Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio su Darvadstrocel per il trattamento delle fistole perianali complesse nei bambini e negli adolescenti con malattia di Crohn

6 novembre 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Darvadstrocel nel trattamento della fistola perianale complessa in soggetti pediatrici con malattia di Crohn per un periodo di 24 settimane e un periodo di follow-up prolungato per un totale fino a 52 settimane

Una fistola perianale è un passaggio anomalo che si sviluppa tra il retto e la pelle vicino all'ano. La fistola è considerata complessa se si dirama in più aperture o se è presente anche un ascesso.

Lo scopo principale di questo studio è sapere se le fistole perianali complesse nei bambini e negli adolescenti si chiudono dopo il trattamento con darvadstrocel.

Da 2 a 3 settimane prima del trattamento con darvadstrocel, ogni partecipante verrà sottoposto a intervento chirurgico per pulire la fistola e drenare eventuali ascessi. Il giorno del trattamento, ogni partecipante avrà la fistola pulita e riceverà un'iniezione di darvadstrocel vicino alla fistola, sotto anestesia.

Fino a 1 anno dopo il trattamento, i partecipanti visiteranno regolarmente la clinica per il follow-up. La fistola verrà esaminata e verranno registrati eventuali effetti collaterali del trattamento. I partecipanti avranno una risonanza magnetica durante una visita clinica (circa 24 settimane dopo il trattamento).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama darvadstrocel (Cx601, sospensione cellulare contenente 120 milioni di cellule di cellule staminali mesenchimali derivate da adiposo espanse allogeniche [eASC]). Darvadstrocel è in fase di test per il trattamento della fistola perianale complessa nei partecipanti pediatrici con malattia di Crohn (CD). Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia di darvadstrocel nel trattamento della fistola perianale complessa nella celiachia.

Lo studio arruolerà almeno 20 pazienti che riceveranno una singola dose di darvadstrocel.

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di 52 settimane.

I partecipanti effettueranno più visite alla clinica. In circostanze inevitabili, come la pandemia della malattia da coronavirus 2019, possono essere concesse eccezioni per metodi alternativi per condurre le visite dei partecipanti con l'approvazione del monitor medico e/o dello sponsor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Giappone, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Giappone, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Giappone, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Israele
      • Be’er Ya‘aqov, Israele, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israele, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Olanda, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polonia, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Ha una diagnosi di MC basata su criteri clinici, endoscopici, istologici e/o radiologici accettati almeno 6 mesi prima della visita di screening.
  2. Ha una fistola perianale complessa refrattaria ad almeno uno dei seguenti trattamenti: immunosoppressori o farmaci biologici (anti-TNF, anti-integrina, anti-interleuchina [IL] 12/23). Le fistole refrattarie alla terapia sono definite in questo studio come segue: Immunosoppressori: risposta inadeguata dopo 3 mesi, sulla base della valutazione clinica, o ulteriore trattamento con azatioprina, 6-mercaptopurina o metotrexato. Biologici: risposta inadeguata dopo 14 settimane (16 settimane per anti-IL 12/23), basata sulla valutazione clinica, o trattamento più standard per l'induzione e il mantenimento.

  3. Una o più fistole perianali complesse che soddisfano uno o più dei seguenti criteri, modificati dalla revisione tecnica dell'American Gastroenterological Association (AGA): livello intersfinterico, transfinterico, extrasfinterico o soprasfinterico alto valutato mediante risonanza magnetica. Presenza di 2 o 3 aperture esterne (tratti) valutate mediante esame clinico. Raccolte di fluidi associati (ascesso) come determinato dalla risonanza magnetica.

    Questo studio richiede che il partecipante abbia fistole perianali complesse con un massimo di 2 aperture interne e un massimo di 3 aperture esterne, in base alla valutazione clinica. Il trattamento con Darvadstrocel è mirato alle fistole che collegano tra le aperture interne ed esterne. Verrà eseguita una lettura centrale di una risonanza magnetica pelvica eseguita localmente per confermare la posizione della fistola e il potenziale ascessi perianali associati. Le fistole devono essere drenanti da almeno 6 settimane prima della visita di screening. I partecipanti con fistole sottocutanee semplici drenanti attivamente, al momento della visita di screening, non sono ammessi in questo studio.

  4. Ha un CD luminale inattivo o leggermente attivo definito dal rispetto di tutti i seguenti criteri:

    1. Colonscopia, sigmoidoscopia flessibile o rettoscopia eseguita allo screening o nei 6 mesi precedenti lo screening, che non mostrino ulcere rettali superiori a 0,5 cm. Un partecipante che ha documentato ulcere rettali superiori a 0,5 cm nei 6 mesi precedenti lo screening ma ha subito un trattamento successivo può essere idoneo se non sono presenti ulcere rettali superiori a 0,5 cm su una sigmoidoscopia o rettoscopia eseguita dopo il trattamento o al momento dello screening.
    2. Il miglioramento o nessun peggioramento della frequenza delle feci, sostenuto per 1 settimana o più, nell'intervallo tra la colonscopia, la sigmoidoscopia flessibile o la rettoscopia nei criteri di inclusione 4(a) e la visita di screening.
    3. Nessun inizio o intensificazione del trattamento con corticosteroidi, immunosoppressori o regime di dosaggio di anticorpi monoclonali tra la colonscopia, la sigmoidoscopia flessibile o la rettoscopia nei criteri di inclusione 4 (a) e la visita di screening.

Criteri di esclusione:

  1. - Ha ricevuto qualsiasi composto sperimentale entro 12 settimane/84 giorni prima dello screening.
  2. Ha ricevuto darvadstrocel/eASC in un precedente studio clinico o come agente terapeutico.
  3. Il partecipante pesa
  4. Presenta una o più fistole perianali concomitanti con solo aperture interne o esterne.
  5. Ha fistole interne concomitanti come fistole ileo-vescicali, rettovaginali o ileo-coloniche.
  6. Ha un ascesso > 2 cm, a meno che non si risolva nella procedura di preparazione.
  7. Presenta stenosi rettale e/o anale e/o proctite attiva, che limiterebbero la procedura chirurgica.
  8. Il partecipante ha subito un intervento chirurgico per la fistola diverso dal drenaggio o dal posizionamento del setone.
  9. Ha stomi devianti.
  10. - Ha in corso un trattamento con corticosteroidi sistemici o è stato trattato con corticosteroidi sistemici entro 4 settimane prima dello screening.
  11. Il partecipante richiede un nuovo trattamento con agenti immunosoppressori/anti-TNF durante il periodo di screening.
  12. Il partecipante ha conosciuto o sospettato COVID-19 dallo sperimentatore negli ultimi 2 mesi (test aggiuntivi possono essere eseguiti a discrezione dello sperimentatore). Il test anticorpale positivo per COVID senza altre prove di infezione attiva in corso o recente non esclude la partecipazione. I partecipanti che erano in fase di screening nel momento in cui i fattori correlati a COVID-19 hanno portato all'interruzione possono anche essere sottoposti a un nuovo screening con l'approvazione dello sponsor o del designato.
  13. - Il partecipante richiede un intervento chirurgico nella regione perianale per motivi diversi dalle fistole al momento dello screening o previsti durante lo studio e/o durante le 24 settimane successive alla somministrazione del trattamento.
  14. Ha un tumore maligno o una precedente storia di qualsiasi tumore maligno, incluso qualsiasi tipo di carcinoma della fistola.
  15. - Ha una storia attuale o recente (entro 3 mesi prima dello screening) di malattia epatica, ematologica, gastrointestinale (eccetto CD), endocrina, polmonare, cardiaca, neurologica, psichiatrica o cerebrale anormale, grave, progressiva, incontrollata.
  16. Ha immunodeficienze congenite o acquisite, inclusi partecipanti noti per essere portatori di HIV o partecipanti con, a giudizio dello sperimentatore, sospettati di avere una malattia infiammatoria intestinale monogenica.
  17. Ha precedentemente ricevuto un trapianto di midollo osseo.
  18. Ha una controindicazione alla scansione MRI o ad altre procedure di studio pianificate.
  19. Ha una controindicazione alla procedura anestetica.
  20. - Ha subito un intervento chirurgico importante o un grave trauma entro 6 mesi prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Darvadstrocel
I partecipanti sono stati somministrati Darvadstrocel (CX601), 24 millilitri (ml) di sospensione di 120 milioni di cellule come iniezione perilesuale, una volta nel giorno 0.
Biologico: Darvadstrocel
Iniezione perilesionale di Darvadstrocel.
Altri nomi:
  • Cx601

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la remissione combinata
Lasso di tempo: Settimana 24
La remissione combinata è stata definita come la chiusura di tutte le aperture esterne trattate che erano drenanti al basale nonostante una leggera compressione delle dita e l'assenza di ascessi > 2 centimetri (cm) (in almeno 2 dimensioni) delle fistole perianali trattate confermate dalla valutazione della risonanza magnetica centrale (MRI).
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la remissione clinica
Lasso di tempo: Settimane 24 e 52
La remissione clinica è stata definita come la chiusura di tutte le aperture esterne trattate che erano drenanti al basale nonostante la delicata compressione delle dita.
Settimane 24 e 52
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta clinica
Lasso di tempo: Settimane 24 e 52
La risposta clinica è stata definita come una chiusura di almeno il 50% di tutte le aperture esterne trattate che stavano drenando al basale nonostante la leggera compressione delle dita.
Settimane 24 e 52
Tempo di remissione clinica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Il tempo alla remissione clinica è stato definito come il tempo in settimane dall'inizio del trattamento alla prima visita in cui è stata osservata la remissione clinica prima della settimana 52; dove si dice che si sia verificata una remissione clinica se una valutazione clinica ha mostrato la chiusura di tutte le aperture esterne trattate che erano drenanti al basale nonostante la delicata compressione delle dita. I partecipanti senza tempo documentato per la remissione clinica entro la fine dello studio (settimana 52), sono stati censurati alla data dell'ultima valutazione insieme ai partecipanti che hanno interrotto senza remissione clinica prima della settimana 52 alla data dell'ultima visita.
Fino alla settimana 52
Tempo di risposta clinica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Time to Clinical Response definito come il tempo in settimane dal trattamento inizio alla prima visita in cui è stata osservata la risposta clinica prima della settimana 52; Laddove si dice che si sia verificata la risposta clinica se una valutazione clinica ha mostrato una chiusura di almeno il 50% di tutte le aperture esterne trattate che si stavano drenando al basale nonostante la leggera compressione delle dita. I partecipanti senza tempo documentati alla risposta clinica entro la fine dello studio (settimana 52), sono stati censurati alla data di ultima valutazione insieme ai partecipanti che hanno interrotto senza risposta clinica prima della settimana 52 alla data di ultima visita.
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con ricaduta nei partecipanti con remissione combinata alla settimana 24
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 alla settimana 52
La ricaduta è stata definita come riapertura di una delle aperture esterne di fistola (i) trattate con drenaggio attivo come valutato clinicamente nei partecipanti che erano in remissione combinata alla settimana 24.
Dalla settimana 24 alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente (AE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un'indagine clinica partecipante ha somministrato un farmaco; Non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un AE emergente per il trattamento è un AE che si verifica dopo l'esposizione al trattamento dello studio.
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso serio emergente (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Un SAE è definito come un occorrenza medica spiacevole, un pericolo significativo, una controindicazione, un effetto collaterale o una precauzione che a qualsiasi dose: i risultati nella morte, è pericoloso per la vita, richiede un ricovero nel paziente o il prolungamento del ricovero esistente, si traduce in una disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è significativo. Un SAE emergente per il trattamento è un SAE che si verifica dopo l'esposizione al trattamento dello studio.
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
L'Aesis include immunogenicità/reazioni alloimmuni, reazioni di ipersensibilità, formazione di tessuto ectopico, errori di farmaci, tumorigenicità e trasmissione di agenti infettivi. Un AESI emergente-trattamento è un AESI che si verifica dopo l'esposizione al trattamento dello studio.
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con valori di segno vitale potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
I segni vitali includono la temperatura corporea (misurazione orale), la pressione sanguigna (sistolica e diastolica, a riposo più di 5 minuti) e frequenza cardiaca (battiti al minuto).
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con valori di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
I parametri di laboratorio includono ematologia, biochimica e analisi delle urine.
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

7 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (Numero EudraCT)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Altro identificatore: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Darvadstrocel

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Armenia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi