Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Darvadstrocel for behandling av komplekse perianale fistler hos barn og tenåringer med Crohns sykdom

6. november 2025 oppdatert av: Takeda

En fase 3, åpen multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Darvadstrocel ved behandling av kompleks perianal fistel hos pediatriske pasienter med Crohns sykdom over en periode på 24 uker og en utvidet oppfølgingsperiode i totalt opptil 52 uker

En perianal fistel er en unormal passasje som utvikler seg mellom endetarmen og huden nær anus. Fistelen anses som kompleks hvis den forgrener seg i flere åpninger eller det også er en abscess.

Hovedmålet med denne studien er å finne ut om komplekse perianale fistler hos barn og tenåringer lukker seg etter behandling med darvadstrocel.

2 til 3 uker før behandling med darvadstrocel vil hver deltaker ha kirurgi for å rense fistelen og drenere eventuelle abscesser. På behandlingsdagen vil hver deltaker få fistelen renset og vil motta en injeksjon med darvadstrocel nær fistelen, under narkose.

I inntil 1 år etter behandling vil deltakerne jevnlig besøke klinikken for oppfølging. Fistelen vil bli undersøkt og eventuelle bivirkninger fra behandlingen vil bli registrert. Deltakerne vil ha en MR ved ett klinikkbesøk (ca. 24 uker etter behandling).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien kalles darvadstrocel (Cx601, cellesuspensjon som inneholder 120 millioner celler av allogene utvidede fettavledede mesenkymale stamceller [eASCs]). Darvadstrocel blir testet for å behandle kompleks perianal fistel hos pediatriske deltakere som har Crohns sykdom (CD). Denne studien vil se på sikkerheten og effekten av darvadstrocel i behandlingen av kompleks perianal fistel ved CD.

Studien vil inkludere minst 20 pasienter som vil få en enkelt dose darvadstrocel.

Denne multisenterprøven vil bli gjennomført over hele verden. Den totale tiden for å delta i denne studien er 52 uker.

Deltakerne vil foreta flere besøk til klinikken. Under uunngåelige omstendigheter, som for eksempel koronaviruspandemien 2019, kan det gis unntak for alternative metoder for å gjennomføre deltakerbesøk med godkjenning av medisinsk overvåker og/eller sponsor.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spania
      • Badalona, Spania, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Málaga, Spania, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en CD-diagnose basert på aksepterte kliniske, endoskopiske, histologiske og/eller radiologiske kriterier minst 6 måneder før screeningbesøket.
  2. Har kompleks perianal fistel som er motstandsdyktig mot minst én av følgende behandlinger: immunsuppressiva eller biologiske midler (anti-TNF, anti-integrin, anti-interleukin [IL] 12/23). Fistel(er) som er refraktære mot terapi er definert i denne studien som følger: Immunsuppressiva: Utilstrekkelig respons etter 3 måneder, basert på klinisk vurdering, eller mer behandling med azatioprin, 6-merkaptopurin eller metotreksat. Biologi: Utilstrekkelig respons etter 14 uker (16 uker for anti-IL 12/23), basert på klinisk vurdering, eller mer standardbehandling for induksjon og vedlikehold.

  3. En kompleks perianal fistel(er) som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier, modifisert fra American Gastroenterological Association (AGA) teknisk gjennomgang: Høy intersfinkterisk, transsfinkterisk, ekstrasfinkterisk eller suprasfinkterisk som vurdert ved MR. Tilstedeværelse av 2 eller 3 eksterne åpninger (trakter) vurdert ved klinisk undersøkelse. Assosierte væskeansamlinger (abscess) som bestemt ved MR.

    Denne studien krever at deltakeren har komplekse perianale fistler med maksimalt 2 interne åpninger og maksimalt 3 eksterne åpninger, basert på klinisk vurdering. Darvadstrocel-behandling er rettet mot fistler som forbinder mellom indre og ytre åpninger. En sentral avlesning av en lokalt utført bekken-MR vil bli utført for å bekrefte plasseringen av fistelen og potensiell assosiert perianal abscess(er). Fistler må ha drenert i minst 6 uker før screeningbesøket. Deltakere med aktivt drenerende enkle subkutane fistler, på tidspunktet for screeningbesøket, er ikke tillatt i denne studien.

  4. Har inaktiv eller mildt aktiv luminal CD definert ved å oppfylle alle følgende kriterier:

    1. Koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi utført enten ved screening eller innen 6 måneder før screening, og viser ingen rektale sår større enn 0,5 cm. En deltaker som har dokumentert rektale sår større enn 0,5 cm i løpet av de 6 månedene før screening, men som har gjennomgått påfølgende behandling, kan være kvalifisert dersom det ikke er rektale sår større enn 0,5 cm på en sigmoidoskopi eller rektoskopi utført etter behandling eller på tidspunktet for screening.
    2. Forbedringen av, eller ingen forverring av avføringsfrekvensen, vedvarende i 1 uke eller mer, i intervallet mellom koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi i inklusjonskriterier 4(a) og screeningbesøket.
    3. Ingen oppstart eller intensivering av behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva eller monoklonalt antistoffdoseregime mellom koloskopi, fleksibel sigmoidoskopi eller rektoskopi i inklusjonskriterier 4(a) og screeningbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har mottatt undersøkelsesstoff innen 12 uker/84 dager før screening.
  2. Har mottatt darvadstrocel/eASC i en tidligere klinisk studie eller som terapeutisk middel.
  3. Deltakeren veier
  4. Har samtidig perianal fistel(er) med kun indre eller ytre åpning(er).
  5. Har samtidig(e) indre fistel(er) som ileo-vesikal, rektovaginal eller ileo-kolonisk fistel(e).
  6. Har en abscess >2 cm, med mindre det er løst i forberedelsesprosedyren.
  7. Har rektal og/eller anal stenose og/eller aktiv proktitt, noe som vil begrense den kirurgiske prosedyren.
  8. Deltakeren ble operert for fistelen annet enn drenering eller setonplassering.
  9. Har avledende stomier.
  10. Har pågående systemisk kortikosteroidbehandling eller har blitt behandlet med systemiske kortikosteroider innen 4 uker før screening.
  11. Deltakeren krever ny behandling med immundempende midler/anti-TNF midler i løpet av screeningsperioden.
  12. Deltakeren har kjent eller mistenkt COVID-19 av etterforskeren i løpet av de siste 2 månedene (ytterligere testing kan utføres etter etterforskerens skjønn). Positiv antistofftesting for COVID uten andre bevis på nåværende eller nylig aktiv infeksjon utelukker ikke deltakelse. Deltakere som var under screening på det tidspunktet da covid-19-relaterte faktorer resulterte i seponering, kan også bli screenet på nytt med godkjenning av sponsoren eller den utpekte.
  13. Deltakeren krever kirurgi i den perianale regionen av andre årsaker enn fistler på tidspunktet for screening eller forutsett enten under studien og/eller i løpet av de 24 ukene etter behandlingsadministrering.
  14. Har ondartet svulst eller en tidligere historie med ondartet svulst, inkludert alle typer fistelkarsinom.
  15. Har nåværende eller nylig (innen 3 måneder før screeningen) historie med unormal, alvorlig, progressiv, ukontrollert leversykdom, hematologisk, gastrointestinal (unntatt CD), endokrin, pulmonal, hjerte-, nevrologisk, psykiatrisk eller cerebral sykdom.
  16. Har enten medfødt eller ervervet immunsvikt, inkludert deltakere som er kjent for å være HIV-bærere eller deltakere med, etter etterforskerens vurdering, mistenkt for å ha monogen inflammatorisk tarmsykdom.
  17. Har tidligere fått en benmargstransplantasjon.
  18. Har en kontraindikasjon for MR-skanning eller andre planlagte studieprosedyrer.
  19. Har en kontraindikasjon for anestesiprosedyren.
  20. Hadde større operasjoner eller alvorlige traumer innen 6 måneder før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Darvadstrocel
Deltakerne ble administrert Darvadstrocel (CX601), 24 milliliter (ML) suspensjon av 120 millioner celler som en farlig injeksjon, en gang på dag 0.
Biologisk: Darvadstrocel
Darvadstrocel perilesjonell injeksjon.
Andre navn:
  • Cx601

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som oppnådde kombinert remisjon
Tidsramme: Uke 24
Kombinert remisjon ble definert som lukking av alle behandlede eksterne åpninger som tappet ved baseline til tross for forsiktig fingerkomprimering, og fravær av abscess (ES)> 2 centimeter (cm) (i minst 2 dimensjoner) av den behandlede perianale fistelen (e) bekreftet ved sentral magnetisk resonansbilde (MRI) vurdering.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som oppnådde klinisk remisjon
Tidsramme: Uker 24 og 52
Klinisk remisjon ble definert som lukking av alle behandlede eksterne åpninger som tappet ved baseline til tross for forsiktig fingerkomprimering.
Uker 24 og 52
Prosentandel av deltakerne som oppnådde klinisk respons
Tidsramme: Uker 24 og 52
Klinisk respons ble definert som lukking av minst 50% av alle behandlede eksterne åpninger som tappet ved baseline til tross for forsiktig fingerkompresjon.
Uker 24 og 52
Tid til klinisk remisjon
Tidsramme: Opp til uke 52
Tid til klinisk remisjon ble definert som tiden i uker fra behandlingsstart til første besøk der klinisk remisjon ble observert før uke 52; Hvor klinisk remisjon sies å ha skjedd hvis en klinisk vurdering viste nedleggelse av alle behandlede eksterne åpninger som tappet ved baseline til tross for forsiktig fingerkomprimering. Deltakere uten dokumentert tid til klinisk remisjon ved slutten av studien (uke 52), ble sensurert på datoen for siste vurdering sammen med deltakerne som avviklet uten klinisk remisjon før uke 52 på datoen for siste besøk.
Opp til uke 52
Tid til klinisk respons
Tidsramme: Opp til uke 52
Tid til klinisk respons definert som tiden i uker fra behandlingen starter til første besøk der klinisk respons ble observert før uke 52; Hvor klinisk respons sies å ha skjedd hvis en klinisk vurdering viste nedleggelse av minst 50% av alle behandlede eksterne åpninger som tappet ved baseline til tross for forsiktig fingerkompresjon. Deltakere uten dokumentert tid til klinisk respons innen slutten av studien (uke 52), ble sensurert på datoen for siste vurdering sammen med deltakerne som avviklet uten klinisk respons før uke 52 på datoen for siste besøk.
Opp til uke 52
Prosentandel av deltakere med tilbakefall hos deltakere med kombinert remisjon i uke 24
Tidsramme: Fra uke 24 til uke 52
Tilbakefall ble definert som gjenåpning av noen av de behandlede fistelene (e) eksterne åpningene med aktiv drenering som klinisk vurdert hos deltakere som var i kombinert remisjon i uke 24.
Fra uke 24 til uke 52
Prosentandel av deltakerne med minst en behandlingsoppførende bivirkning (AE)
Tidsramme: Opp til uke 52
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrert et medikament; Det trenger ikke nødvendigvis å ha et årsakssammenheng med denne behandlingen. En behandlingsoppførende AE ​​er en AE som oppstår etter eksponering for studiebehandling.
Opp til uke 52
Prosentandel av deltakerne med minst en behandlingsoppførende alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Opp til uke 52
En SAE er definert som en uhyggelig medisinsk forekomst, betydelig fare, kontraindikasjon, bivirkning eller forholdsregel som ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en congenital anomaly/fødseldefekt eller er medisinsk betydelig betydelig betydelig. En behandlingsoppførende SAE er en SAE som oppstår etter eksponering for studiebehandling.
Opp til uke 52
Prosentandel av deltakerne med minst en behandlingsoppførende bivirkning av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opp til uke 52
Aesis inkluderer immunogenisitet/alloimmune reaksjoner, overfølsomhetsreaksjoner, ektopisk vevsdannelse, medisineringsfeil, tumorigenisitet og overføring av smittsomme midler. En behandlingsoppførende AESI er en AESI som oppstår etter eksponering for studiebehandling.
Opp til uke 52
Prosentandel av deltakerne med potensielt klinisk signifikante vitale tegnverdier
Tidsramme: Opp til uke 52
Vitale tegn inkluderer kroppstemperatur (oral måling), blodtrykk (systolisk og diastolisk, hviler mer enn 5 minutter) og hjertefrekvens (beats per minutt).
Opp til uke 52
Prosentandel av deltakerne med potensielt klinisk signifikante laboratorieverdier
Tidsramme: Opp til uke 52
Laboratorieparametere inkluderer hematologi, biokjemi og urinalyse.
Opp til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

7. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

7. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (EudraCT-nummer)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Annen identifikator: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Darvadstrocel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere