Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Darvadstrocelu w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u dzieci i młodzieży z chorobą Leśniowskiego-Crohna

6 listopada 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo darwadstrocelu w leczeniu złożonej przetoki okołoodbytniczej u dzieci i młodzieży z chorobą Leśniowskiego-Crohna w okresie 24 tygodni i przedłużonym okresie obserwacji łącznie do 52 tygodnie

Przetoka okołoodbytnicza to nieprawidłowe przejście, które rozwija się między odbytnicą a skórą w pobliżu odbytu. Przetokę uważa się za złożoną, jeśli rozgałęzia się na kilka otworów lub występuje również ropień.

Głównym celem pracy jest sprawdzenie, czy złożone przetoki okołoodbytnicze u dzieci i młodzieży zamykają się po leczeniu darwadstrocelem.

Na 2 do 3 tygodni przed leczeniem darwadstrocelem każdy uczestnik będzie miał operację oczyszczenia przetoki i drenażu ewentualnych ropni. W dniu zabiegu każdy uczestnik będzie miał oczyszczoną przetokę i otrzyma zastrzyk darvadstrocelu w okolice przetoki, w znieczuleniu.

Przez okres do 1 roku po leczeniu uczestnicy będą regularnie odwiedzać klinikę w celu obserwacji. Przetoka zostanie zbadana, a wszelkie skutki uboczne leczenia zostaną odnotowane. Uczestnicy będą mieli MRI podczas jednej wizyty w klinice (około 24 tygodni po leczeniu).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę darvadstrocel (Cx601, zawiesina komórkowa zawierająca 120 milionów komórek allogenicznych ekspandowanych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej [eASC]). Darvadstrocel jest testowany pod kątem leczenia złożonej przetoki okołoodbytniczej u uczestników pediatrycznych z chorobą Leśniowskiego-Crohna (CD). Niniejsze badanie będzie dotyczyć bezpieczeństwa i skuteczności darwadstrocelu w leczeniu złożonej przetoki okołoodbytniczej w CD.

Do badania zostanie włączonych co najmniej 20 pacjentów, którzy otrzymają pojedynczą dawkę darwadstrocelu.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas na udział w tym badaniu wynosi 52 tygodnie.

Uczestnicy będą wielokrotnie odwiedzać klinikę. W nieuniknionych okolicznościach, takich jak pandemia koronawirusa 2019, mogą zostać dopuszczone alternatywne metody przeprowadzania wizyt uczestników za zgodą monitora medycznego i/lub sponsora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Díaz
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Holandia, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Izrael
      • Be’er Ya‘aqov, Izrael, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japonia, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japonia, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japonia, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polska, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ma rozpoznanie CD na podstawie przyjętych kryteriów klinicznych, endoskopowych, histologicznych i/lub radiologicznych co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  2. Ma złożoną przetokę okołoodbytniczą oporną na co najmniej jedną z następujących metod leczenia: leki immunosupresyjne lub leki biologiczne (anty-TNF, anty-integryna, anty-interleukina [IL] 12/23). Przetoki oporne na leczenie definiuje się w tym badaniu w następujący sposób: Leki immunosupresyjne: niewystarczająca odpowiedź po 3 miesiącach, na podstawie oceny klinicznej, lub dłuższe leczenie azatiopryną, 6-merkaptopuryną lub metotreksatem. Biologia: Niewystarczająca odpowiedź po 14 tygodniach (16 tygodni dla anty-IL 12/23), na podstawie oceny klinicznej lub bardziej standardowe leczenie do indukcji i leczenia podtrzymującego.

  3. Złożona przetoka okołoodbytnicza, która spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów, zmodyfikowanych na podstawie oceny technicznej Amerykańskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego (AGA): duża przetoka międzyzwieraczowa, przezzwieraczowa, pozazwieraczowa lub nadzwieraczowa w ocenie MRI. Obecność 2 lub 3 zewnętrznych otworów (traktów) ocenianych na podstawie badania klinicznego. Powiązane kolekcje płynów (ropień) określone przez MRI.

    To badanie wymaga, aby uczestnik miał złożone przetoki okołoodbytnicze z maksymalnie 2 otworami wewnętrznymi i maksymalnie 3 otworami zewnętrznymi, w oparciu o ocenę kliniczną. Leczenie darvadstrocelem jest ukierunkowane na przetoki łączące otwory wewnętrzne i zewnętrzne. Wykonany zostanie centralny odczyt lokalnie wykonanego MRI miednicy w celu potwierdzenia lokalizacji przetoki i potencjalnie związanych z nią ropni okołoodbytniczych. Przetoki musiały być sączące się przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą przesiewową. Uczestnicy z czynnie drenującymi prostymi przetokami podskórnymi w czasie wizyty przesiewowej nie są dopuszczani do tego badania.

  4. Ma nieaktywną lub umiarkowanie aktywną luminalną CD zdefiniowaną przez spełnienie wszystkich następujących kryteriów:

    1. Kolonoskopia, giętka sigmoidoskopia lub rektoskopia wykonane podczas badania przesiewowego lub w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, wykazujące brak owrzodzeń odbytnicy większych niż 0,5 cm. Uczestnik, u którego udokumentowano owrzodzenia odbytnicy większe niż 0,5 cm w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, ale przeszedł kolejne leczenie, może się kwalifikować, jeśli w sigmoidoskopii lub rektoskopii wykonanej po leczeniu lub w czasie badania przesiewowego nie stwierdzono owrzodzeń odbytnicy większych niż 0,5 cm.
    2. Poprawa lub brak pogorszenia częstości stolca utrzymująca się przez 1 tydzień lub dłużej w przerwie między kolonoskopią, elastyczną sigmoidoskopią lub rektoskopią w kryterium włączenia 4(a) a wizytą przesiewową.
    3. Brak rozpoczęcia lub intensyfikacji leczenia kortykosteroidami, lekami immunosupresyjnymi lub schematem dawkowania przeciwciał monoklonalnych pomiędzy kolonoskopią, elastyczną sigmoidoskopią lub rektoskopią w kryterium włączenia 4(a) a wizytą przesiewową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymał jakikolwiek badany związek w ciągu 12 tygodni/84 dni przed badaniem przesiewowym.
  2. Otrzymał darvadstrocel/eASC w poprzednim badaniu klinicznym lub jako środek terapeutyczny.
  3. Uczestnik waży
  4. Ma współistniejącą przetokę(y) okołoodbytniczą z tylko wewnętrznym lub zewnętrznym otworem(ami).
  5. Ma współistniejące przetoki wewnętrzne, takie jak przetoki krętniczo-pęcherzowe, odbytniczo-pochwowe lub krętniczo-okrężnicze.
  6. Ma ropień >2 cm, chyba że został rozwiązany w ramach procedury przygotowawczej.
  7. Ma zwężenie odbytnicy i/lub odbytu i/lub czynne zapalenie odbytnicy, które ograniczałoby zabieg chirurgiczny.
  8. U pacjentki wykonano operację przetoki inną niż drenaż lub założenie setonu.
  9. Ma odwracające stomię.
  10. Jest w trakcie ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami lub był leczony ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  11. Uczestnik wymaga nowego leczenia lekami immunosupresyjnymi/anty-TNF w okresie przesiewowym.
  12. Uczestnik wiedział lub podejrzewał COVID-19 przez badacza w ciągu ostatnich 2 miesięcy (dodatkowe testy mogą być przeprowadzone według uznania badacza). Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał w kierunku COVID bez innych dowodów na obecną lub niedawną aktywną infekcję nie wyklucza udziału. Uczestnicy, którzy uczestniczyli w badaniu przesiewowym w czasie, gdy czynniki związane z COVID-19 spowodowały przerwanie programu, mogą również zostać ponownie przebadani za zgodą sponsora lub wyznaczonej osoby.
  13. Uczestnik wymaga operacji w okolicy odbytu z powodów innych niż przetoki w czasie badania przesiewowego lub przewidzianych w trakcie badania i/lub w ciągu 24 tygodni po podaniu leczenia.
  14. Ma nowotwór złośliwy lub jakikolwiek nowotwór złośliwy w wywiadzie, w tym dowolny typ raka przetoki.
  15. Ma obecnie lub niedawno (w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym) nieprawidłową, ciężką, postępującą, niekontrolowaną chorobę wątroby, hematologiczną, żołądkowo-jelitową (z wyjątkiem CD), endokrynologiczną, płucną, sercową, neurologiczną, psychiatryczną lub mózgową w wywiadzie.
  16. Ma wrodzone lub nabyte niedobory odporności, w tym uczestników, o których wiadomo, że są nosicielami wirusa HIV lub uczestników, u których w ocenie badacza istnieje podejrzenie monogenowego zapalenia jelit.
  17. Wcześniej otrzymał przeszczep szpiku kostnego.
  18. Ma przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego lub innych planowanych procedur badawczych.
  19. Ma przeciwwskazania do zabiegu znieczulenia.
  20. Miał poważną operację lub ciężki uraz w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Darwadstrocel
Uczestnikom podawano Darvadstrocel (CX601), 24 mililitrów (ML) zawiesinę 120 milionów komórek jako wstrzyknięcie perylesialne, raz w dniu 0.
Biologiczny: Darwadstrocel
Wstrzyknięcie darvadstrocelu w okolicę nadbrzusza.
Inne nazwy:
  • Cx601

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy osiągnęli łączną remisję
Ramy czasowe: Tydzień 24
Połączoną remisję zdefiniowano jako zamknięcie wszystkich leczonych zewnętrznych otworów, które spłynęły na początku pomimo delikatnego ucisku palca i braku ropnia (ES)> 2 centymetrów (CM) (w co najmniej 2 wymiarach) oczyszczonej oceny (MRI) oczyszczonej przetoki okołoporodowej.
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy osiągnęli remisję kliniczną
Ramy czasowe: Tygodnie 24 i 52
Remisję kliniczną zdefiniowano jako zamknięcie wszystkich leczonych zewnętrznych otworów, które spłynęły na początku pomimo delikatnego kompresji palców.
Tygodnie 24 i 52
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: Tygodnie 24 i 52
Odpowiedź kliniczna zdefiniowano jako zamknięcie co najmniej 50% wszystkich leczonych zewnętrznych otworów, które spłynęły na początku pomimo delikatnego kompresji palców.
Tygodnie 24 i 52
Czas na remisję kliniczną
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Czas na remisję kliniczną zdefiniowano jako czas od tygodni od rozpoczęcia leczenia do pierwszej wizyty, podczas której remisja kliniczna zaobserwowano przed 52 tygodniem; W przypadku, gdy mówi się, że remisja kliniczna wystąpiła, jeśli ocena kliniczna wykazała zamknięcie wszystkich leczonych zewnętrznych otworów, które spłynęły na początku pomimo delikatnego kompresji palca. Uczestnicy bez udokumentowanego czasu na remisję kliniczną do końca badania (tydzień 52) zostali ocenzurowani w dniu ostatniej oceny wraz z uczestnikami, którzy zaprzestali bez remisji klinicznej przed 52 tygodniem w dniu ostatniej wizyty.
Do 52 tygodnia
Czas na odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Czas do odpowiedzi klinicznej zdefiniowany jako czas od tygodni od rozpoczęcia leczenia do pierwszej wizyty, podczas której reakcja kliniczna zaobserwowano przed 52 tygodniem; W przypadku, gdy mówi się, że odpowiedź kliniczna wystąpiła, jeśli ocena kliniczna wykazała zamknięcie co najmniej 50% wszystkich leczonych zewnętrznych otworów, które wyczerpały się na początku pomimo delikatnego kompresji palców. Uczestnicy bez udokumentowanego czasu na odpowiedź kliniczną do końca badania (tydzień 52) zostali ocenzurowani w dniu ostatniej oceny wraz z uczestnikami, którzy zaprzestali bez odpowiedzi klinicznej przed 52 tygodniem w dniu ostatniej wizyty.
Do 52 tygodnia
Procent uczestników z nawrotem u uczestników z łączną remisją w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Od tygodnia 24 do tygodnia 52
Nawrót zdefiniowano jako ponowne otwarcie dowolnego z leczonych zewnętrznych otworów (-ów) z aktywnym drenażem, jak oceniono klinicznie u uczestników, którzy łączyli remisję w 24 tygodniu.
Od tygodnia 24 do tygodnia 52
Procent uczestników z co najmniej jednym niepożądanym zdarzeniem leczenia (AE)
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
AE jest definiowane jako każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika dochodzenia klinicznego podawanego leku; Niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. AE-emergent leczenia to AE, który występuje po ekspozycji na badane leczenie.
Do 52 tygodnia
Odsetek uczestników z co najmniej jednym leczeniem poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
SAE jest zdefiniowane jako nieporadne zdarzenie medyczne, znaczące zagrożenie, przeciwwskazanie, efekt uboczny lub środki ostrożności, że przy każdej dawce: wyniki w śmierci, zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji hospitacyjnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną. SAE-emergentne leczenie to SAE, który występuje po ekspozycji na badane leczenie.
Do 52 tygodnia
Procent uczestników z co najmniej jednym niepożądanym zdarzeniem niepożądanym o szczególnym interesie (AESI)
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
AESES obejmuje immunogenność/reakcje alloimmunologiczne, reakcje nadwrażliwości, tworzenie tkanki ektopowej, błędy leku, nowotworu i przenoszenie środków zakaźnych. AEEI z leczeniem to AEEI, które występuje po ekspozycji na badane leczenie.
Do 52 tygodnia
Procent uczestników o potencjalnie istotnych klinicznie wartościach parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Znaki życiowe obejmują temperaturę ciała (pomiar doustny), ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe, spoczywające dłużej niż 5 minut) oraz tętno (uderzenia na minutę).
Do 52 tygodnia
Odsetek uczestników o potencjalnie istotnych klinicznie wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Parametry laboratoryjne obejmują hematologię, biochemię i analizę moczu.
Do 52 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (Numer EudraCT)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Inny identyfikator: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Crohna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj