Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisbereikstudie van orale PHA-022121 voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem type I of type II (HAE CHAPTER-1)

20 februari 2024 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.

Een fase II, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd, dosis-variërend, parallelle groepsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van PHA-022121 oraal toegediend voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem als gevolg van C1-remmerdeficiëntie ( Type I of Type II)

Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van PHA-022121, oraal toegediend als profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE). De studie bestaat uit 2 delen, waarbij patiënten deelname aan deel 1 voltooien voordat de behandeling in deel 2 wordt gestart. Deel 1 van de studie heeft 3 parallelle armen en ongeveer 30 patiënten zullen gelijkelijk worden toegewezen aan een van de twee doseringsregimes van PHA-022121 of overeenkomende placebo. Patiënten gaan na voltooiing van deel 1 door naar de enkele open-labelarm in deel 2 van het onderzoek. De screeningperiode duurt maximaal 8 weken en de behandelingsperioden duren 12 weken (deel 1) en 50 weken (deel 2).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Duitsland, 60323
        • Study Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D08NHY1
        • Study Site
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • Study Site
      • Palermo, Italië, 0146
        • Study Site
    • PD
      • Padua, PD, Italië, 35128
        • Study Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, A-1090
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Brighton, England, Verenigd Koninkrijk, BN2 1ES
        • Study Site
      • Bristol, England, Verenigd Koninkrijk, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, England, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Study Site
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Study Site
      • Southampton, England, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Verenigde Staten, 85253
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier
  • Diagnose van HAE type I of II
  • Gedocumenteerde geschiedenis van ten minste 3 HAE-aanvallen in de laatste 3 opeenvolgende maanden voorafgaand aan de screening, of minimaal 2 HAE-aanvallen tijdens de screeningperiode
  • Betrouwbare toegang tot en ervaring met het gebruik van standaardmedicatie voor acute aanvallen

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Klinisch significant abnormaal elektrocardiogram
  • Elke andere systemische ziekte of significante ziekte of stoornis die de veiligheid van de patiënt of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren
  • Gebruik van C1-esteraseremmer, orale kallikreïneremmers, verzwakte androgenen, antifibrinolytica of monoklonale HAE-therapie binnen een bepaalde periode voorafgaand aan inschrijving
  • Abnormale leverfunctie
  • Abnormale nierfunctie
  • Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen een bepaalde periode, of actueel bewijs van afhankelijkheid of misbruik van middelen
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen een bepaalde periode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel 1: Placebo
BID-placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebocapsules voor oraal gebruik
Experimenteel: Deel 1: Lage dosis
BID lage dosis deucrictibant
Geneesmiddel: Deucrictibant lage dosis
Deucrictibant softgelcapsules voor oraal gebruik (PHVS416)
Experimenteel: Deel 1: Hoge dosis
BID hoge dosis deucrictibant
Geneesmiddel: Deucrictibant hoge dosis
Deucrictibant softgelcapsules voor oraal gebruik (PHVS416)
Experimenteel: Deel 2: Open-label
BID hoge dosis deucrictibant
Geneesmiddel: Deucrictibant hoge dosis
Deucrictibant softgelcapsules voor oraal gebruik (PHVS416)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal door onderzoekers bevestigde HAE-aanvallen
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal door de onderzoeker bevestigde matige of ernstige HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die acute behandeling vereisen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal patiënten dat tijdens de behandelingsperiode een vermindering van het aanvalspercentage bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal patiënten dat tijdens de behandelperiode aanvalsvrij is
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal en proportie dagen met symptomen van angio-oedeem tijdens de behandelperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Tijd tot de eerste door de onderzoeker bevestigde HAE-aanval in de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen resulterend in een bezoek aan de afdeling spoedeisende hulp of een opname in het ziekenhuis
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 84
Dag 0 tot Dag 84
Aantal door de onderzoeker bevestigde angio-oedeemaanvallen tijdens de behandelingsperiode in deel 2.
Tijdsspanne: Dag 84 tot Dag 938
Dag 84 tot Dag 938
Aantal door de onderzoeker bevestigde matige of ernstige angio-oedeemaanvallen tijdens de behandelperiode in deel 2.
Tijdsspanne: Dag 84 tot Dag 938
Dag 84 tot Dag 938
Aantal door de onderzoeker bevestigde angio-oedeemaanvallen waarvoor acute behandeling nodig was tijdens de behandelingsperiode in Deel 2.
Tijdsspanne: Dag 84 tot Dag 938
Dag 84 tot Dag 938
Incidentie van HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode in deel 2 (trend van het aantal aanvallen in de loop van de tijd).
Tijdsspanne: Dag 84 tot Dag 938
Dag 84 tot Dag 938
Aantal en proportie dagen met symptomen van angio-oedeem tijdens de behandelingsperiode in deel 2.
Tijdsspanne: Dag 84 tot Dag 938
Dag 84 tot Dag 938

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marc Riedl, MD, UC San Diego, La Jolla, California, United States
  • Hoofdonderzoeker: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt - Goethe University, Frankfurt, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

21 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHA022121-C301
  • 2021-000227-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren