Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Metabolická kontrola a pohoda pacienta při fenylketonurii: Liší se pokyny? (PKU_Guide)

4. prosince 2023 aktualizováno: University Children's Hospital, Zurich

Léčba PKU pro většinu pacientů znamená, že při přísném dodržování dietní léčby mohou dosáhnout vynikajících neurokognitivních výsledků. Dietní léčbu je však těžké dodržovat každý den a při každém jídle. Není divu, že kvalita života související se zdravím (HrQol) je negativně ovlivněna, pokud pacienti musí dodržovat dietní režim tohoto druhu. Adherence k léčbě u PKU je velmi variabilní. Faktory významného dopadu na adherenci k léčbě a pohodu u chronických onemocnění, jako je sebeúčinnost nebo rodičovský stres, nebyly dosud u pacientů s PKU široce zkoumány.

Ideální léčebný předpis (a vodítko) doporučuje tolik, kolik je potřeba a co nejméně, na základě nejlepších dostupných důkazů. Pacienti by neměli být ochuzeni o možnosti léčby ani by neměli být vystaveni nadměrné léčbě.

Tato studie zkoumá adherenci, metabolickou kontrolu a HrQol u pacientů s PKU léčených centry, která dodržují různá doporučení

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s PKU > 10 let a jejich rodiče

Popis

Kritéria pro zařazení: Pacienti s PKU ve věku od 10 let vyžadující dietní a/nebo farmakologickou léčbu podle místně platných směrnic

  • Rodiče pacientů s PKU ve věku 10 až 18 let vyžadujících dietní a/nebo farmakologickou léčbu podle místně platných směrnic
  • Schopnost a ochota odpovídat na dotazníky a dodržovat studijní postupy
  • Informovaný souhlas doložený podpisem

Kritéria vyloučení pro pacienty a rodiče:

  • Neschopnost dodržovat postupy studia, kupř. kvůli jazykovým problémům nebo výrazně sníženému zdravotnímu stavu
  • Těhotné pacientky nebo pacientky, které svému lékaři oznámily, že v blízké budoucnosti plánují těhotenství
  • Hyperfenylalaninémie nebo mírné formy PKU nebo jiné vrozené chyby spojené se zvýšeným Phe, které však nevyžadují dietní a/nebo farmakologickou léčbu podle místně platných směrnic
  • Žádné informace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Průřezový

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnoty Phe
Časové okno: zprávu o měření za posledních 24 měsíců
biochemický marker pro PKU
zprávu o měření za posledních 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: jedna hodina
PKU-QoL© dotazník
jedna hodina
Vlastní účinnost
Časové okno: jedna hodina
10 položek stupnice vlastní účinnosti (Schwarzer & Jerusalem)
jedna hodina
Rodinná zátěž (pacienti od 10 do 18 let)
Časové okno: jedna hodina
Revidovaný dopad na rodinné měřítko
jedna hodina

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Children's Hospital, Zurich

Spolupracovníci

University Children's Hospital Basel
UChildrenVienna
Insel Gruppe AG, University Hospital Bern

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKU_Guide

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit