Az orális PHA-022121 dózistartományos vizsgálata az angioödémás rohamok megelőzésére I. vagy II. típusú örökletes angioödémában szenvedő betegeknél (HAE CHAPTER-1)
2024. február 20. frissítette: Pharvaris Netherlands B.V.
Fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, dózistartományos, párhuzamos csoportos vizsgálat a PHA-022121 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére orálisan alkalmazott angioödémás rohamok megelőzésére C1-in-hiány miatt örökletes angioödémában szenvedő betegeknél I. vagy II. típus)
Ez a vizsgálat a PHA-022121 biztonságosságát és hatékonyságát értékeli, ha örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegeknél angioödémás rohamok megelőzésére szolgál orálisan.
A vizsgálat 2 részből áll, a betegek a 2. részben szereplő kezelés megkezdése előtt befejezik az 1. részben való részvételt. A vizsgálat 1. részében 3 párhuzamos kar van, és körülbelül 30 beteget egyenlő arányban randomizálnak a PHA-022121 két adagolási rendjének valamelyikébe. vagy a megfelelő placebót.
A betegek az 1. rész befejezése után folytatják a vizsgálat 2. részében szereplő egyetlen nyitott ágat.
A szűrési időszak legfeljebb 8 hétig tart, a kezelési periódusok időtartama 12 hét (1. rész) és 50 hét (2. rész).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
- Örökletes angioödéma
- I. típusú örökletes angioödéma
- II. típusú örökletes angioödéma
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
- Örökletes angioödémás roham
- Örökletes angioödéma C1-észteráz-gátló hiányával
- Örökletes angioödéma – 1. típusú
- Örökletes angioödéma – 2. típusú
- C1 észteráz-inhibitor hiány
- C1 inhibitor hiány
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Wien, Ausztria, A-1090
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1680
- Study Site
-
-
-
-
England
-
Brighton, England, Egyesült Királyság, BN2 1ES
- Study Site
-
Bristol, England, Egyesült Királyság, BS10 5NB
- Study Site
-
Cambridge, England, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Study Site
-
London, England, Egyesült Királyság, E1 1FR
- Study Site
-
Southampton, England, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
- Study Site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Egyesült Államok, 85253
- Study Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
- Study Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Study Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Study Site
-
Frankfurt, Németország, 60323
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20157
- Study Site
-
Palermo, Olaszország, 0146
- Study Site
-
-
PD
-
Padua, PD, Olaszország, 35128
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, D08NHY1
- Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat
- Az I. vagy II. típusú HAE diagnózisa
- A szűrést megelőző utolsó 3 egymást követő hónapban legalább 3 HAE-roham dokumentált előzménye, vagy legalább 2 HAE-roham a szűrési időszak alatt
- Megbízható hozzáférés és tapasztalat az akut rohamok kezelésére szolgáló standard gondozási gyógyszerek használatához
Kizárási kritériumok:
- Terhesség vagy szoptatás
- Klinikailag jelentős kóros elektrokardiogram
- Bármilyen egyéb szisztémás betegség vagy jelentős betegség vagy rendellenesség, amely megzavarná a beteg biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
- C1-észteráz-gátló, orális kallikrein-gátlók, legyengített androgének, antifibrinolitikumok vagy monoklonális HAE-terápia alkalmazása a beiratkozás előtt meghatározott időtartamon belül
- Rendellenes májműködés
- Rendellenes veseműködés
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés egy meghatározott időszakon belül, vagy a szerfüggőség vagy a visszaélés jelenlegi bizonyítéka
- Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban meghatározott időszakon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: 1. rész: Placebo
BID placebo
|
Megfelelő placebo kapszulák orális használatra
|
|
Kísérleti: 1. rész: Alacsony dózis
BID alacsony dózisú deukritibant
|
Deucrictibant lágygél kapszula szájon át történő használatra (PHVS416)
|
|
Kísérleti: 1. rész: Nagy dózis
BID nagy adag deukritibant
|
Deucrictibant lágygél kapszula szájon át történő használatra (PHVS416)
|
|
Kísérleti: 2. rész: Nyílt címke
BID nagy adag deukritibant
|
Deucrictibant lágygél kapszula szájon át történő használatra (PHVS416)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nyomozó által megerősített HAE-támadások száma
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A vizsgáló által megerősített közepes vagy súlyos HAE rohamok száma a kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
A vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő HAE-rohamok száma a kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
Azon betegek száma, akiknél csökkent a rohamok aránya a kezelési időszak alatt az alapvonalhoz képest
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
Azon betegek száma, akik rohammentesek voltak a kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
Az angioödémás tünetekkel járó napok száma és aránya a kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
Ideje az első vizsgáló által megerősített HAE rohamhoz a kezelési időszakban
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok száma, amelyek sürgősségi osztályon történő látogatást vagy kórházi felvételt eredményeztek
Időkeret: 0. naptól 84. napig
|
0. naptól 84. napig
|
|
A vizsgáló által megerősített angioödémás rohamok száma a kezelési időszak alatt a 2. részben.
Időkeret: 84. naptól 938. napig
|
84. naptól 938. napig
|
|
A vizsgáló által megerősített mérsékelt vagy súlyos angioödémás rohamok száma a kezelési időszak alatt a 2. részben.
Időkeret: 84. naptól 938. napig
|
84. naptól 938. napig
|
|
A vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő angioödémás rohamok száma a 2. részben szereplő kezelési időszak alatt.
Időkeret: 84. naptól 938. napig
|
84. naptól 938. napig
|
|
A HAE rohamok előfordulása a kezelési időszak alatt a 2. részben (a rohamok arányának alakulása az idő függvényében).
Időkeret: 84. naptól 938. napig
|
84. naptól 938. napig
|
|
Az angioödémás tünetekkel járó napok száma és aránya a kezelési időszak alatt a 2. részben.
Időkeret: 84. naptól 938. napig
|
84. naptól 938. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
- Kutatásvezető: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. április 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 2.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 7.
Első közzététel (Tényleges)
2021. szeptember 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 20.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Túlérzékenység
- Urticaria
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PHA022121-C301
- 2021-000227-13 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .