Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Darvadstrocel voor de behandeling van complexe perianale fistels bij kinderen en tieners met de ziekte van Crohn

6 november 2025 bijgewerkt door: Takeda

Een fase 3, open-label, multicenter onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Darvadstrocel bij de behandeling van complexe perianale fistels bij pediatrische proefpersonen met de ziekte van Crohn gedurende een periode van 24 weken en een verlengde follow-upperiode voor in totaal maximaal 52 weken

Een perianale fistel is een abnormale doorgang die ontstaat tussen het rectum en de huid nabij de anus. De fistel wordt als complex beschouwd als deze zich vertakt in meerdere openingen of als er ook een abces aanwezig is.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren of complexe perianale fistels bij kinderen en tieners sluiten na behandeling met darvadstrocel.

2 tot 3 weken voor de behandeling met darvadstrocel wordt elke deelnemer geopereerd om de fistel te reinigen en eventuele abcessen te draineren. Op de dag van de behandeling wordt bij elke deelnemer de fistel gereinigd en krijgt hij onder verdoving een injectie met darvadstrocel nabij de fistel.

Tot 1 jaar na de behandeling zullen de deelnemers de kliniek regelmatig bezoeken voor follow-up. De fistel wordt onderzocht en eventuele bijwerkingen van de behandeling worden geregistreerd. Deelnemers krijgen een MRI bij één bezoek aan de kliniek (ongeveer 24 weken na de behandeling).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet darvadstrocel (Cx601, celsuspensie met 120 miljoen cellen van allogene geëxpandeerde, van vetweefsel afgeleide mesenchymale stamcellen [eASC's]). Darvadstrocel wordt getest om complexe perianale fistels te behandelen bij pediatrische deelnemers met de ziekte van Crohn (CD). In deze studie wordt gekeken naar de veiligheid en werkzaamheid van darvadstrocel bij de behandeling van complexe perianale fistels bij de ziekte van Crohn.

De studie zal ten minste 20 patiënten inschrijven die een enkele dosis darvadstrocel zullen krijgen.

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan dit onderzoek is 52 weken.

Deelnemers zullen meerdere bezoeken aan de kliniek brengen. In onvermijdelijke omstandigheden, zoals de pandemie van het coronavirus in 2019, kunnen uitzonderingen worden toegestaan ​​voor alternatieve methoden voor het uitvoeren van bezoeken aan deelnemers met goedkeuring van de medische monitor en/of sponsor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Be’er Ya‘aqov, Israël, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanje
      • Badalona, Spanje, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft minimaal 6 maanden voor het screeningsbezoek een diagnose van CD op basis van geaccepteerde klinische, endoscopische, histologische en/of radiologische criteria.
  2. Heeft een complexe perianale fistel die ongevoelig is voor ten minste een van de volgende behandelingen: immunosuppressiva of biologische geneesmiddelen (anti-TNF's, anti-integrine, anti-interleukine [IL] 12/23). Fistel(s) ongevoelig voor therapie wordt in deze studie als volgt gedefinieerd: Immunosuppressiva: Onvoldoende respons na 3 maanden, gebaseerd op klinische beoordeling, of meer behandeling met azathioprine, 6-mercaptopurine of methotrexaat. Biologics: onvoldoende respons na 14 weken (16 weken voor anti-IL 12/23), gebaseerd op klinische beoordeling, of meer standaardbehandeling voor inductie en onderhoud.

  3. Een complexe perianale fistel(s) die voldoet/voldoen aan een of meer van de volgende criteria, gewijzigd ten opzichte van de technische beoordeling van de American Gastroenterological Association (AGA): Hoog intersfincterisch, transsphincterisch, extrasphincterisch of suprasphincterisch zoals beoordeeld door MRI. Aanwezigheid van 2 of 3 uitwendige openingen (traktaten) zoals beoordeeld door klinisch onderzoek. Bijbehorende vloeistof (abces) collecties zoals bepaald door MRI.

    Deze studie vereist dat de deelnemer complexe perianale fistels heeft met maximaal 2 interne openingen en maximaal 3 externe openingen, op basis van klinische beoordeling. Darvadstrocel-behandeling is gericht op fistels die verbinding maken tussen interne en externe openingen. Een centrale lezing van een lokaal uitgevoerde bekken-MRI zal worden uitgevoerd om de locatie van de fistel en mogelijk geassocieerde perianale abcessen te bevestigen. Fistels moeten minimaal 6 weken voor het screeningsbezoek leeggelopen zijn. Deelnemers met actief drainerende eenvoudige onderhuidse fistels, ten tijde van het screeningsbezoek, zijn niet toegestaan ​​in dit onderzoek.

  4. Heeft inactieve of licht actieve luminale CD gedefinieerd door te voldoen aan alle volgende criteria:

    1. Colonoscopie, flexibele sigmoïdoscopie of rectoscopie uitgevoerd tijdens de screening of binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, waarbij geen rectale ulcera groter dan 0,5 cm werden aangetoond. Een deelnemer die in de 6 maanden voorafgaand aan de screening rectale ulcera groter dan 0,5 cm heeft gedocumenteerd, maar een vervolgbehandeling heeft ondergaan, kan in aanmerking komen als er geen rectale ulcera groter dan 0,5 cm zijn bij een sigmoïdoscopie of rectoscopie uitgevoerd na de behandeling of op het moment van screening.
    2. De verbetering van, of geen verslechtering van de ontlastingsfrequentie, aanhoudend gedurende 1 week of langer, in het interval tussen de colonoscopie, flexibele sigmoïdoscopie of rectoscopie in inclusiecriterium 4(a) en het screeningsbezoek.
    3. Geen start of intensivering van behandeling met corticosteroïden, immunosuppressiva of doseringsregime van monoklonale antilichamen tussen de colonoscopie, flexibele sigmoïdoscopie of rectoscopie in inclusiecriterium 4(a) en het screeningsbezoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft binnen 12 weken/84 dagen voorafgaand aan de screening een onderzoeksmiddel gekregen.
  2. Heeft darvadstrocel/eASC gekregen in een eerder klinisch onderzoek of als therapeutisch middel.
  3. De deelnemer weegt
  4. Heeft gelijktijdig perianale fistel(s) met alleen interne of externe opening(en).
  5. Heeft gelijktijdig interne fistel(s) zoals ileo-vesicale, rectovaginale of ileo-colon fistel(s).
  6. Heeft een abces >2 cm, tenzij opgelost tijdens de voorbereidingsprocedure.
  7. Heeft rectale en/of anale stenose en/of actieve proctitis, wat de chirurgische procedure zou beperken.
  8. De deelnemer onderging een andere fisteloperatie dan drainage of plaatsing van een seton.
  9. Heeft omleidende stoma's.
  10. Ondergaat een behandeling met systemische corticosteroïden of is binnen 4 weken voor screening behandeld met systemische corticosteroïden.
  11. De deelnemer heeft tijdens de screeningsperiode een nieuwe behandeling met immunosuppressiva/anti-TNF-middelen nodig.
  12. De deelnemer heeft in de afgelopen 2 maanden COVID-19 gekend of vermoed door de onderzoeker (aanvullende tests kunnen worden uitgevoerd naar goeddunken van de onderzoeker). Positieve antilichaamtesten voor COVID zonder ander bewijs van huidige of recente actieve infectie sluit deelname niet uit. Deelnemers die in screening waren op het moment dat COVID-19-gerelateerde factoren tot stopzetting leidden, kunnen ook opnieuw worden gescreend met goedkeuring van de sponsor of aangewezen persoon.
  13. De deelnemer moet geopereerd worden in de perianale regio om andere redenen dan fistels op het moment van screening of voorzien tijdens het onderzoek en/of tijdens de 24 weken na toediening van de behandeling.
  14. Heeft een kwaadaardige tumor of een voorgeschiedenis van een kwaadaardige tumor, inclusief elk type fistelcarcinoom.
  15. Heeft huidige of recente (binnen 3 maanden vóór de screening) geschiedenis van abnormale, ernstige, progressieve, ongecontroleerde lever-, hematologische, gastro-intestinale (behalve CD), endocriene, long-, cardiale, neurologische, psychiatrische of cerebrale ziekte.
  16. Heeft aangeboren of verworven immunodeficiënties, waaronder deelnemers waarvan bekend is dat ze hiv-dragers zijn of deelnemers van wie, naar het oordeel van de onderzoeker, wordt vermoed dat ze monogene inflammatoire darmziekte hebben.
  17. Heeft eerder een beenmergtransplantatie ondergaan.
  18. Heeft een contra-indicatie voor MRI-scan of andere geplande onderzoeksprocedures.
  19. Heeft een contra-indicatie voor de anesthesieprocedure.
  20. Binnen 6 maanden voor het screeningsbezoek een grote operatie of een ernstig trauma hebben ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Darvadstrocel
Deelnemers werden toegediend Darvadstrocel (CX601), 24 milliliter (ML) suspensie van 120 miljoen cellen als een perilesionale injectie, eenmaal op dag 0.
Biologisch: Darvadstrocel
Darvadstrocel perilesionale injectie.
Andere namen:
  • Cx601

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die gecombineerde remissie bereikten
Tijdsspanne: Week 24
Gecombineerde remissie werd gedefinieerd als de sluiting van alle behandelde externe openingen die ondanks zachte vingercompressie bij aanvang afsloeg, en afwezigheid van abces (ES)> 2 centimeter (CM) (in ten minste 2 dimensies) van de behandelde perianale fistel (s) bevestigd door centrale magnetische resonantie -beeldvorming (MRI) (MRI) (MRI) (MRI).
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die klinische remissie bereikten
Tijdsspanne: Weken 24 en 52
Klinische remissie werd gedefinieerd als de sluiting van alle behandelde externe openingen die ondanks een zachte vingercompressie bij aanvang aftrokken.
Weken 24 en 52
Percentage deelnemers die klinische respons bereikten
Tijdsspanne: Weken 24 en 52
Klinische respons werd gedefinieerd als sluiting van ten minste 50% van alle behandelde externe openingen die ondanks een zachte vingercompressie bij aanvang aftrokken.
Weken 24 en 52
Tijd tot klinische remissie
Tijdsspanne: Tot week 52
Tijd tot klinische remissie werd gedefinieerd als de tijd in weken van de behandeling van start tot eerste bezoek waarbij klinische remissie werd waargenomen vóór week 52; Waar zou worden gezegd dat klinische remissie heeft plaatsgevonden als een klinische beoordeling de sluiting van alle behandelde externe openingen aantoonde die ondanks een zachte vingercompressie bij aanvang afsloegen. Deelnemers zonder gedocumenteerde tijd tot klinische remissie tegen het einde van de studie (week 52) werden gecensureerd op de datum van laatste beoordeling samen met de deelnemers die stopten zonder klinische remissie vóór week 52 op de datum van het laatste bezoek.
Tot week 52
Tijd op klinische respons
Tijdsspanne: Tot week 52
Tijd op klinische respons gedefinieerd als de tijd in weken van de behandeling van start tot eerste bezoek waarbij klinische respons werd waargenomen vóór week 52; Waar wordt gezegd dat de klinische respons heeft plaatsgevonden als een klinische beoordeling de sluiting van ten minste 50% van alle behandelde externe openingen die ondanks zachte vingercompressie afsloeg, aantoonden. Deelnemers zonder gedocumenteerde tijd op klinische respons aan het einde van de studie (week 52) werden gecensureerd op de datum van laatste beoordeling samen met de deelnemers die stopten zonder klinische respons vóór week 52 op de datum van het laatste bezoek.
Tot week 52
Percentage deelnemers met terugval bij deelnemers met gecombineerde remissie in week 24
Tijdsspanne: Van week 24 tot week 52
Terugval werd gedefinieerd als heropening van een van de behandelde fistels externe openingen met actieve drainage zoals klinisch beoordeeld in deelnemers die in week 24 gecombineerde remissie waren.
Van week 24 tot week 52
Percentage deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (AE)
Tijdsspanne: Tot week 52
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een tijdens de behandeling optredende bijwerking is een bijwerking die optreedt na blootstelling aan de onderzoeksbehandeling.
Tot week 52
Percentage deelnemers met ten minste één behandelingsopkomst ernstige bijwerking (SAE)
Tijdsspanne: Tot week 52
Een SAE wordt gedefinieerd als een ongewenste medisch optreden, significant gevaar, contra-indicatie, bijwerking of voorzorgsmaatregel dat bij elke dosis: resultaten in overlijden, levensbedreigend is, in-patiënt ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resultaten in persistente of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een congenitale anomalie/geboortedefect is of medisch significant is. Een SAE van de behandelingsopkomst is een SAE die optreedt na blootstelling aan studiebehandeling.
Tot week 52
Percentage deelnemers met ten minste één bijwerking van de behandelingsopkomst van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot week 52
Aesis omvat immunogeniteit/allo -immuunreacties, overgevoeligheidsreacties, ectopische weefselvorming, medicatiefouten, tumorigeniciteit en overdracht van infectieuze middelen. Een behandelings-opkomst AESI is een AESI die optreedt na blootstelling aan studiebehandeling.
Tot week 52
Percentage deelnemers met mogelijk klinisch significante vitale tekenwaarden
Tijdsspanne: Tot week 52
Vitale tekenen omvatten lichaamstemperatuur (orale meting), bloeddruk (systolisch en diastolisch, meer dan 5 minuten rusten) en hartslag (slagen per minuut).
Tot week 52
Percentage deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Tot week 52
Laboratoriumparameters omvatten hematologie, biochemie en urineonderzoek.
Tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (EudraCT-nummer)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (Andere identificatie: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (Ctis: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Darvadstrocel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren