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크론병 소아청소년의 복합 항문주위 누공 치료를 위한 Darvadstrocel의 연구

2025년 11월 6일 업데이트: Takeda

크론병을 앓는 소아 피험자의 복합 항문 주위 누공 치료에서 Darvadstrocel의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 다기관 연구 52주

항문 주위 누공은 직장과 항문 근처의 피부 사이에 발생하는 비정상적인 통로입니다. 누공이 여러 구멍으로 갈라지거나 농양도 있으면 누공이 복잡하다고 간주됩니다.

이 연구의 주요 목표는 darvadstrocel로 치료한 후 어린이와 청소년의 복잡한 항문 주위 누공이 닫히는지 알아보는 것입니다.

darvadstrocel로 치료하기 2~3주 전에 각 참가자는 누공을 청소하고 농양을 배액하는 수술을 받습니다. 치료 당일 각 참가자는 누공을 세척하고 마취하에 누공 근처에 darvadstrocel을 주사합니다.

치료 후 최대 1년 동안 참가자는 후속 조치를 위해 정기적으로 클리닉을 방문합니다. 누공을 검사하고 치료로 인한 부작용을 기록합니다. 참가자는 한 번의 클리닉 방문(치료 후 약 24주)에 MRI를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 테스트되는 약물은 darvadstrocel(Cx601, 1억 2천만 개의 동종 확장 지방 유래 중간엽 줄기 세포[eASCs] 세포를 포함하는 세포 현탁액)입니다. Darvadstrocel은 크론병(CD)을 앓고 있는 소아 참가자의 복잡한 항문 주위 누공을 치료하기 위해 테스트되고 있습니다. 이 연구는 CD의 복잡한 항문 주위 누공 치료에서 darvadstrocel의 안전성과 효능을 살펴볼 것입니다.

이 연구는 단일 용량의 다바드스트로셀을 받을 최소 20명의 환자를 등록할 것입니다.

이 다중 센터 시험은 전 세계적으로 실시됩니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 52주입니다.

참가자는 클리닉을 여러 번 방문합니다. 코로나바이러스 질병 2019 팬데믹과 같은 불가피한 상황에서는 의료 모니터 및/또는 스폰서의 승인을 받아 참가자 방문을 수행하는 대체 방법에 대해 예외가 허용될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Rotterdam, 네덜란드, 3000 CA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • 스페인
      • Badalona, 스페인, 8916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, 스페인, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Málaga, 스페인, 29011
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga
  • 이스라엘
      • Be’er Ya‘aqov, 이스라엘, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, 이스라엘, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, 이스라엘, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘, 9124001
        • Hadassah University Hospital-Mt. Scopus
      • Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • 일본
      • Bunkyō City, 일본, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyō City, 일본, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Sendai, 일본, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shimotsuke-shi, 일본, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tsu, 일본, 514-8507
        • Mie University Hospital
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Rzeszów, 폴란드, 35-302
        • Gabinet Lekarski Bartosz Korczowski
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 방문 최소 6개월 전에 승인된 임상적, 내시경적, 조직학적 및/또는 방사선학적 기준을 기반으로 CD 진단을 받았습니다.
  2. 복잡한 항문주위 누공이 다음 치료 중 적어도 하나에 반응하지 않는 경우: 면역억제제 또는 생물학적 제제(항-TNF, 항-인테그린, 항-인터루킨[IL] 12/23). 치료에 반응하지 않는 누공은 이 연구에서 다음과 같이 정의됩니다. 면역억제제: 임상 평가에 근거하여 3개월 후 부적절한 반응, 또는 아자티오프린, 6-메르캅토퓨린 또는 메토트렉세이트로 추가 치료. 생물학적 제제: 임상 평가 또는 유도 및 유지를 위한 보다 표준적인 치료에 근거한 14주 후(항-IL 12/23의 경우 16주) 후 부적절한 반응.

  3. AGA(American Gastroenterological Association) 기술 검토에서 수정된 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 복잡한 항문 주위 누공: MRI로 평가한 높은 괄약근간, 괄약근간, 괄약근외 또는 괄약근상. 임상 검사에 의해 평가된 2개 또는 3개의 외부 개구부(관)의 존재. MRI에 의해 결정된 관련 체액(농양) 수집.

    이 연구는 참가자가 임상 평가를 기반으로 최대 2개의 내부 개구부와 최대 3개의 외부 개구부를 가진 복잡한 항문주위 누공을 가질 것을 요구합니다. Darvadstrocel 치료는 내부 개구부와 외부 개구부를 연결하는 누공을 대상으로 합니다. 국소적으로 수행된 골반 MRI의 중앙 판독을 수행하여 누공의 위치 및 잠재적 관련 항문 주위 농양(들)을 확인합니다. 누공은 스크리닝 방문 전 최소 6주 동안 배출되어야 합니다. 스크리닝 방문 시점에 능동적으로 배액되는 단순한 피하 누공이 있는 참가자는 이 연구에서 허용되지 않습니다.

  4. 다음 기준을 모두 충족하여 정의된 비활성 또는 약간 활성 내강 CD가 있음:

    1. 선별 시 또는 선별 전 6개월 이내에 수행된 대장내시경, 굴곡성 결장경 또는 직장경 검사에서 0.5cm보다 큰 직장 궤양이 없음을 보여줍니다. 스크리닝 전 6개월 이내에 0.5 cm보다 큰 직장 궤양을 기록했지만 후속 치료를 받은 참가자는 치료 후 또는 스크리닝 시점에 수행된 구불창자경 또는 직장경 검사에서 0.5 cm보다 큰 직장 궤양이 없는 경우 적격할 수 있습니다.
    2. 포함 기준 4(a)에서 대장내시경검사, 굴곡성 구불창자내시경검사 또는 직장내시경검사와 스크리닝 방문 사이의 간격에서 1주 이상 지속된 배변 빈도의 개선 또는 악화 없음.
    3. 포함 기준 4(a)에서 대장내시경검사, 굴곡성 결장경검사 또는 직장경검사와 스크리닝 방문 사이에 코르티코스테로이드, 면역억제제 또는 단클론 항체 용량 요법으로 치료를 시작하거나 강화하지 않았습니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 전 12주/84일 이내에 연구 화합물을 투여받았습니다.
  2. 이전 임상 연구에서 또는 치료제로 darvadstrocel/eASC를 투여받았습니다.
  3. 참가자의 무게
  4. 내부 또는 외부 개구부만 있는 수반되는 항문주위 누공이 있습니다.
  5. ileo-vesical, rectovaginal 또는 ileo-colonic fistula와 같은 부수적인 내부 누공이 있습니다.
  6. 준비 절차에서 해결되지 않는 한 농양 >2cm가 있습니다.
  7. 직장 및/또는 항문 협착증 및/또는 수술 절차를 제한하는 활동성 직장염이 있습니다.
  8. 참가자는 누공에 대해 배액 또는 세톤 배치 이외의 수술을 받았습니다.
  9. 우회 장루가 있습니다.
  10. 진행 중인 전신 코르티코스테로이드 치료를 받았거나 스크리닝 전 4주 이내에 전신 코르티코스테로이드로 치료를 받았습니다.
  11. 참가자는 스크리닝 기간 동안 면역억제제/항TNF 제제로 새로운 치료가 필요합니다.
  12. 참가자는 지난 2개월 이내에 조사관에 의해 COVID-19를 알고 있거나 의심했습니다(조사관의 재량에 따라 추가 검사가 수행될 수 있음). 현재 또는 최근 활성 감염의 다른 증거가 없는 COVID에 대한 양성 항체 검사는 참여를 배제하지 않습니다. COVID-19 관련 요인으로 인해 중단된 시점에 선별 검사를 받고 있던 참가자도 후원자 또는 지정인의 승인을 받아 다시 선별 검사를 받을 수 있습니다.
  13. 참가자는 스크리닝 시 누공 이외의 이유로 또는 연구 동안 및/또는 치료 투여 후 24주 동안 예상되는 이유로 항문주위 영역에서 수술을 필요로 합니다.
  14. 악성 종양 또는 모든 유형의 누공 암종을 포함하여 악성 종양의 이전 병력이 있습니다.
  15. 현재 또는 최근(스크리닝 전 3개월 이내) 비정상, 중증, 진행성, 조절되지 않는 간, 혈액, 위장(CD 제외), 내분비, 폐, 심장, 신경, 정신 또는 뇌 질환의 병력이 있습니다.
  16. HIV 보균자로 알려진 참가자 또는 연구자의 판단에 따라 단일유전자성 염증성 장 질환이 있는 것으로 의심되는 참가자를 포함하여 선천성 또는 후천성 면역결핍이 있습니다.
  17. 이전에 골수 이식을 받았습니다.
  18. MRI 스캔 또는 기타 계획된 연구 절차에 대한 금기 사항이 있습니다.
  19. 마취 절차에 대한 금기 사항이 있습니다.
  20. 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 큰 수술을 받았거나 심각한 외상을 입었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Darvadstrocel
참가자들은 0 일에 한 번, 일회성 주사로서 1 억 2 천만 세포의 24 밀리리터 (ML) 현탁액 인 DARVADSTROCEL (CX601)을 투여 하였다.
생물학적: 다르바스트로셀
Darvadstrocel perilesional 주입.
다른 이름들:
  • Cx601

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
결합 된 완화를 달성 한 참가자의 비율
기간: 24 주차
결합 완화는 손가락을 가볍게 압박했음에도 불구하고 기준선에서 배수되는 모든 치료된 외부 개구부가 닫히고 중심 자기공명영상(MRI) 평가를 통해 확인된 치료된 항문주위 누공에 2cm(최소 2차원)를 초과하는 농양이 없는 것으로 정의되었습니다.
24 주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상적 관해를 달성한 참가자의 비율
기간: 24 주 및 52 주
임상 완화는 부드러운 손가락 압축에도 불구하고 기준선에서 배수 된 모든 처리 된 외부 개구부의 폐쇄로 정의되었다.
24 주 및 52 주
임상 반응을 달성 한 참가자의 비율
기간: 24 주 및 52 주
임상 반응은 부드러운 손가락 압축에도 불구하고 기준선에서 배수 된 모든 처리 된 외부 개구부의 50% 이상의 폐쇄로 정의되었다.
24 주 및 52 주
임상 완화 시간
기간: 52주차까지
임상 완화 시간은 52 주 이전에 임상 완화가 관찰 된 치료 시작부터 첫 방문까지 몇 주 만에 정의되었다; 임상 평가가 부드러운 손가락 압축에도 불구하고 기준선에서 배수 된 모든 처리 된 외부 개구부의 폐쇄를 보여 주면 임상 적 완화가 발생한다고합니다. 연구 종료 (52 주)까지 임상 적 완화에 문서화 된 시간이없는 참가자는 마지막 평가 일에 마지막으로 방문한 날짜에 임상 적 완화없이 중단 한 참가자와 함께 검열되었습니다.
52주차까지
임상 반응 시간
기간: 최대 52 주
52 주 이전에 임상 반응이 관찰 된 치료 시작부터 첫 방문까지 몇 주 만에 정의 된 임상 반응에 대한 시간; 임상 평가가 부드러운 손가락 압축에도 불구하고 기준선에서 배수되는 모든 처리 된 외부 개구부의 50% 이상이 폐쇄 된 경우 임상 반응이 발생한다고합니다. 연구 종료 (52 주)까지 임상 반응에 문서화 된 시간이없는 참가자는 마지막 평가 일에 마지막으로 방문한 날짜에 임상 반응없이 중단 한 참가자와 함께 검열되었습니다.
최대 52 주
24 주차에 결합 된 완화를 가진 참가자의 재발을 가진 참가자의 비율
기간: 24 주에서 주 52 주차
재발은 24 주차에 결합 된 완화 된 참가자들에게 임상 적으로 평가 된 바와 같이, 활성 배수를 가진 치료 된 누공 (들) 외부 개구부의 재개로 정의되었다.
24 주에서 주 52 주차
최소한 하나의 치료 부작용 부작용을 가진 참가자의 비율 (AE)
기간: 최대 52 주
AE는 약물을 투여 한 임상 조사 참가자에서 의료 중지 부정확으로 정의됩니다. 반드시이 치료와 인과 관계가있을 필요는 없습니다. 치료 응급 AE는 연구 치료에 노출 된 후 발생하는 AE입니다.
최대 52 주
적어도 하나의 치료에 응급 심각한 부작용을 가진 참가자의 비율 (SAE)
기간: 최대 52 주
SAE는 부적절한 의학적 발생, 상당한 위험, 금기 사항, 부작용 또는 예방 조치로 정의됩니다. 치료 응급 SAE는 연구 치료에 노출 된 후 발생하는 SAE입니다.
최대 52 주
특별한 관심을 가진 치료 부작용이 하나 이상인 참가자의 비율 (AESI)
기간: 52주차까지
AESS는 면역 원성/동종 면역 반응, 과민 반응, 이소성 조직 형성, 약물 오류, 종양 형성 및 감염제의 전염을 포함한다. 치료 응급 AESI는 연구 치료에 노출 된 후 발생하는 AESI입니다.
52주차까지
잠재적으로 임상적으로 중요한 활력징후 값을 가진 참가자의 비율
기간: 52주차까지
활력 징후에는 체온 (경구 측정), 혈압 (수축기 및 이완기, 5 분 이상 쉬) 및 심박수 (분당 비트)가 포함됩니다.
52주차까지
잠재적으로 임상 적으로 유의미한 실험실 가치를 가진 참가자의 비율
기간: 52주차까지
실험실 매개 변수에는 혈액학, 생화학 및 소변 검사가 포함됩니다.
52주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 30일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 7일

연구 완료 (실제)

2025년 5월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 7일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 6일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Darvadstrocel-3004
  • 2020-003193-48 (EudraCT 번호)
  • EMEA-001561-PIP01-13-M02 (기타 식별자: EU PIP number)
  • 2023-503973-39-00 (씨티스: EU CTIS Number)
  • jRCT2033200314 (레지스트리 식별자: jRCT)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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