtidig(e) indre fistel(er), såsom ileo-vesikal, rektovaginal eller ileo-colon fistel(er).
  6. Har en byld >2 cm, medmindre den er løst i forberedelsesproceduren.
  7. Har rektal og/eller anal stenose og/eller aktiv proctitis, som ville begrænse den kirurgiske procedure.
  8. Deltageren blev opereret for fistelen udover dræning eller setonplacering.
  9. Har afledte stomier.
  10. Har igangværende systemisk kortikosteroidbehandling eller er blevet behandlet med systemiske kortikosteroider inden for 4 uger før screening.
  11. Deltageren har behov for ny behandling med immunsuppressiva/anti-TNF-midler i screeningsperioden.
  12. Deltageren har kendt til eller mistænkt COVID-19 af investigator inden for de seneste 2 måneder (yderligere test kan udføres efter investigators skøn). Positiv antistoftest for COVID uden andre beviser for aktuel eller nylig aktiv infektion udelukker ikke deltagelse. Deltagere, der var til screening på det tidspunkt, hvor COVID-19-relaterede faktorer resulterede i seponering, kan også blive screenet igen med godkendelse af sponsoren eller den udpegede.
  13. Deltageren kræver operation i den perianale region af andre årsager end fistler på screeningstidspunktet eller forudset enten under undersøgelsen og/eller i løbet af de 24 uger efter behandlingsadministration.
  14. Har en ondartet tumor eller en tidligere historie med enhver ondartet tumor, herunder enhver form for fistelcarcinom.
  15. Har aktuel eller nylig (inden for 3 måneder før screeningen) anamnese med unormal, svær, progressiv, ukontrolleret lever-, hæmatologisk, gastrointestinal (undtagen CD), endokrin, pulmonal, hjerte-, neurologisk, psykiatrisk eller cerebral sygdom.
  16. Har enten medfødte eller erhvervede immundefekter, herunder deltagere, der vides at være HIV-bærere eller deltagere, som efter investigator vurderer, er mistænkt for at have monogen inflammatorisk tarmsygdom.
  17. Har tidligere fået en knoglemarvstransplantation.
  18. Har kontraindikation til MR-scanning eller andre planlagte undersøgelsesprocedurer.
  19. Har en kontraindikation til anæstesiproceduren.
  20. Fik en større operation eller et alvorligt traume inden for 6 måneder før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Darvadstrocel
Deltagerne blev administreret Darvadstrocel (CX601), 24 ml (ML) suspension af 120 millioner celler som en faresionsinjektion, en gang på dag 0.
Biologisk: Darvadstrocel
Darvadstrocel perilesionel injektion.
Andre navne:
  • Cx601

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede kombineret remission
Tidsramme: Uge 24
Kombineret remission blev defineret som lukning af alle behandlede eksterne åbninger, der drænes ved baseline på trods af blid fingerkomprimering, og fravær af abscess (ES)> 2 centimeter (CM) (i mindst 2 dimensioner) af den behandlede perianale fistel (S) bekræftet ved central magnetisk resonansafbildning (MRI) vurdering.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede klinisk remission
Tidsramme: Uger 24 og 52
Klinisk remission blev defineret som lukning af alle behandlede eksterne åbninger, der drænes ved baseline på trods af blid fingerkomprimering.
Uger 24 og 52
Procentdel af deltagere, der opnåede klinisk respons
Tidsramme: Uger 24 og 52
Klinisk respons blev defineret som lukning af mindst 50% af alle behandlede eksterne åbninger, der drænes ved baseline på trods af blid fingerkomprimering.
Uger 24 og 52
Tid til klinisk remission
Tidsramme: Op til uge 52
Tid til klinisk remission blev defineret som tiden i uger fra behandlingen begynder at først besøge, hvor klinisk remission blev observeret før uge 52; Hvor det siges, at klinisk remission har fundet sted, hvis en klinisk vurdering viste lukning af alle behandlede eksterne åbninger, der drænes ved baseline på trods af blid fingerkomprimering. Deltagere uden dokumenteret tid til klinisk remission ved afslutningen af ​​studiet (uge 52) blev censureret på datoen for den sidste vurdering sammen med de deltagere, der ophørte uden klinisk remission inden uge 52 på datoen for sidste besøg.
Op til uge 52
Tid til klinisk respons
Tidsramme: Op til uge 52
Tid til klinisk respons defineret som tiden i uger fra behandlingen begynder at først besøg, hvor klinisk respons blev observeret før uge 52; Hvor det siges, at klinisk respons har fundet sted, hvis en klinisk vurdering viste lukning af mindst 50% af alle behandlede eksterne åbninger, der drænes ved baseline på trods af blid fingerkomprimering. Deltagere uden dokumenteret tid til klinisk respons ved afslutningen af ​​studiet (uge 52) blev censureret på datoen for den sidste vurdering sammen med de deltagere, der ophørte uden klinisk respons før uge 52 på datoen for sidste besøg.
Op til uge 52
Procentdel af deltagere med tilbagefald hos deltagere med kombineret remission i uge 24
Tidsramme: Fra uge 24 til uge 52
Tilbagefald blev defineret som genåbning af en af ​​de behandlede fistler (er) eksterne åbninger med aktiv dræning som klinisk vurderet hos deltagere, der var i kombineret remission i uge 24.
Fra uge 24 til uge 52
Procentdel af deltagere med mindst en behandling af behandlingsvækst (AE)
Tidsramme: Op til uge 52
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelse, der deltager i klinisk undersøgelse, administrerede et lægemiddel; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling. En behandling af behandlingsvingen er en AE, der forekommer efter eksponering for undersøgelsesbehandling.
Op til uge 52
Procentdel af deltagere med mindst en behandlingsvingeri alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til uge 52
En SAE er defineret som en uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, betydelig fare, kontraindikation, bivirkning eller forsigtighed, der i enhver dosis: resulterer i død, er livstruende, kræver indlæggelse af hospitalisering eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, er en sammenhængende anomali/fødselsdefekt eller er medicinsk betydelig. En SAE-dukker er en SAE, der forekommer efter eksponering for undersøgelsesbehandling.
Op til uge 52
Procentdel af deltagere med mindst en behandling af behandlingsvækstbemærkning af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til uge 52
Enese inkluderer immunogenicitet/alloimmune reaktioner, overfølsomhedsreaktioner, dannelse af ektopisk væv, medicinfejl, tumorigenicitet og transmission af infektionsmidler. En behandling af behandlingsvingen er en AESI, der opstår efter eksponering for undersøgelsesbehandling.
Op til uge 52
Procentdel af deltagere med potentielt klinisk signifikante vitale tegnværdier
Tidsramme: Op til uge 52
Vituationstegn inkluderer kropstemperatur (oral måling), blodtryk (systolisk og diastolisk, hviler mere end 5 minutter) og hjerterytme (beats pr. Minut).
Op til uge 52
Procentdel af deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieværdier
Tidsramme: Op til uge 52
Laboratorieparametre inkluderer hæmatologi, biokemi og urinalyse.
Op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

7. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (EudraCT nummer)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Anden identifikator: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Crohns sygdom

Kliniske forsøg med Darvadstrocel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner