유전성 혈관부종 I형 또는 II형 환자의 혈관부종 발작 예방을 위한 경구용 PHA-022121의 용량 범위 연구 (HAE CHAPTER-1)
2024년 2월 20일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍으로 인한 유전성 혈관 부종 환자의 혈관 부종 발작 예방을 위해 경구 투여된 PHA-022121의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 용량 범위, 병렬 그룹 연구( 유형 I 또는 유형 II)
이 연구는 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 혈관부종 발작에 대한 예방을 위해 경구 투여된 PHA-022121의 안전성과 효능을 평가합니다.
이 연구는 2부로 구성되어 있으며, 환자는 2부에서 치료를 시작하기 전에 1부의 참여를 완료했습니다. 1부에서는 3개의 평행 암이 있으며 약 30명의 환자가 PHA-022121의 두 가지 용량 요법 중 하나로 균등하게 무작위 배정됩니다. 또는 일치하는 위약.
환자는 파트 1 완료 후 연구 파트 2에서 단일 오픈 라벨 암으로 계속 진행됩니다.
검진 기간은 최대 8주이며 치료 기간은 12주(1부), 50주(2부)이다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pharvaris Clinical Team
- 전화번호: +31 (71) 203-6410
- 이메일: clinicaltrials@pharvaris.com
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Study Site
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Frankfurt, 독일, 60323
- Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
- Study Site
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, 미국, 85253
- Study Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
- Study Site
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Sofia, 불가리아, 1680
- Study Site
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Dublin, 아일랜드, D08NHY1
- Study Site
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England
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Brighton, England, 영국, BN2 1ES
- Study Site
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Bristol, England, 영국, BS10 5NB
- Study Site
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Cambridge, England, 영국, CB2 0QQ
- Study Site
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London, England, 영국, E1 1FR
- Study Site
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Southampton, England, 영국, SO16 6YD
- Study Site
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Wien, 오스트리아, A-1090
- Study Site
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Milan, 이탈리아, 20157
- Study Site
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Palermo, 이탈리아, 0146
- Study Site
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PD
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Padua, PD, 이탈리아, 35128
- Study Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 1E4
- Study Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Study Site
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Kraków, 폴란드
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 스크리닝 이전 연속 3개월 이내에 최소 3번의 HAE 공격 기록 또는 스크리닝 기간 동안 최소 2번의 HAE 공격 기록
- 표준 치료 급성 발작 약물을 사용할 수 있는 신뢰할 수 있는 접근 및 경험
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도
- 연구에 참여하는 환자의 안전 또는 능력을 방해할 수 있는 기타 전신 질환 또는 중대한 질환 또는 장애
- 등록 전 정의된 기간 내에 C1-에스테라아제 억제제, 경구 칼리크레인 억제제, 약독화 안드로겐, 항섬유소용해제 또는 단일클론 HAE 요법 사용
- 비정상적인 간 기능
- 비정상적인 신장 기능
- 정의된 기간 내의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 약물 의존 또는 남용의 현재 증거
- 정의된 기간 내에 다른 모든 임상시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 파트 1: 위약
BID 위약
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
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실험적: 파트 1: 저용량
BID 저용량의 환원제
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경구용 탈감제 연질캡슐(PHVS416)
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실험적: 파트 1: 고용량
BID 고용량의 환원제
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경구용 탈감제 연질캡슐(PHVS416)
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실험적: 파트 2: 오픈 라벨
BID 고용량의 환원제
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경구용 탈감제 연질캡슐(PHVS416)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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조사관이 확인한 HAE 공격 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 기간 동안 연구자가 확인한 중등도 또는 중증 HAE 발작의 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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치료 기간 동안 급성 치료가 필요한 조사자 확인 HAE 발작의 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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기준선에 비해 치료 기간 동안 발작률 감소를 달성한 환자 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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치료 기간 동안 공격이 없는 환자 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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치료 기간 동안 혈관부종 증상이 나타난 일수 및 비율
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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치료 기간 중 최초 조사자 확인 HAE 발작까지의 시간
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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응급실 방문 또는 병원 입원으로 이어진 조사관 확인 HAE 발작의 수
기간: 0일 ~ 84일
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0일 ~ 84일
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파트 2의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 혈관 부종 발작의 수.
기간: 84일차 ~ 938일차
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84일차 ~ 938일차
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파트 2의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 중등도 또는 중증 혈관부종 발작의 수.
기간: 84일차 ~ 938일차
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84일차 ~ 938일차
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파트 2의 치료 기간 동안 급성 치료가 필요한 조사자 확인 혈관 부종 발작의 수.
기간: 84일차 ~ 938일차
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84일차 ~ 938일차
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파트 2의 치료 기간 동안 HAE 발작의 발생률(시간 경과에 따른 공격률 추세).
기간: 84일차 ~ 938일차
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84일차 ~ 938일차
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파트 2의 치료 기간 동안 혈관 부종 증상이 있는 일수 및 비율.
기간: 84일차 ~ 938일차
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84일차 ~ 938일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
- 수석 연구원: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 19일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C301
- 2021-000227-13 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로