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Un estudio de darvadstrocel para el tratamiento de fístulas perianales complejas en niños y adolescentes con enfermedad de Crohn

6 de noviembre de 2025 actualizado por: Takeda

Un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de darvadstrocel en el tratamiento de la fístula perianal compleja en sujetos pediátricos con enfermedad de Crohn durante un período de 24 semanas y un período de seguimiento extendido para un total de hasta 52 semanas

Una fístula perianal es un pasaje anormal que se desarrolla entre el recto y la piel cerca del ano. La fístula se considera compleja si se ramifica en varias aberturas o si también está presente un absceso.

El objetivo principal de este estudio es saber si las fístulas perianales complejas en niños y adolescentes se cierran después del tratamiento con darvadstrocel.

De 2 a 3 semanas antes del tratamiento con darvadstrocel, cada participante se someterá a una cirugía para limpiar la fístula y drenar cualquier absceso. El día del tratamiento, a cada participante se le limpiará la fístula y recibirá una inyección de darvadstrocel cerca de la fístula, bajo anestesia.

Hasta 1 año después del tratamiento, los participantes visitarán regularmente la clínica para el seguimiento. Se examinará la fístula y se registrarán los efectos secundarios del tratamiento. A los participantes se les realizará una resonancia magnética en una visita a la clínica (alrededor de 24 semanas después del tratamiento).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama darvadstrocel (Cx601, suspensión celular que contiene 120 millones de células de células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo expandidas alogénicas [eASC]). Darvadstrocel se está probando para tratar la fístula perianal compleja en participantes pediátricos que padecen la enfermedad de Crohn (EC). Este estudio analizará la seguridad y la eficacia de darvadstrocel en el tratamiento de la fístula perianal compleja en la EC.

El estudio inscribirá al menos a 20 pacientes que recibirán una dosis única de darvadstrocel.

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en todo el mundo. El tiempo total para participar en este estudio es de 52 semanas.

Los participantes harán múltiples visitas a la clínica. En circunstancias inevitables, como la pandemia de la enfermedad por coronavirus 2019, se pueden otorgar excepciones para métodos alternativos para realizar visitas de participantes con la aprobación del monitor médico y/o patrocinador.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Badalona, España, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Málaga, España, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japón
      • Bunkyō City, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japón, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japón, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japón, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japón, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Países Bajos, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polonia, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene un diagnóstico de EC basado en criterios clínicos, endoscópicos, histológicos y/o radiológicos aceptados al menos 6 meses antes de la visita de selección.
  2. Presenta fístula perianal compleja refractaria a al menos uno de los siguientes tratamientos: inmunosupresores o biológicos (anti-TNF, anti-integrina, anti-interleucina [IL] 12/23). Las fístulas refractarias a la terapia se definen en este estudio de la siguiente manera: Inmunosupresores: respuesta inadecuada después de 3 meses, según la evaluación clínica, o más tratamiento con azatioprina, 6-mercaptopurina o metotrexato. Productos biológicos: respuesta inadecuada después de 14 semanas (16 semanas para anti-IL 12/23), según la evaluación clínica, o un tratamiento más estándar para la inducción y el mantenimiento.

  3. Una(s) fístula(s) perianal(es) compleja(s) que cumple(n) uno o más de los siguientes criterios, modificados de la revisión técnica de la American Gastroenterological Association (AGA): interesfinteriana, transesfinteriana, extraesfinteriana o supraesfinteriana alta evaluada mediante resonancia magnética. Presencia de 2 o 3 aberturas externas (tractos) según lo evaluado por el examen clínico. Colecciones de líquido (absceso) asociadas según lo determinado por MRI.

    Este estudio requiere que el participante tenga fístulas perianales complejas con un máximo de 2 aberturas internas y un máximo de 3 aberturas externas, según la evaluación clínica. El tratamiento con darvadstrocel está dirigido a las fístulas que se conectan entre las aberturas internas y externas. Se realizará una lectura central de una resonancia magnética pélvica realizada localmente para confirmar la ubicación de la fístula y los posibles abscesos perianales asociados. Las fístulas deben haber estado drenando durante al menos 6 semanas antes de la visita de selección. Los participantes con fístulas subcutáneas simples con drenaje activo, en el momento de la visita de selección, no están permitidos en este estudio.

  4. Tiene CD luminal inactivo o levemente activo definido por cumplir con todos los siguientes criterios:

    1. Colonoscopia, sigmoidoscopia flexible o rectoscopia realizada en la selección o dentro de los 6 meses anteriores a la selección, sin demostrar úlceras rectales de más de 0,5 cm. Un participante que haya documentado úlceras rectales de más de 0,5 cm en los 6 meses anteriores a la selección, pero que se haya sometido a un tratamiento posterior, puede ser elegible si no hay úlceras rectales de más de 0,5 cm en una sigmoidoscopia o rectoscopia realizada después del tratamiento o en el momento de la selección.
    2. La mejora o ausencia de empeoramiento en la frecuencia de las deposiciones, sostenida durante 1 semana o más, en el intervalo entre la colonoscopia, la sigmoidoscopia flexible o la rectoscopia en el criterio de inclusión 4(a) y la visita de selección.
    3. No inicio o intensificación del tratamiento con corticoides, inmunosupresores o pauta posológica de anticuerpos monoclonales entre la colonoscopia, la sigmoidoscopia flexible o la rectoscopia en el criterio de inclusión 4(a) y la visita de selección.

Criterio de exclusión:

  1. Ha recibido cualquier compuesto en investigación dentro de las 12 semanas/84 días antes de la selección.
  2. Ha recibido darvadstrocel/eASC en un estudio clínico previo o como agente terapéutico.
  3. El participante pesa
  4. Tiene fístula(s) perianal(es) concomitante(s) con solo abertura(s) interna(s) o externa(s).
  5. Tiene fístula(s) interna(s) concomitante(s), como fístula(s) ileovesical, rectovaginal o ileo-colónica.
  6. Tiene un absceso >2 cm, a menos que se resuelva en el procedimiento de preparación.
  7. Tiene estenosis rectal y/o anal, y/o proctitis activa, lo que restringiría el procedimiento quirúrgico.
  8. El participante se sometió a una cirugía para la fístula distinta del drenaje o la colocación de sedales.
  9. Tiene estomas de derivación.
  10. Tiene tratamiento con corticosteroides sistémicos en curso o ha sido tratado con corticosteroides sistémicos dentro de las 4 semanas antes de la selección.
  11. El participante requiere un nuevo tratamiento con agentes inmunosupresores/anti-TNF durante el período de selección.
  12. El investigador sabe o sospecha que el participante tiene COVID-19 en los últimos 2 meses (se pueden realizar pruebas adicionales a discreción del investigador). Las pruebas de anticuerpos positivas para COVID sin otra evidencia de infección activa actual o reciente no excluyen la participación. Los participantes que estaban en la evaluación en el momento en que los factores relacionados con el COVID-19 dieron como resultado la interrupción también pueden volver a evaluarse con la aprobación del patrocinador o la persona designada.
  13. El participante requiere cirugía en la región perianal por razones distintas a las fístulas en el momento de la selección o previstas ya sea durante el estudio y/o durante las 24 semanas posteriores a la administración del tratamiento.
  14. Tiene un tumor maligno o antecedentes de cualquier tumor maligno, incluido cualquier tipo de carcinoma de fístula.
  15. Tiene antecedentes actuales o recientes (dentro de los 3 meses anteriores a la selección) de enfermedad hepática, hematológica, gastrointestinal (excepto EC), endocrina, pulmonar, cardíaca, neurológica, psiquiátrica o cerebral anormal, grave, progresiva, no controlada.
  16. Tiene inmunodeficiencias congénitas o adquiridas, incluidos los participantes que se sabe que son portadores del VIH o los participantes que, a juicio del investigador, se sospecha que tienen una enfermedad inflamatoria intestinal monogénica.
  17. Ha recibido previamente un trasplante de médula ósea.
  18. Tiene una contraindicación para la resonancia magnética u otros procedimientos de estudio planificados.
  19. Tiene una contraindicación para el procedimiento anestésico.
  20. Tuvo una cirugía mayor o un trauma severo dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Darvadstrocel
A los participantes se les administró Darvadstrocel (CX601), 24 mililitros (ml) de suspensión de 120 millones de células como inyección perilesional, una vez en el día 0.
Biológico: Darvadstrocel
Inyección perilesional de darvadstrocel.
Otros nombres:
  • Cx601

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron remisión combinada
Periodo de tiempo: Semana 24
La remisión combinada se definió como el cierre de todas las aberturas externas tratadas que drenaban al inicio a pesar de la compresión suave de los dedos, y la ausencia de abscesos (ES)> 2 centímetros (cm) (en al menos 2 dimensiones) de las fístulas perianales tratadas confirmadas por la evaluación de imágenes de resonancia central magnética (MRI).
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron la remisión clínica
Periodo de tiempo: Semanas 24 y 52
La remisión clínica se definió como el cierre de todas las aberturas externas tratadas que drenaban al inicio del estudio a pesar de la compresión suave de los dedos.
Semanas 24 y 52
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta clínica
Periodo de tiempo: Semanas 24 y 52
La respuesta clínica se definió como el cierre de al menos el 50% de todas las aberturas externas tratadas que drenaban al inicio a pesar de la compresión suave de los dedos.
Semanas 24 y 52
Tiempo de remisión clínica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
El tiempo hasta la remisión clínica se definió como el tiempo en semanas desde el inicio del tratamiento hasta la primera visita en la que se observó la remisión clínica antes de la semana 52; Cuando se dice que la remisión clínica ocurrió si una evaluación clínica mostró el cierre de todas las aberturas externas tratadas que drenaban al inicio a pesar de la compresión suave de los dedos. Los participantes sin tiempo documentado a la remisión clínica al final del estudio (Semana 52), fueron censurados en la fecha de la última evaluación junto con los participantes que suspendieron sin remisión clínica antes de la semana 52 en la fecha de la última visita.
Hasta la semana 52
Tiempo de respuesta clínica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Tiempo hasta la respuesta clínica definida como el tiempo en semanas desde el inicio del tratamiento hasta la primera visita en la que se observó la respuesta clínica antes de la semana 52; Cuando se dice que la respuesta clínica ocurrió si una evaluación clínica mostró un cierre de al menos el 50% de todas las aberturas externas tratadas que drenaban al inicio a pesar de la compresión suave de los dedos. Los participantes sin tiempo documentado a la respuesta clínica al final del estudio (Semana 52), fueron censurados en la fecha de la última evaluación junto con los participantes que suspendieron sin respuesta clínica antes de la semana 52 en la fecha de la última visita.
Hasta la semana 52
Porcentaje de participantes con recaída en participantes con remisión combinada en la semana 24
Periodo de tiempo: De la semana 24 a la semana 52
La recaída se definió como la reapertura de cualquiera de las aberturas externas tratadas con fístula con drenaje activo como se evaluó clínicamente en los participantes que estaban en remisión combinada en la semana 24.
De la semana 24 a la semana 52
Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso (EA) surgido del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante de investigación clínica administró un medicamento; No necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un AE emergente de tratamiento es un AE que ocurre después de la exposición al tratamiento del estudio.
Hasta la semana 52
Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso grave (SAE) emergente de tratamiento (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Un SAE se define como una ocurrencia médica desagradable, un peligro significativo, contraindicación, efecto secundario o precaución de que en cualquier dosis: resulta en la muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalización congénita/defecto de nacimiento o es médica significativa. Un SAE emergente de tratamiento es un SAE que ocurre después de la exposición al tratamiento del estudio.
Hasta la semana 52
Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso adverso emergente de tratamiento (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
La AESI incluye inmunogenicidad/reacciones aloinmunes, reacciones de hipersensibilidad, formación de tejidos ectópicos, errores de medicación, tumorigenicidad y transmisión de agentes infecciosos. Un AESI emergente de tratamiento es un AESI que ocurre después de la exposición al tratamiento del estudio.
Hasta la semana 52
Porcentaje de participantes con valores de signos vitales potencialmente clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Los signos vitales incluyen temperatura corporal (medición oral), presión arterial (sistólica y diastólica, descansando más de 5 minutos) y frecuencia cardíaca (latidos por minuto).
Hasta la semana 52
Porcentaje de participantes con valores de laboratorio potencialmente clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Los parámetros de laboratorio incluyen hematología, bioquímica y análisis de orina.
Hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

7 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

7 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (Número EudraCT)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Otro identificador: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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