Studie dávkového rozmezí perorální PHA-022121 pro profylaxi proti záchvatům angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem typu I nebo typu II (HAE CHAPTER-1)
20. února 2024 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.
Fáze II, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, dávkově-rozsahující, paralelní skupinová studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PHA-022121 perorálně podávané pro profylaxi proti záchvatům angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem v důsledku nedostatku inhibitoru C1 ( typ I nebo typ II)
Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost PHA-022121 podávaného perorálně pro profylaxi proti záchvatům angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE).
Studie se skládá ze 2 částí, přičemž pacienti dokončili účast v části 1 před zahájením léčby v části 2. Část 1 studie má 3 paralelní ramena a přibližně 30 pacientů bude rovnoměrně randomizováno do jednoho ze dvou dávkovacích režimů PHA-022121 nebo odpovídající placebo.
Po dokončení části 1 budou pacienti pokračovat v jednoduchém otevřeném rameni v části 2 studie.
Období screeningu je až 8 týdnů a léčebné období trvá 12 týdnů (část 1) a 50 týdnů (část 2).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Pharvaris Clinical Team
- Telefonní číslo: +31 (71) 203-6410
- E-mail: clinicaltrials@pharvaris.com
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D08NHY1
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20157
- Study Site
-
Palermo, Itálie, 0146
- Study Site
-
-
PD
-
Padua, PD, Itálie, 35128
- Study Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Study Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Německo, 60323
- Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polsko
- Study Site
-
-
-
-
-
Wien, Rakousko, A-1090
- Study Site
-
-
-
-
England
-
Brighton, England, Spojené království, BN2 1ES
- Study Site
-
Bristol, England, Spojené království, BS10 5NB
- Study Site
-
Cambridge, England, Spojené království, CB2 0QQ
- Study Site
-
London, England, Spojené království, E1 1FR
- Study Site
-
Southampton, England, Spojené království, SO16 6YD
- Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
- Study Site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Spojené státy, 85253
- Study Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
- Diagnóza HAE typu I nebo II
- Zdokumentovaná historie alespoň 3 záchvatů HAE během posledních 3 po sobě jdoucích měsíců před screeningem nebo minimálně 2 záchvatů HAE během období screeningu
- Spolehlivý přístup a zkušenosti s používáním standardních léků na akutní záchvaty
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství nebo kojení
- Klinicky významný abnormální elektrokardiogram
- Jakékoli jiné systémové onemocnění nebo významné onemocnění nebo porucha, která by narušovala pacientovu bezpečnost nebo schopnost účastnit se studie
- Použití inhibitoru C1-esterázy, perorálních inhibitorů kalikreinu, atenuovaných androgenů, antifibrinolytik nebo monoklonální terapie HAE během definovaného období před zařazením
- Abnormální funkce jater
- Abnormální funkce ledvin
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v rámci definovaného období nebo aktuální důkaz závislosti nebo zneužívání návykových látek
- Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv v rámci definovaného období
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
BID placebo
|
Odpovídající placebo kapsle pro perorální použití
|
|
Experimentální: Část 1: Nízká dávka
BID nízká dávka deukrictibantu
|
Deucrictibant měkké gelové tobolky pro perorální podání (PHVS416)
|
|
Experimentální: Část 1: Vysoká dávka
BID vysoká dávka deukrictibantu
|
Deucrictibant měkké gelové tobolky pro perorální podání (PHVS416)
|
|
Experimentální: Část 2: Otevřená značka
BID vysoká dávka deukrictibantu
|
Deucrictibant měkké gelové tobolky pro perorální podání (PHVS416)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet vyšetřovatelem potvrzených útoků HAE
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet zkoušejícím potvrzených středních nebo těžkých záchvatů HAE během období léčby
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících akutní léčbu během období léčby
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli snížení četnosti ataků během období léčby ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet pacientů, kteří jsou během léčebného období bez ataku
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet a podíl dnů se symptomy angioedému během období léčby
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Čas do prvního záchvatu HAE potvrzeného výzkumníkem v období léčby
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím, které vedly k návštěvě pohotovostního oddělení nebo přijetí do nemocnice
Časové okno: Den 0 až den 84
|
Den 0 až den 84
|
|
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů angioedému během období léčby v části 2.
Časové okno: Den 84 až den 938
|
Den 84 až den 938
|
|
Počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů angioedému během období léčby v části 2 potvrzených zkoušejícím.
Časové okno: Den 84 až den 938
|
Den 84 až den 938
|
|
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů angioedému vyžadujících akutní léčbu během období léčby v části 2.
Časové okno: Den 84 až den 938
|
Den 84 až den 938
|
|
Výskyt záchvatů HAE během období léčby v části 2 (trend výskytu záchvatů v čase).
Časové okno: Den 84 až den 938
|
Den 84 až den 938
|
|
Počet a podíl dnů se symptomy angioedému během období léčby v části 2.
Časové okno: Den 84 až den 938
|
Den 84 až den 938
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
- Vrchní vyšetřovatel: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
2. října 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
17. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
21. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Hereditární angioedém typu I a II
Další identifikační čísla studie
- PHA022121-C301
- 2021-000227-13 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .