Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosevarierende studie av oral PHA-022121 for profylakse mot angioødemangrep hos pasienter med arvelig angioødem type I eller type II (HAE CHAPTER-1)

20. februar 2024 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase II, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, dose-varierende, parallell gruppestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av PHA-022121 administrert oralt for profylakse mot angioødemangrep hos pasienter med arvelig angioødem på grunn av C1-hemmermangel ( Type I eller Type II)

Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av PHA-022121 administrert oralt for profylakse mot angioødemanfall hos pasienter med arvelig angioødem (HAE). Studien består av 2 deler, med pasienter som fullfører deltakelse i del 1 før behandlingsstart i del 2. Del 1 av studien har 3 parallelle armer og ca. 30 pasienter vil bli like randomisert til ett av to doseregimer av PHA-022121 eller matchende placebo. Pasienter vil fortsette til den enkelt åpne armen i del 2 av studien etter fullføring av del 1. Screeningsperioden er inntil 8 uker og behandlingsperiodene er 12 uker (del 1) og 50 uker (del 2) i varighet.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forente stater, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08NHY1
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italia, 35128
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Site
  • Storbritannia
    • England
      • Brighton, England, Storbritannia, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Storbritannia, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Storbritannia, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Storbritannia, SO16 6YD
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60323
        • Study Site
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, A-1090
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert og datert informert samtykkeskjema
  • Diagnose av HAE type I eller II
  • Dokumentert historie med minst 3 HAE-anfall i løpet av de siste 3 påfølgende månedene før screening, eller minimum 2 HAE-anfall i løpet av screeningsperioden
  • Pålitelig tilgang og erfaring for å bruke standardmedisiner for akutt angrep

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming
  • Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  • Enhver annen systemisk sykdom eller betydelig sykdom eller lidelse som vil forstyrre pasientens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  • Bruk av C1-esterasehemmere, orale kallikreinhemmere, svekkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-behandling innen en definert periode før påmelding
  • Unormal leverfunksjon
  • Unormal nyrefunksjon
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk innen en definert periode, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller -misbruk
  • Deltakelse i enhver annen legemiddelstudie innen definert periode

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Del 1: Placebo
BID placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebokapsler for oral bruk
Eksperimentell: Del 1: Lav dose
BID lav dose deucrictibant
Legemiddel: Deucrictibant lav dose
Deucrictibant softgel kapsler for oral bruk (PHVS416)
Eksperimentell: Del 1: Høy dose
BID høy dose av deucrictibant
Legemiddel: Deucrictibant høy dose
Deucrictibant softgel kapsler for oral bruk (PHVS416)
Eksperimentell: Del 2: Åpen etikett
BID høy dose av deucrictibant
Legemiddel: Deucrictibant høy dose
Deucrictibant softgel kapsler for oral bruk (PHVS416)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall etterforsker-bekreftede moderate eller alvorlige HAE-anfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall som krever akutt behandling i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall pasienter som oppnår reduksjon i angrepsrate i løpet av behandlingsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall pasienter som er angrepsfrie i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall og andel dager med angioødemsymptomer i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Tid til første etterforsker-bekreftede HAE-anfall i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som resulterer i et besøk på akuttmottaket eller en innleggelse på sykehus
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antall etterforsker-bekreftede angioødemanfall i løpet av behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antall etterforsker-bekreftede moderate eller alvorlige angioødemanfall i løpet av behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antall etterforsker-bekreftede angioødemanfall som krever akutt behandling i løpet av behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Forekomst av HAE-anfall i behandlingsperioden i del 2 (angrepsratetrend over tid).
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antall og andel dager med angioødemsymptomer i behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Hovedetterforsker: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere