A Darvadstrocel vizsgálata a komplex perianális sipolyok kezelésére Crohn-betegségben szenvedő gyermekeknél és tinédzsereknél
2025. november 6. frissítette: Takeda
3. fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálat a Darvadstrocel hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Crohn-betegségben szenvedő gyermekek komplex perianális sipolyok kezelésében 24 hetes időszakon keresztül, valamint egy meghosszabbított követési időszak, összesen legfeljebb 52 hét
A perianális fistula egy abnormális átjáró, amely a végbél és a bőr között alakul ki a végbélnyílás közelében. A sipoly akkor tekinthető összetettnek, ha több nyílásba ágazik, vagy tályog is jelen van.
Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak megismerése, hogy a gyermekek és tinédzserek komplex perianális sipolyai záródnak-e a darvadstrocel-kezelés után.
2-3 héttel a darvadstrocel-kezelés előtt minden résztvevőnél műtétet végeznek a sipoly tisztítására és az esetleges tályogok kiürítésére. A kezelés napján minden résztvevő megtisztítja a sipolyt, és érzéstelenítés alatt kap egy darvadstrocel injekciót a sipoly közelében.
A kezelés után legfeljebb 1 évig a résztvevők rendszeresen felkeresik a klinikát nyomon követés céljából. Megvizsgálják a sipolyt, és rögzítik a kezelés mellékhatásait. A résztvevők egy klinikai látogatás alkalmával (körülbelül 24 héttel a kezelés után) MRI-vizsgálatot kapnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmányban tesztelt gyógyszer neve darvadstrocel (Cx601, sejtszuszpenzió, amely 120 millió allogén expandált zsírból származó mezenchimális őssejteket [eASC-k] tartalmaz). A Darvadstrocelt komplex perianális fistula kezelésére tesztelik Crohn-betegségben (CD) szenvedő gyermekeknél. Ez a tanulmány a darvadstrocel biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja komplex perianális sipoly kezelésében CD-ben.
A vizsgálatba legalább 20 olyan beteget vonnak be, akik egyetlen adag darvadstrocelt kapnak.
Ezt a többközpontú vizsgálatot világszerte lefolytatják. A vizsgálatban való részvétel teljes ideje 52 hét.
A résztvevők többször is ellátogatnak a klinikára. Elkerülhetetlen körülmények között, mint például a 2019-es koronavírus-járvány, az orvosi megfigyelő és/vagy a szponzor jóváhagyásával kivételt lehet adni a résztvevői látogatások lebonyolításának alternatív módjaira.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
7
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, Locatie AMC
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Rotterdam, Hollandia, 3000 CA
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Be’er Ya‘aqov, Izrael, 7033001
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9124001
- Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japán, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Bunkyō City, Japán, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
-
Sendai, Japán, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Shimotsuke-shi, Japán, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital
-
Tsu, Japán, 514-8507
- Mie University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Rzeszów, Lengyelország, 35-302
- Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
-
Warsaw, Lengyelország, 04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
Badalona, Spanyolország, 8916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Spanyolország, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Málaga, Spanyolország, 29011
- Hospital Materno-Infantil de Malaga
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szűrővizsgálat előtt legalább 6 hónappal elfogadott klinikai, endoszkópos, szövettani és/vagy radiológiai kritériumok alapján CD diagnózissal rendelkezik.
- Összetett perianális sipolya nem ellenáll a következő kezelések legalább egyikének: immunszuppresszánsok vagy biológiai szerek (anti-TNF-ek, anti-integrin, anti-interleukin [IL] 12/23). A terápiára nem reagáló sipoly(ok) meghatározása ebben a vizsgálatban az alábbiak szerint történik: Immunszuppresszánsok: Nem megfelelő válasz 3 hónap elteltével, klinikai értékelés, vagy több azatioprin, 6-merkaptopurin vagy metotrexát kezelés alapján. Biológiai: Nem megfelelő válasz 14 hét után (16 hét az anti-IL 12/23 esetében), klinikai értékelés alapján, vagy standardabb kezelés indukciós és fenntartási célból.
Összetett perianális sipoly(ok), amely(ek) megfelel(nek) az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek, az American Gastroenterological Association (AGA) műszaki áttekintéséből módosították: Magas intersfinkteriás, transzsfinkterikus, extrasfinkterikus vagy szupraszfinkterikus, MRI-vel értékelve. 2 vagy 3 külső nyílás (traktus) jelenléte a klinikai vizsgálat alapján. Kapcsolódó folyadékgyülem (tályog) MRI-vel meghatározva.
Ez a vizsgálat megköveteli, hogy a résztvevő komplex perianális sipolyokkal rendelkezzen, legfeljebb 2 belső és legfeljebb 3 külső nyílással, a klinikai értékelés alapján. A Darvadstrocel kezelés célja a belső és külső nyílások közötti sipolyok kezelése. A sipoly és a lehetséges kapcsolódó perianális tályog(ok) helyének igazolására egy lokálisan elvégzett kismedencei MRI központi leolvasását végzik el. A sipolyoknak legalább 6 hétig ki kell ürülniük a szűrővizsgálat előtt. Azok a résztvevők, akiknél a szűrési látogatás időpontjában aktívan kiürülő egyszerű szubkután fisztulák vannak, nem vehetők részt ebben a vizsgálatban.
Inaktív vagy enyhén aktív luminális CD-vel rendelkezik, amely megfelel az alábbi kritériumoknak:
- Kolonoszkópia, rugalmas szigmoidoszkópia vagy rektoszkópia, amelyet akár a szűréskor, akár a szűrést megelőző 6 hónapon belül végeznek, és nem mutattak ki 0,5 cm-nél nagyobb végbélfekélyt. Az a résztvevő, aki a szűrést megelőző 6 hónapon belül 0,5 cm-nél nagyobb végbélfekélyt dokumentált, de utólagos kezelésen esett át, akkor jogosult lehet, ha a kezelés után vagy a szűrés időpontjában végzett szigmoidoszkópián vagy rektoszkópián nincs 0,5 cm-nél nagyobb végbélfekély.
- A széklet gyakoriságának 1 hétig vagy tovább tartó javulása vagy romlása a kolonoszkópia, rugalmas szigmoidoszkópia vagy rektoszkópia között a 4(a) besorolási kritérium és a szűrővizsgálat között.
- A kolonoszkópia, a rugalmas szigmoidoszkópia vagy a rektoszkópia a 4(a) beválasztási kritérium és a szűrési vizit között a kortikoszteroidokkal, immunszuppresszánsokkal vagy monoklonális antitestekkel végzett kezelés megkezdése vagy fokozása nem történik meg.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen vizsgált vegyületet kapott a szűrés előtti 12 héten/84 napon belül.
- Darvadstrocel/eASC-t kapott egy korábbi klinikai vizsgálatban vagy terápiás szerként.
- A résztvevő mér
- Egyidejű perianális sipolya(i) csak belső vagy külső nyílás(ok) vannak.
- Egyidejű belső fistulá(i) vannak, például ileo-vezicalis, rectovaginalis vagy ileo-colonus sipoly(i).
- 2 cm-nél nagyobb tályog van, kivéve, ha az előkészítés során megoldódott.
- Rektális és/vagy anális szűkülete és/vagy aktív proktitisze van, ami korlátozza a műtéti beavatkozást.
- A résztvevőn a sipoly miatti műtéten esett át, kivéve a drenázst vagy a seton elhelyezést.
- Elterelő sztómái vannak.
- Folyamatban lévő szisztémás kortikoszteroid-kezelésben részesül, vagy a szűrést megelőző 4 héten belül szisztémás kortikoszteroidokkal kezelték.
- A résztvevőnek új immunszuppresszáns/anti-TNF-kezelésre van szüksége a szűrési időszak alatt.
- A résztvevő az elmúlt 2 hónapban ismerte vagy gyanította a COVID-19-et a nyomozó (a vizsgáló döntése alapján további vizsgálatokat is végezhet). A pozitív COVID-ellenanyag-teszt a jelenlegi vagy közelmúltban aktív fertőzés egyéb bizonyítéka nélkül nem zárja ki a részvételt. A szponzor vagy a megbízott jóváhagyásával azokat a résztvevőket is átvizsgálhatják, akik akkoriban szűrésen voltak, amikor a COVID-19-hez kapcsolódó tényezők a kezelés abbahagyását eredményezték.
- A résztvevőnek műtétre van szüksége a perianalis régióban a fistulákon kívüli okok miatt a szűrés idején, vagy a vizsgálat során és/vagy a kezelés beadását követő 24 héten belül előreláthatólag.
- Rosszindulatú daganata van, vagy a kórelőzményében bármilyen rosszindulatú daganat szerepel, beleértve bármilyen típusú fisztula karcinómát.
- Jelenleg vagy a közelmúltban (a szűrést megelőző 3 hónapon belül) kóros, súlyos, progresszív, kontrollálatlan máj-, hematológiai, gyomor-bélrendszeri (kivéve CD), endokrin, tüdő-, szív-, neurológiai, pszichiátriai vagy agyi betegsége van.
- Veleszületett vagy szerzett immunhiányos, beleértve azokat a résztvevőket is, akikről ismert, hogy HIV-hordozók, vagy olyan résztvevőket, akiknél a vizsgáló megítélése szerint monogén gyulladásos bélbetegségben szenved.
- Korábban csontvelő-átültetésen esett át.
- Ellenjavallata van az MRI-vizsgálatnak vagy más tervezett vizsgálati eljárásoknak.
- Ellenjavallata van az érzéstelenítő eljárásnak.
- A szűrővizsgálat előtt 6 hónapon belül súlyos műtéten vagy súlyos traumán esett át.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Darvadstrocel
A résztvevőknek Darvadstrocel (CX601), 24 milliliter (ML) szuszpenzióját adták be, amely 120 millió sejtből áll, a 0. napon egyszer.
|
Darvadstrocel perlesionális injekció.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azok a résztvevők százalékos aránya, akik kombinált remissziót értek el
Időkeret: 24. hét
|
A kombinált remissziót úgy definiálták, hogy az összes kezelt külső nyílás bezárása, amelyek a kezelt, az ujjlenyomat -tömörítés és a tályog (ES)> 2 centiméter (CM) (legalább 2 dimenzióban) hiánya (S) hiánya, a kezelt perianális fistula (S) hiánya, amelyet a központi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékelése megerősített.
|
24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai remissziót elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 24. és 52. hét
|
A klinikai remissziót úgy definiálták, mint az összes kezelt külső nyílás bezárását, amelyek a szelíd ujjkompresszió ellenére a kiindulási állapotban leereszkedtek.
|
24. és 52. hét
|
|
A klinikai választ elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 24. és 52. hét
|
A klinikai választ úgy határozták meg, hogy az összes olyan kezelt külső nyílás legalább 50% -ának bezárása, amelyek a szelíd ujjkompresszió ellenére a kiindulási állapotban ürítettek.
|
24. és 52. hét
|
|
Ideje a klinikai remisszióhoz
Időkeret: Az 52. hétig
|
A klinikai remisszióhoz való időt úgy határozták meg, hogy a kezelés megkezdésétől kezdve az első látogatásig tartó hetekig tartó idő, ahol a klinikai remissziót megfigyelték az 52. hét előtt; Ahol a klinikai remisszió állítólag akkor történt, ha egy klinikai értékelés megmutatta az összes kezelt külső nyílás bezárását, amelyek a szelíd ujjkompresszió ellenére kiindulnak.
A vizsgálat végéig (52. hét) a klinikai remisszióhoz szükséges dokumentált idő nélküli résztvevőket cenzúrálták az utolsó értékelés időpontjában, valamint a résztvevőkkel együtt, akik az utolsó látogatás napján az 52. hét előtt klinikai remisszió nélkül abbahagyták.
|
Az 52. hétig
|
|
Ideje a klinikai válaszhoz
Időkeret: Az 52. hétig
|
A klinikai válasz ideje, amelyet a kezelés kezdetétől számított hetek óta határoznak meg, az első látogatásig, amelyen az 52. hét előtt klinikai választ figyeltek meg; Ahol azt állítják, hogy a klinikai válasz akkor történt, ha egy klinikai értékelés azt mutatta, hogy az összes kezelt külső nyílás legalább 50% -át bezárja, amelyek a szelíd ujjkompresszió ellenére a kiindulási állapotban leereszkedtek.
A tanulmány végéig (52. hét) a klinikai válaszhoz szükséges dokumentált idő nélküli résztvevőket cenzúrázták az utolsó értékelés napján, valamint azoknak a résztvevőknek, akik az 52. hét előtt klinikai válasz nélkül abbahagyták az utolsó látogatás napján.
|
Az 52. hétig
|
|
A 24. héten kombinált remisszióval rendelkező résztvevők relapszusával rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 24. héten az 52. héten
|
A visszaesést úgy határozták meg, hogy az aktív vízelvezetéssel kezelt fistula (ek) külső nyílások bármelyikének újbóli megnyitása klinikailag értékelve, akik a 24. héten kombinált remisszióban voltak.
|
A 24. héten az 52. héten
|
|
Legalább egy kezelés-kiemelt káros esemény (AE) résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 52. hétig
|
Az AE -t úgy definiálják, mint bármilyen nem kedvező orvosi előfordulást egy gyógyszert alkalmazott klinikai vizsgálatban; Ennek nem feltétlenül kell okozati összefüggést kell tennie ezzel a kezeléssel.
A kezelés-elősegítő AE egy AE, amely a vizsgálati kezelésnek való kitettség után következik be.
|
Az 52. hétig
|
|
Legalább egy kezelés-kiemelt komoly káros esemény (SAE) százalékos aránya
Időkeret: Az 52. hétig
|
A SAE-t úgy definiálják, mint egy kellemetlen orvosi esemény, jelentős veszély, ellenjavallat, mellékhatás vagy óvintézkedés, amely bármely adagnál: a halál eredményeként, életveszélyes, beteg kórházi ápolást vagy meglévő kórházi ápolást igényel, tartós vagy jelentős fogyatékosság/nem megfelelőség eredménye, egy veleszületett anomáliás/születési hibát, vagy orvosi szempontból szignifikáns.
A kezelés-előadott SAE egy SAE, amely a vizsgálati kezelésnek való kitettség után következik be.
|
Az 52. hétig
|
|
Legalább egy kezelés-kiemelt káros esemény (AESI) százalékos aránya (AESI)
Időkeret: Az 52. hétig
|
Az Aesis magában foglalja az immunogenitást/alloimmun reakciókat, a túlérzékenységi reakciókat, az ektopiás szövetképződést, a gyógyszeres hibákat, a tumorigenicitást és a fertőző szerek átterjedését.
A kezelés-elősegítő AESI egy AESI, amely a vizsgálati kezelésnek való kitettség után következik be.
|
Az 52. hétig
|
|
A potenciálisan klinikailag szignifikáns létfontosságú jelértékekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 52. hétig
|
Az életképes jelek közé tartozik a testhőmérséklet (orális mérés), a vérnyomás (szisztolés és diasztolés, több mint 5 perc) és a pulzusszám (ütések percenként).
|
Az 52. hétig
|
|
A potenciálisan klinikailag szignifikáns laboratóriumi értékekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 52. hétig
|
A laboratóriumi paraméterek magukban foglalják a hematológiát, a biokémiát és a vizeletvizsgálatot.
|
Az 52. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. június 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. május 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. május 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 7.
Első közzététel (Tényleges)
2021. január 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. november 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 6.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Darvadstrocel-3004
- 2020-003193-48 (EudraCT szám)
- EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Egyéb azonosító: EU PIP number)
- 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
- jRCT2033200314 (Registry Identifier: jRCT)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .