Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dosvarierande studie av oral PHA-022121 för profylax mot angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem typ I eller typ II (HAE CHAPTER-1)

20 februari 2024 uppdaterad av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fas II, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, dosvarierande, parallell gruppstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av PHA-022121 administrerat oralt för profylax mot angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem på grund av brist på C1-hämmare ( Typ I eller Typ II)

Denna studie utvärderar säkerheten och effekten av PHA-022121 administrerat oralt för profylax mot angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem (HAE). Studien består av 2 delar, där patienter slutför deltagande i del 1 innan behandlingen påbörjas i del 2. Del 1 av studien har 3 parallella armar och cirka 30 patienter kommer att randomiseras lika till en av två dosregimer av PHA-022121 eller matchande placebo. Patienterna kommer att fortsätta till den enda öppna armen i del 2 av studien efter att del 1 har slutförts. Screeningsperioden är upp till 8 veckor och behandlingsperioderna är 12 veckor (del 1) och 50 veckor (del 2).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

34

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Förenta staterna, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08NHY1
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italien, 35128
        • Study Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Site
  • Storbritannien
    • England
      • Brighton, England, Storbritannien, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Storbritannien, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Storbritannien, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Storbritannien, SO16 6YD
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60323
        • Study Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, A-1090
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknad och daterad blankett för informerat samtycke
  • Diagnos av HAE typ I eller II
  • Dokumenterad historia av minst 3 HAE-attacker under de senaste 3 månaderna i följd före screening, eller minst 2 HAE-attacker under screeningsperioden
  • Tillförlitlig tillgång och erfarenhet för att använda standardmediciner för akuta attacker

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Kliniskt signifikant onormalt elektrokardiogram
  • Varje annan systemisk sjukdom eller betydande sjukdom eller störning som skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien
  • Användning av C1-esterashämmare, orala kallikreinhämmare, försvagade androgener, antifibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inom en definierad period före inskrivning
  • Onormal leverfunktion
  • Onormal njurfunktion
  • Historik av alkohol- eller drogmissbruk inom en definierad period, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbruk
  • Deltagande i någon annan läkemedelsstudie inom en definierad period

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del 1: Placebo
BID placebo
Läkemedel: Placebo
Matchande placebokapslar för oral användning
Experimentell: Del 1: Låg dos
BID låg dos av deucrictibant
Läkemedel: Deucrictibant låg dos
Deucrictibant softgel kapslar för oral användning (PHVS416)
Experimentell: Del 1: Hög dos
BID hög dos av deucrictibant
Läkemedel: Deucrictibant hög dos
Deucrictibant softgel kapslar för oral användning (PHVS416)
Experimentell: Del 2: Open-label
BID hög dos av deucrictibant
Läkemedel: Deucrictibant hög dos
Deucrictibant softgel kapslar för oral användning (PHVS416)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal utredare bekräftade HAE-attacker
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal utredare bekräftade måttliga eller svåra HAE-attacker under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal utredarbekräftade HAE-attacker som kräver akut behandling under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal patienter som uppnår minskning av attackfrekvensen under behandlingsperioden i förhållande till baslinjen
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal patienter som är attackfria under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal och andel dagar med angioödemsymtom under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Dags för första utredarbekräftade HAE-attack under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal utredare bekräftade HAE-attacker som resulterade i ett besök på akutmottagningen eller en inläggning på sjukhus
Tidsram: Dag 0 till dag 84
Dag 0 till dag 84
Antal utredarbekräftade angioödemattacker under behandlingsperioden i del 2.
Tidsram: Dag 84 till dag 938
Dag 84 till dag 938
Antal utredare bekräftade måttliga eller svåra angioödem attacker under behandlingsperioden i del 2.
Tidsram: Dag 84 till dag 938
Dag 84 till dag 938
Antal utredarbekräftade angioödemattacker som kräver akut behandling under behandlingsperioden i del 2.
Tidsram: Dag 84 till dag 938
Dag 84 till dag 938
Förekomst av HAE-attacker under behandlingsperioden i del 2 (attackhastighetstrend över tid).
Tidsram: Dag 84 till dag 938
Dag 84 till dag 938
Antal och andel dagar med angioödemsymtom under behandlingsperioden i del 2.
Tidsram: Dag 84 till dag 938
Dag 84 till dag 938

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Utredare

  • Huvudutredare: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Huvudutredare: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2021

Första postat (Faktisk)

17 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

21 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera