Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende undersøgelse af oral PHA-022121 til profylakse mod angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem type I eller type II (HAE CHAPTER-1)

29. juli 2025 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

Et fase II, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, dosisvarierende, parallelt gruppestudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​PHA-022121 administreret oralt til profylakse mod angioødem-angreb hos patienter med arvelig angioødem på grund af C1-hæmmermangel ( Type I eller Type II)

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​PHA-022121 administreret oralt til profylakse mod angioødem-anfald hos patienter med hereditært angioødem (HAE). Undersøgelsen består af 2 dele, hvor patienter afslutter deltagelse i del 1 før påbegyndelse af behandling i del 2. Del 1 af undersøgelsen har 3 parallelle arme, og ca. 30 patienter vil ligeligt blive randomiseret til et af to dosisregimer af PHA-022121 eller matchende placebo. Patienterne vil fortsætte til den enkelte åbne arm i del 2 af undersøgelsen efter afslutning af del 1. Screeningsperioden er op til 8 uger, og behandlingsperioderne er 12 uger (del 1) og 50 uger (del 2) i varighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Brighton, England, Det Forenede Kongerige, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forenede Stater, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08NHY1
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italien, 35128
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60323
        • Study Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, A-1090
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular
  • Diagnose af HAE type I eller II
  • Dokumenteret historie med mindst 3 HAE-anfald inden for de sidste 3 på hinanden følgende måneder forud for screening, eller minimum 2 HAE-anfald i løbet af screeningsperioden
  • Pålidelig adgang og erfaring til at bruge standardbehandlingsmedicin til akut angreb

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  • Enhver anden systemisk sygdom eller væsentlig sygdom eller lidelse, der ville forstyrre patientens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  • Anvendelse af C1-esterasehæmmer, orale kallikreinhæmmere, svækkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inden for en defineret periode før indskrivning
  • Unormal leverfunktion
  • Unormal nyrefunktion
  • Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for en defineret periode eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
  • Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for en defineret periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del 1: Placebo
BID placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler til oral brug
Eksperimentel: Del 1: Lav dosis
BID lav dosis af deucrictibant
Medicin: Deucrictibant lav dosis
Deucrictibant softgel kapsler til oral brug (PHVS416)
Eksperimentel: Del 1: Høj dosis
BID høj dosis af deucrictibant
Medicin: Deucrictibant høj dosis
Deucrictibant softgel kapsler til oral brug (PHVS416)
Eksperimentel: Del 2: Open-label
BID høj dosis af deucrictibant
Medicin: Deucrictibant høj dosis
Deucrictibant softgel kapsler til oral brug (PHVS416)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal efterforsker-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal af investigator-bekræftede moderate eller svære HAE-anfald i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal investigator-bekræftede HAE-anfald, der kræver akut behandling i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal patienter, der opnår reduktion i angrebsraten i behandlingsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal patienter, der er angrebsfrie i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal og andel af dage med angioødemsymptomer i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Tid til første investigator-bekræftede HAE-anfald i behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal efterforsker-bekræftede HAE-anfald, der resulterer i et besøg på skadestuen eller en indlæggelse på hospitalet
Tidsramme: Dag 0 til dag 84
Dag 0 til dag 84
Antal investigator-bekræftede angioødem-anfald i løbet af behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antal af investigator-bekræftede moderate eller svære angioødem-anfald i løbet af behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antal investigator-bekræftede angioødem-anfald, der kræver akut behandling i behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Forekomst af HAE-anfald i behandlingsperioden i del 2 (angrebsratetendens over tid).
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938
Antal og andel af dage med angioødemsymptomer i behandlingsperioden i del 2.
Tidsramme: Dag 84 til dag 938
Dag 84 til dag 938

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Ledende efterforsker: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2021

Først opslået (Faktiske)

17. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner