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Dosisfindungsstudie zu oralem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder Typ II (HAE CHAPTER-1)

29. Juli 2025 aktualisiert von: Pharvaris Netherlands B.V.

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, randomisierte Parallelgruppen-Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund von C1-Inhibitor-Mangel ( Typ I oder Typ II)

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE). Die Studie besteht aus 2 Teilen, wobei die Patienten die Teilnahme an Teil 1 vor Beginn der Behandlung in Teil 2 abschließen. Teil 1 der Studie hat 3 parallele Arme und ungefähr 30 Patienten werden zu gleichen Teilen randomisiert einem von zwei Dosierungsschemata von PHA-022121 zugeteilt oder passendes Placebo. Die Patienten werden nach Abschluss von Teil 1 mit dem einzelnen offenen Arm in Teil 2 der Studie fortfahren. Der Screening-Zeitraum beträgt bis zu 8 Wochen und die Behandlungszeiträume 12 Wochen (Teil 1) und 50 Wochen (Teil 2).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Deutschland, 60323
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08NHY1
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italien, 35128
        • Study Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Vereinigte Staaten, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Brighton, England, Vereinigtes Königreich, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Study Site
  • Österreich
      • Wien, Österreich, A-1090
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  • Diagnose HAE Typ I oder II
  • Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 3 HAE-Attacken innerhalb der letzten 3 aufeinanderfolgenden Monate vor dem Screening oder mindestens 2 HAE-Attacken während des Screening-Zeitraums
  • Zuverlässiger Zugang und Erfahrung in der Anwendung von Standardmedikamenten für akute Attacken

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Klinisch signifikantes anormales Elektrokardiogramm
  • Jede andere systemische Erkrankung oder signifikante Erkrankung oder Störung, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Verwendung von C1-Esterase-Inhibitoren, oralen Kallikrein-Inhibitoren, attenuierten Androgenen, Antifibrinolytika oder monoklonaler HAE-Therapie innerhalb eines definierten Zeitraums vor der Einschreibung
  • Abnorme Leberfunktion
  • Abnorme Nierenfunktion
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb eines bestimmten Zeitraums oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder -missbrauch
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb eines festgelegten Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
BID-Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Kapseln zur oralen Anwendung
Experimental: Teil 1: Niedrige Dosis
BID niedrige Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant niedrige Dosis
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung (PHVS416)
Experimental: Teil 1: Hochdosiert
Bieten Sie eine hohe Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant hochdosiert
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung (PHVS416)
Experimental: Teil 2: Open-Label
Bieten Sie eine hohe Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant hochdosiert
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung (PHVS416)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten mittelschweren oder schweren HAE-Attacken während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während des Behandlungszeitraums eine akute Behandlung erforderten
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl der Patienten, die während des Behandlungszeitraums im Vergleich zum Ausgangswert eine Reduktion der Attackenrate erreichten
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl der Patienten, die während des Behandlungszeitraums anfallsfrei sind
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl und Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Zeit bis zur ersten vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacke im Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die zu einem Besuch in der Notaufnahme oder einer Krankenhauseinweisung führten
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84
Tag 0 bis Tag 84
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten Angioödem-Attacken während des Behandlungszeitraums in Teil 2.
Zeitfenster: Tag 84 bis Tag 938
Tag 84 bis Tag 938
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten mittelschweren oder schweren Angioödem-Attacken während des Behandlungszeitraums in Teil 2.
Zeitfenster: Tag 84 bis Tag 938
Tag 84 bis Tag 938
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten Angioödem-Attacken, die während des Behandlungszeitraums in Teil 2 eine akute Behandlung erforderten.
Zeitfenster: Tag 84 bis Tag 938
Tag 84 bis Tag 938
Inzidenz von HAE-Attacken während des Behandlungszeitraums in Teil 2 (Trend der Attackenrate über die Zeit).
Zeitfenster: Tag 84 bis Tag 938
Tag 84 bis Tag 938
Anzahl und Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen während des Behandlungszeitraums in Teil 2.
Zeitfenster: Tag 84 bis Tag 938
Tag 84 bis Tag 938

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Ermittler

  • Hauptermittler: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Hauptermittler: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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