Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Buspironová léčba úzkosti u Williamsova syndromu

11. listopadu 2024 aktualizováno: Robyn P. Thom, M.D., Massachusetts General Hospital

Buspiron pro léčbu úzkosti u Williamsova syndromu

Účelem této studie je provést předběžné posouzení, zda je buspiron účinný, bezpečný a tolerovatelný při léčbě úzkosti u dětí, dospívajících a dospělých s Williamsovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Poté, co budou informováni o studii a potenciálních rizicích, budou všichni pacienti nebo jejich zákonní zástupci, kteří dají písemný informovaný souhlas, prověřeni z hlediska způsobilosti ke studii. Pacienti, kteří splňují požadavky na způsobilost, se zúčastní 16týdenní otevřené studie buspironu s flexibilním dávkováním. Dávka buspironu bude upravována během prvních 12 týdnů studie a stabilní dávka bude udržována po poslední čtyři týdny studie. Nežádoucí účinky budou přezkoumány při každé návštěvě a standardizovaná měření úzkosti budou provedena v týdnech 4, 8, 12 a 16.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Lurie Center for Autism

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 5 do 65 let.
  2. Diagnóza WS potvrzená genetickým testováním nebo klinickou diagnózou stanovenou klinickým lékařem s významnými zkušenostmi s léčbou pacientů s WS.
  3. Klinicky významná úzkost, jak dokládá skóre Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) 10 nebo vyšší (škála 5 položek). PARS ("The Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS): Vývoj a psychometrické vlastnosti." 2002) bylo zvoleno jako inkluzní kritérium (a měřítko výsledku), protože hodnotí závažnost napříč běžnými úzkostnými poruchami u dětí, včetně generalizované úzkosti, sociální úzkosti, separační úzkosti a úzkosti spojené s přechodem. Navíc je to nástroj, který umožňuje lékaři začlenit zprávu dítěte i rodiče do konečného skóre hodnoceného lékařem pro každou položku.
  4. Položka klinického globálního skóre závažnosti ≥ 4 (střední) pro symptomy úzkosti na obrazovce a ve výchozím stavu.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnostika OCD, posttraumatické stresové poruchy, velké poruchy nálady, psychotické poruchy nebo poruchy užívání návykových látek. Tyto poruchy jsou vylučující, protože primární léčba těchto poruch může vyžadovat akutní psychosociální léčbu nebo jiné léky, které by zkreslovaly hodnocení.
  2. Přítomnost jakýchkoli minulých nebo současných stavů, které by činily léčbu buspironem nebezpečnou. To zahrnuje alergii na buspiron, onemocnění jater nebo ledvin a těhotenství (nebo být sexuálně aktivní bez použití přijatelných metod k zabránění těhotenství).
  3. Použití selektivních inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu (SSRI), inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu a norepinefrinu (SNRI), benzodiazepinů, antihistaminik (podle potřeby bude povoleno použití antihistaminika k léčbě alergií) nebo antipsychotik. Subjekty budou muset být bez léků z těchto tříd po dobu alespoň 5 eliminačních poločasů před zahájením studie.
  4. Použití jiných psychotropních léků, které jsou neúčinné, špatně tolerované nebo suboptimální z hlediska dávky. Dětský a dorostový psychiatr s atestací posoudí jakékoli další užívané psychotropní léky a určí, zda jsou účinné, tolerované a optimální z hlediska dávky. Současné užívání psychotropních léků (jiných než SSRI, SNRI, benzodiazepiny, antihistaminika nebo antipsychotika) bude povoleno, pokud je dávka stabilní po dobu 30 dnů a pokud splňují kritéria účinnosti, snášenlivosti a dávky.
  5. Předchozí adekvátní zkouška buspironu. Adekvátní studie bude definována jako celková denní dávka ≥20 mg po dobu alespoň 4 týdnů. Kromě toho budou vyloučeni jedinci, u kterých se vyvinuly významné nežádoucí účinky během studie buspironu v jakékoli dávce nebo délce trvání.
  6. Těžké nebo hluboké mentální postižení založené na klinickém hodnocení a přezkoumání standardizovaného hodnocení kognitivních dovedností. Subjekty projdou standardizovaným testováním a budou hodnoceny studijním personálem, aby se určily kognitivní schopnosti. Účastníci, u kterých bylo zjištěno, že mají vážné nebo hluboké mentální postižení, budou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Buspirone
Subjekty dostanou buspiron 2,5 mg každé ráno na začátku studie. Dávka se bude zvyšovat o 2,5 mg týdně ve dvou dílčích dávkách denně v závislosti na účinnosti a snášenlivosti. Optimální dávky bude dosaženo do 12. týdne léčby. Minimální počáteční dávka bude 2,5 mg a maximální celková denní dávka bude 30 mg. Lék bude podáván dvakrát denně kvůli krátkému poločasu (2-3 hodiny) tohoto léku.
Lék: Buspirone
Všichni účastníci studie budou dostávat otevřenou léčbu perorálně podávaným buspironem po celou dobu trvání 16týdenní studie. Buspiron má vysokou afinitu k serotoninovým 5-HT1A a 5-HT2 receptorům a střední afinitu k dopaminovým D2 receptorům. Je schválen pro léčbu generalizované úzkostné poruchy u dospělých.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná 16týdenní změna na stupnici hodnocení dětské úzkosti 5-položkové celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) je klinicky hodnocený nástroj, který hodnotí symptomy úzkosti, které jsou běžně spojovány se sociální úzkostí, separační úzkostí a generalizovanými úzkostnými poruchami. Škálované skóre se pohybuje od 0 do 25, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější symptomy úzkosti. Průměrná změna byla odhadnuta pomocí lineárního regresního modelu s opakovanými měřeními s časem v kategoriích jako kovariátem a se všemi chybějícími skóre pro všechny časy měření jako výsledky. Lineární kontrast odhadoval průměrnou změnu mezi výchozím stavem a 16. týdnem.
Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří zareagovali na léčbu po 16 týdnech podle položky zlepšení klinické globální škály dojmů (odpověď definovaná jako CGI-I=1 nebo CGI-I=2)
Časové okno: 16 týdnů
Globální zlepšení klinických globálních dojmů (CGI-I) je navrženo tak, aby vzalo v úvahu všechny faktory a dospělo k posouzení odpovědi na léčbu. Stupnice CGI-I se pohybuje od 1 do 7 (1=velmi se zlepšilo; 2=velmi zlepšilo; 3=minimálně zlepšilo; 4=žádné změny; 5=minimálně horší; 6=mnohem horší; 7=velmi mnohem horší), přičemž nižší stupnice indikující zlepšení (1=velmi se zlepšilo; 2=velmi zlepšilo). V této studii se CGI-I zaměří na cílový symptom úzkosti. Účastníci se skóre CGI-I 1 nebo 2 budou klasifikováni jako respondenti.
16 týdnů
Průměrná 16týdenní změna v inventáři symptomů u dětí a dospívajících Skóre modifikované úzkostí
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
The Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) je pečovatelem vyplněný dotazník s položkami, které přímo mapují diagnostická kritéria diagnostického a statistického manuálu duševních poruch pro úzkostné poruchy u dětí a dospívajících. Bude podán CASI-Modified, který zahrnuje 20 specifických položek, které byly použity k posouzení úzkosti u subjektů s vývojovým postižením. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 20, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější symptomy úzkosti. Průměrná změna byla odhadnuta pomocí lineárního regresního modelu s opakovanými měřeními s časem v kategoriích jako kovariátem a se všemi chybějícími skóre pro všechny časy měření jako výsledky. Lineární kontrast odhadoval průměrnou změnu mezi výchozím stavem a 16. týdnem.
Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Průměrná 16týdenní změna na obrazovce pro emocionální poruchy související s dětskou úzkostí Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Screen for Childhood Anxiety Related Emotional Disorders (SCARED) obsahuje formulář hlášení dítěte/sebe hlášení a hlášení rodičů, každý obsahuje 41 položek. Používá se ke screeningu příznaků panické poruchy, separační úzkostné poruchy, sociální fobie, generalizované úzkostné poruchy a školní fobie. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 82 a celkové skóre 25 nebo vyšší může znamenat přítomnost úzkostné poruchy. Průměrná změna byla odhadnuta pomocí lineárního regresního modelu s opakovanými měřeními s časem v kategoriích jako kovariátem a se všemi chybějícími skóre pro všechny časy měření jako výsledky. Lineární kontrast odhadoval průměrnou změnu mezi výchozím stavem a 16. týdnem.
Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Průměrná 16týdenní změna v každé dílčí škále kontrolního seznamu aberantního chování
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Aberrant Behavior Checklist (ABC-2) je nástroj hodnocený pečovateli, který měří psychiatrické symptomy a poruchy chování u subjektů s vývojovým postižením pomocí 5 subškál. Každá z 58 položek je hodnocena na 4bodové škále (0 = nikdy problém až 3 = vážný problém). Těchto 5 subškál a jejich rozsah skóre jsou: Podrážděnost 0-45, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější podrážděnost; Sociální stažení/letargie 0-48, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější sociální stažení; Stereotypie 0-21, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější stereotypy; Hyperaktivita 0-48, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější hyperaktivitu; Nevhodná řeč 0-12, s vysokým skóre indikujícím závažnější nevhodnou řeč. Průměrná změna byla odhadnuta pomocí lineárního regresního modelu s opakovanými měřeními s časem v kategoriích jako kovariátem a se všemi chybějícími skóre pro všechny časy měření jako výsledky. Lineární kontrast odhadoval průměrnou změnu mezi výchozím stavem a 16. týdnem.
Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Průměrná 16týdenní změna v Pittsburghském indexu kvality spánku v globálním skóre
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16
Dotazník Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), který vyplní pečovatel subjektu za účelem posouzení kvality spánku. Globální skóre se pohybuje od 0 do 21, kde vyšší skóre znamená větší potíže se spánkem. Průměrná změna byla odhadnuta pomocí lineárního regresního modelu s opakovanými měřeními s časem v kategoriích jako kovariátem a se všemi chybějícími skóre pro všechny časy měření jako výsledky. Lineární kontrast odhadoval průměrnou změnu mezi výchozím stavem a 16. týdnem.
Výchozí stav, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden; Byla hlášena změna ze základního stavu na týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robyn P Thom, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

11. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

11. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021P000376

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Buspirone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit