Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan PHA-022121:n annosvaihtelututkimus angioödeemakohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen tyypin I tai tyypin II angioedeema (HAE CHAPTER-1)

tiistai 20. helmikuuta 2024 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Vaiheen II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, annosvaihtelu, rinnakkaisryhmätutkimus PHA-022121:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi suun kautta annettavan angioödeemakohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema, joka johtuu C1:n puutteesta Tyyppi I tai tyyppi II)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan PHA-022121:n turvallisuutta ja tehoa suun kautta annetun angioödeemakohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE). Tutkimus koostuu kahdesta osasta, ja potilaat osallistuvat osaan 1 ennen hoidon aloittamista osassa 2. Tutkimuksen osassa 1 on 3 rinnakkaista haaraa ja noin 30 potilasta satunnaistetaan yhtä kahdesta PHA-022121-annosohjelmasta. tai vastaavaa lumelääkettä. Potilaat jatkavat yksittäiseen avoimeen ryhmään tutkimuksen osassa 2 osan 1 päätyttyä. Seulontajakso on enintään 8 viikkoa ja hoitojaksot 12 viikkoa (osa 1) ja 50 viikkoa (osa 2).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D08NHY1
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italia, 35128
        • Study Site
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, A-1090
        • Study Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Saksa, 60323
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Brighton, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Yhdysvallat, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
  • HAE-tyypin I tai II diagnoosi
  • Dokumentoitu historia vähintään 3 HAE-kohtauksesta viimeisen kolmen peräkkäisen kuukauden aikana ennen seulontaa tai vähintään 2 HAE-kohtausta seulontajakson aikana
  • Luotettava saatavuus ja kokemus tavanomaisten akuuttikohtauslääkkeiden käytöstä

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
  • Mikä tahansa muu systeeminen sairaus tai merkittävä sairaus tai häiriö, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • C1-esteraasi-inhibiittorin, oraalisten kallikreiinin estäjien, heikennettyjen androgeenien, antifibrinolyyttien tai monoklonaalisen HAE-hoidon käyttö tietyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista
  • Epänormaali maksan toiminta
  • Epänormaali munuaisten toiminta
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tietyn ajanjakson aikana tai todisteet päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tietyn ajan kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
BID lumelääke
Lääke: Plasebo
Sopivat plasebokapselit suun kautta käytettäväksi
Kokeellinen: Osa 1: Pieni annos
BID pieni annos deukriktibanttia
Lääke: Deukritibantti pieni annos
Deucrictibant pehmeägeelikapselit suun kautta käytettäväksi (PHVS416)
Kokeellinen: Osa 1: Suuri annos
BID suuri annos deukriktibanttia
Lääke: Deukritibantti suuri annos
Deucrictibant pehmeägeelikapselit suun kautta käytettäväksi (PHVS416)
Kokeellinen: Osa 2: Avoin
BID suuri annos deukriktibanttia
Lääke: Deukritibantti suuri annos
Deucrictibant pehmeägeelikapselit suun kautta käytettäväksi (PHVS416)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäysten määrä
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkijan vahvistamien kohtalaisten tai vaikeiden HAE-kohtausten määrä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Tutkijan vahvistamien akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten määrä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Niiden potilaiden määrä, joiden kohtausten määrä väheni hoitojakson aikana verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla ei ole kohtauksia hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Angioedeeman oireita aiheuttaneiden päivien lukumäärä ja osuus hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Aika ensimmäiseen tutkijan vahvistamaan HAE-kohtaukseen hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä, jotka ovat johtaneet päivystykseen tai sairaalahoitoon
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 84
Päivä 0 - päivä 84
Tutkijan vahvistamien angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana osassa 2.
Aikaikkuna: Päivästä 84 päivään 938
Päivästä 84 päivään 938
Tutkijan vahvistamien kohtalaisten tai vaikeiden angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana osassa 2.
Aikaikkuna: Päivästä 84 päivään 938
Päivästä 84 päivään 938
Tutkijan vahvistamien akuuttia hoitoa vaativien angioödeemakohtausten määrä osan 2 hoitojakson aikana.
Aikaikkuna: Päivästä 84 päivään 938
Päivästä 84 päivään 938
HAE-kohtausten ilmaantuvuus hoitojakson aikana osassa 2 (kohtaustiheyden trendi ajan myötä).
Aikaikkuna: Päivästä 84 päivään 938
Päivästä 84 päivään 938
Angioedeeman oireita aiheuttaneiden päivien lukumäärä ja osuus hoitojakson aikana osassa 2.
Aikaikkuna: Päivästä 84 päivään 938
Päivästä 84 päivään 938

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Päätutkija: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Päätutkija: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 19. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa