Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doboru dawki doustnego PHA-022121 w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub typu II (HAE CHAPTER-1)

29 lipca 2025 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Badanie fazy II, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, randomizowane, z różnymi dawkami, w równoległych grupach, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PHA-022121 podawanego doustnie w profilaktyce przeciw napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 ( Typ I lub Typ II)

Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność PHA-022121 podawanego doustnie w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Badanie składa się z 2 części, z pacjentami kończącymi udział w Części 1 przed rozpoczęciem leczenia w Części 2. Część 1 badania składa się z 3 równoległych ramion i około 30 pacjentów zostanie jednakowo przydzielonych losowo do jednego z dwóch schematów dawkowania PHA-022121 lub pasujące placebo. Po zakończeniu Części 1 pacjenci będą kontynuować pojedynczą grupę otwartą w Części 2 badania. Okres badań przesiewowych wynosi do 8 tygodni, a okresy leczenia wynoszą 12 tygodni (Część 1) i 50 tygodni (Część 2).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria, A-1090
        • Study Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1680
        • Study Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D08NHY1
        • Study Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Niemcy, 60323
        • Study Site
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stany Zjednoczone, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Włochy, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Włochy, 35128
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Brighton, England, Zjednoczone Królestwo, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  • Rozpoznanie HAE typu I lub II
  • Udokumentowana historia co najmniej 3 ataków HAE w ciągu ostatnich 3 kolejnych miesięcy przed badaniem przesiewowym lub co najmniej 2 ataków HAE w okresie badania przesiewowego
  • Niezawodny dostęp i doświadczenie w stosowaniu standardowych leków na ostre napady

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Klinicznie istotny nieprawidłowy elektrokardiogram
  • Jakakolwiek inna choroba ogólnoustrojowa lub istotna choroba lub zaburzenie, które mogłyby zakłócić bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Stosowanie inhibitora C1-esterazy, doustnych inhibitorów kalikreiny, atenuowanych androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych lub monoklonalnej terapii HAE w określonym okresie przed włączeniem
  • Nieprawidłowa czynność wątroby
  • Nieprawidłowa czynność nerek
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w określonym okresie lub aktualne dowody uzależnienia lub nadużywania substancji
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w określonym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część 1: Placebo
BID placebo
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo do stosowania doustnego
Eksperymentalny: Część 1: Niska dawka
BID mała dawka deukrytybantu
Lek: Deucrictibant w małej dawce
Deucrictibant softgel kapsułki do stosowania doustnego (PHVS416)
Eksperymentalny: Część 1: Wysoka dawka
BID duża dawka deukrytybantu
Lek: Deucrictibant w dużej dawce
Deucrictibant softgel kapsułki do stosowania doustnego (PHVS416)
Eksperymentalny: Część 2: Otwarta etykieta
BID duża dawka deukrytybantu
Lek: Deucrictibant w dużej dawce
Deucrictibant softgel kapsułki do stosowania doustnego (PHVS416)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE wymagających doraźnego leczenia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie częstości napadów w okresie leczenia w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba pacjentów bez napadów w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba i odsetek dni z objawami obrzęku naczynioruchowego w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Czas do pierwszego potwierdzonego przez badacza napadu HAE w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE skutkujących wizytą na oddziale ratunkowym lub przyjęciem do szpitala
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 84
Dzień 0 do dnia 84
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów obrzęku naczynioruchowego podczas okresu leczenia w części 2.
Ramy czasowe: Dzień 84 do dnia 938
Dzień 84 do dnia 938
Liczba potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów obrzęku naczynioruchowego podczas okresu leczenia w części 2.
Ramy czasowe: Dzień 84 do dnia 938
Dzień 84 do dnia 938
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów obrzęku naczynioruchowego wymagających doraźnego leczenia w okresie leczenia w części 2.
Ramy czasowe: Dzień 84 do dnia 938
Dzień 84 do dnia 938
Częstość występowania napadów HAE w okresie leczenia w części 2 (trend częstości napadów w czasie).
Ramy czasowe: Dzień 84 do dnia 938
Dzień 84 do dnia 938
Liczba i odsetek dni z objawami obrzęku naczynioruchowego w okresie leczenia w części 2.
Ramy czasowe: Dzień 84 do dnia 938
Dzień 84 do dnia 938

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Główny śledczy: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Główny śledczy: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj