Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di dose-ranging di PHA-022121 orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario di tipo I o di tipo II (HAE CHAPTER-1)

20 febbraio 2024 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di fase II, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a dosaggio variabile, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia di PHA-022121 somministrato per via orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario dovuto a carenza di C1-inibitore ( Tipo I o Tipo II)

Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia di PHA-022121 somministrato per via orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario (HAE). Lo studio è composto da 2 parti, con i pazienti che completano la partecipazione alla Parte 1 prima dell'inizio del trattamento nella Parte 2. La Parte 1 dello studio ha 3 bracci paralleli e circa 30 pazienti saranno ugualmente randomizzati a uno dei due regimi posologici di PHA-022121 o placebo corrispondente. I pazienti continueranno al braccio singolo in aperto nella Parte 2 dello studio dopo il completamento della Parte 1. Il periodo di screening è fino a 8 settimane e i periodi di trattamento hanno una durata di 12 settimane (Parte 1) e 50 settimane (Parte 2).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria, A-1090
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Germania, 60323
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08NHY1
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italia, 35128
        • Study Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Site
  • Regno Unito
    • England
      • Brighton, England, Regno Unito, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Regno Unito, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Regno Unito, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Regno Unito, SO16 6YD
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stati Uniti, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato e datato
  • Diagnosi di HAE di tipo I o II
  • Storia documentata di almeno 3 attacchi di HAE negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening, o un minimo di 2 attacchi di HAE durante il periodo di screening
  • Accesso affidabile ed esperienza nell'uso di farmaci standard per attacchi acuti

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Elettrocardiogramma anomalo clinicamente significativo
  • Qualsiasi altra malattia sistemica o malattia o disturbo significativo che possa interferire con la sicurezza o la capacità del paziente di partecipare allo studio
  • Uso di inibitore della C1-esterasi, inibitori orali della callicreina, androgeni attenuati, antifibrinolitici o terapia HAE monoclonale entro un periodo definito prima dell'arruolamento
  • Funzionalità epatica anomala
  • Funzionalità renale anormale
  • Storia di abuso di alcol o droghe entro un periodo definito o prove attuali di dipendenza o abuso di sostanze
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro un periodo definito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
BID placebo
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti per uso orale
Sperimentale: Parte 1: Dose bassa
BID bassa dose di deucrictibant
Droga: Deucrictibante a basso dosaggio
Capsule softgel deucrictibant per uso orale (PHVS416)
Sperimentale: Parte 1: dose elevata
BID dose elevata di deucrictibant
Droga: Alta dose di deucrictibante
Capsule softgel deucrictibant per uso orale (PHVS416)
Sperimentale: Parte 2: in aperto
BID dose elevata di deucrictibant
Droga: Alta dose di deucrictibante
Capsule softgel deucrictibant per uso orale (PHVS416)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero di pazienti che hanno ottenuto una riduzione del tasso di attacco durante il periodo di trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero di pazienti liberi da attacchi durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero e proporzione di giorni con sintomi di angioedema durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Tempo al primo attacco di HAE confermato dallo sperimentatore nel periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che hanno comportato una visita al pronto soccorso o un ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84
Dal giorno 0 al giorno 84
Numero di attacchi di angioedema confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento nella Parte 2.
Lasso di tempo: Dal giorno 84 al giorno 938
Dal giorno 84 al giorno 938
Numero di attacchi di angioedema moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento nella Parte 2.
Lasso di tempo: Dal giorno 84 al giorno 938
Dal giorno 84 al giorno 938
Numero di attacchi di angioedema confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante il periodo di trattamento nella Parte 2.
Lasso di tempo: Dal giorno 84 al giorno 938
Dal giorno 84 al giorno 938
Incidenza di attacchi di HAE durante il periodo di trattamento nella Parte 2 (tendenza del tasso di attacco nel tempo).
Lasso di tempo: Dal giorno 84 al giorno 938
Dal giorno 84 al giorno 938
Numero e proporzione di giorni con sintomi di angioedema durante il periodo di trattamento nella Parte 2.
Lasso di tempo: Dal giorno 84 al giorno 938
Dal giorno 84 al giorno 938

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Investigatore principale: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Investigatore principale: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Philippines

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi