Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование диапазона доз перорального приема PHA-022121 для профилактики приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком типа I или типа II (HAE CHAPTER-1)

20 февраля 2024 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза II, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, рандомизированное, параллельное групповое исследование для оценки безопасности и эффективности PHA-022121, вводимого перорально для профилактики приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком из-за дефицита C1-ингибитора ( Тип I или Тип II)

В этом исследовании оценивают безопасность и эффективность PHA-022121, вводимого перорально для профилактики приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Исследование состоит из 2 частей, при этом пациенты завершают участие в Части 1 до начала лечения в Части 2. Часть 1 исследования включает 3 параллельных группы, и приблизительно 30 пациентов будут в равной степени рандомизированы для получения одного из двух режимов дозирования PHA-022121. или соответствующее плацебо. Пациенты перейдут в единственную открытую группу в Части 2 исследования после завершения Части 1. Период скрининга составляет до 8 недель, а периоды лечения составляют 12 недель (часть 1) и 50 недель (часть 2).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

34

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Pharvaris Clinical Team
  • Номер телефона: +31 (71) 203-6410
  • Электронная почта: clinicaltrials@pharvaris.com

Места учебы

  • Австрия
      • Wien, Австрия, A-1090
        • Study Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1680
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Германия, 60323
        • Study Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08NHY1
        • Study Site
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Италия, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Италия, 35128
        • Study Site
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2W 1R7
        • Study Site
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Brighton, England, Соединенное Королевство, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Соединенное Королевство, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Соединенные Штаты, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанная и датированная форма информированного согласия
  • Диагностика НАО типа I или II
  • Задокументированная история не менее 3 приступов НАО в течение последних 3 месяцев подряд до скрининга или минимум 2 приступов НАО в течение периода скрининга.
  • Надежный доступ и опыт использования стандартных препаратов для лечения острых приступов

Критерий исключения:

  • Беременность или кормление грудью
  • Клинически значимая аномалия на электрокардиограмме
  • Любое другое системное заболевание или серьезное заболевание или расстройство, которое может повлиять на безопасность пациента или его способность участвовать в исследовании.
  • Использование ингибитора С1-эстеразы, пероральных ингибиторов калликреина, аттенуированных андрогенов, антифибринолитиков или моноклональной терапии НАО в течение определенного периода до включения в исследование
  • Аномальная функция печени
  • Аномальная функция почек
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение определенного периода или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  • Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение определенного периода

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
BID плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо для перорального применения
Экспериментальный: Часть 1: Низкая доза
BID низкая доза деукриктибанта
Лекарство: Деукритибант в низкой дозе
Деукритибант в мягких капсулах для перорального применения (PHVS416)
Экспериментальный: Часть 1: Высокая доза
BID высокая доза деукриктибанта
Лекарство: Деукритибант в высоких дозах
Деукритибант в мягких капсулах для перорального применения (PHVS416)
Экспериментальный: Часть 2: Открытая этикетка
BID высокая доза деукриктибанта
Лекарство: Деукритибант в высоких дозах
Деукритибант в мягких капсулах для перорального применения (PHVS416)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество подтвержденных исследователями атак НАО
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество подтвержденных исследователем приступов НАО средней или тяжелой степени тяжести в течение периода лечения
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество подтвержденных исследователями приступов НАО, требующих неотложной терапии в течение периода лечения
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество пациентов, достигших снижения частоты приступов в течение периода лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество пациентов, у которых не было приступов за период лечения
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество и доля дней с симптомами ангионевротического отека в период лечения
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Время до первого подтвержденного исследователем приступа НАО в период лечения
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество подтвержденных исследователем приступов НАО, повлекших за собой обращение в отделение неотложной помощи или госпитализацию
Временное ограничение: День 0 - День 84
День 0 - День 84
Количество подтвержденных исследователем приступов ангионевротического отека в течение периода лечения в Части 2.
Временное ограничение: День 84 - День 938
День 84 - День 938
Количество подтвержденных исследователем приступов ангионевротического отека средней или тяжелой степени в течение периода лечения в Части 2.
Временное ограничение: День 84 - День 938
День 84 - День 938
Количество подтвержденных исследователем приступов ангионевротического отека, требующих неотложного лечения в течение периода лечения в Части 2.
Временное ограничение: День 84 - День 938
День 84 - День 938
Частота приступов НАО в период лечения в Части 2 (тенденция частоты приступов с течением времени).
Временное ограничение: День 84 - День 938
День 84 - День 938
Количество и доля дней с симптомами ангионевротического отека в течение периода лечения в Части 2.
Временное ограничение: День 84 - День 938
День 84 - День 938

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Главный следователь: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Главный следователь: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 октября 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться